
Wyniki badania: nusinersen podawany pacjentom z SMA przed wystąpieniem objawów przynosi trwałą poprawę
Wyniki badania NURTURE pokazują, że lek nusinersen podawany pacjentom z SMA przed wystąpieniem objawów przynosi trwałą poprawę. Po 5 latach nieprzerwanej terapii 100 proc. dzieci pozostaje przy życiu i nie wymaga ciągłego wspomagania oddychania. Pacjenci czują się coraz lepiej i robią postępy w poprawie funkcji motorycznych w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby. Badanie zostało niedawno rozszerzone, aby ocenić skuteczność i bezpieczeństwo leku nusinersen w dłuższym czasie – do 8. roku życia.