Rzeczywiście, sytuacja pacjentów chorujących na SM w Polsce uległa w ostatnich latach znaczącej poprawie. Przede wszystkim chorzy zyskali dostęp do nowoczesnych leków, na co nie mogli liczyć jeszcze kilka lat temu. Większość terapii, które są dostępne w innych krajach europejskich, trafia na polskie listy refundacyjne z pewnym (zwykle dwu-trzyletnim) opóźnieniem względem rejestracji leku.

Należy podkreślić, że zastosowanie leczenia u pacjenta, u którego rozpoznano SM, jest działaniem pilnym i priorytetowym. Wszelkie dostępne wyniki badań naukowych pokazują, że bardzo istotne jest to, czy chory rozpocznie leczenie w pierwszych miesiącach od postawienia diagnozy, czy w ciągu pierwszych lat. To ma znaczny wpływ na jego rokowanie długofalowe.

Obecnie dysponujemy w kraju szerokim wachlarzem leków stosowanych w leczeniu chorych na SM, dzięki czemu w większości przypadków jesteśmy w stanie dopasować terapię do ich indywidualnych potrzeb oraz zmieniać leki, gdy zachodzi taka potrzeba.

Więc dlaczego tak niewielu chorych na SM uczestniczy w programach terapeutycznych?

Niska liczba chorych włączonych do programu lekowego w Polsce wynika z kilku czynników. Doświadczenia klinicystów pokazują, że nie każdy pacjent z SM powinien być leczony dostępnymi w programach lekowych terapiami. Przede wszystkim większość leków, jakimi dysponujemy w programach lekowych, jest skuteczna wyłącznie w postaci rzutowo-remisyjnej, którą stwierdza się u 85 proc. chorych na SM. W terapii postaci pierwotnie postępującej (kolejnych 10 proc. pacjentów), zarówno na świecie, jak i w Polsce jest zarejestrowany tylko jeden lek, który trafił na nasze listy refundacyjne pod koniec 2019 r. Nie wszyscy chorzy na tę postać SM zdążyli zostać włączeni do leczenia w programie lekowym, na co mógł mieć wpływ m.in. wybuch pandemii COVID-19 na początku bieżącego roku.

Co więcej, nie wszyscy chorzy spełniają kryteria włączenia ze względu na stopień zaawansowania choroby. Stosowanie u chorych z zaawansowanymi już objawami wspomnianych terapii nie przyniosłoby pożądanego efektu, a może wywołać poważne działania uboczne.

Kolejna grupa pacjentów, którym nie możemy zaproponować skutecznego leczenia, zmieniającego przebieg choroby, to osoby z postacią wtórnie postępującą SM. Rozpoznajemy ją, gdy po latach rzutów choroba przechodzi w postać ze stopniowym narastaniem niepełnosprawności, niezależnym od aktywności rzutowej. W Stanach Zjednoczonych od roku, a w Europie od stycznia 2020 r. dostępny jest skuteczny w tej postaci SM lek siponimod, ale w Polsce proces jego refundacji nie został jeszcze zakończony.

Wreszcie część pacjentów z SM nie trafia do programu lekowego ze względu na błędy systemu opieki zdrowotnej. Warto tu podkreślić znaczenie odpowiednio przeprowadzonej diagnostyki. Lekarze rodzinni powinni być wyczuleni na to, aby nie bagatelizować przemijających objawów neurologicznych u młodych pacjentów i odpowiednio szybko kierować ich do specjalistów neurologów.

Nie wszystkie początkowe objawy SM są książkowo typowe, jak spadek ostrości widzenia jednym okiem czy osłabienie kończyn. Utrata czucia, niewyjaśnione zawroty głowy, a nawet uczucie przewlekłego zmęczenia mogą także być pierwszymi objawami rozwijającej się choroby. Lekarz, któremu pacjent zgłasza takie dolegliwości, nawet gdy ustąpiły po kilku tygodniach, powinien dążyć do wyjaśnienia ich przyczyny.

Jeśli pacjent choruje na stwardnienie rozsiane, zgłaszane przez niego objawy — zgodnie z charakterystyką SM — mogą zniknąć po kilku tygodniach, gdy zakończy się rzut choroby. Nie oznacza to jednak, że została ona wyleczona. Za kilka lub kilkanaście miesięcy u chorego rozwiną się te objawy ponownie, a skutki rzutu mogą być poważniejsze i bardziej rozległe. Zatem pacjenci zgłaszający objawy ze strony układu nerwowego, mogące wskazywać na SM, powinni być jak najszybciej diagnozowani, najlepiej w ośrodkach referencyjnych, specjalizujących się w leczeniu chorych na stwardnienie rozsiane.

Celem leczenia w SM jest redukcja liczby rzutów i postępu niepełnosprawności. Jakie terapie mają udowodnioną skuteczność w poprawie stopnia niepełnosprawności?

Na razie nie dysponujemy terapią, która może pacjenta wyleczyć z SM. To choroba przewlekła, wymagająca ciągłego leczenia, aby zapobiegać pogorszeniu stanu pacjenta. Dane na temat wszystkich leków, którymi dysponujemy w leczeniu SM, pochodzą z ostatnich kilku, kilkunastu lat. Nawet najstarsze leki (interferony beta) są dostępne na rynku od początku lat 90. ubiegłego wieku, a więc to zaledwie 30 lat obserwacji, a pojedynczy pacjent choruje od 20.-30. roku życia aż do starości, czyli zwykle powyżej 30 lat.

Badania kliniczne leków, choć świetnie zaplanowane metodologicznie, oceniają działanie terapii jedynie przez ściśle określony czas, najczęściej kilkuletni. Na ich podstawie trudno jest określić, w jakim stopniu zastosowana terapia zmieniła sprawność pacjenta w skali całego jego życia. Z kolei badania obserwacyjne z praktyki klinicznej po wprowadzeniu leków na rynek są trudne do wiarygodnej interpretacji, ponieważ mają ograniczenia metodologiczne. Zatem wszystkie te doniesienia należy interpretować ostrożnie. Niemniej jednak nasze własne obserwacje i opublikowane wyniki badań pokazują, że wczesne wprowadzenie odpowiedniego i skutecznego u danego pacjenta leczenia jest w stanie opóźnić postęp niepełnosprawności, ale trudno jest przewidzieć, w jakim stopniu. W przypadku pojedynczych leków (np. alemtuzumab, natalizumab) opisywano istotną statystycznie poprawę stanu neurologicznego chorych, ale należy pamiętać, że dotyczyło to nie wszystkich leczonych pacjentów.

W ostatnim czasie poprawiła się dostępność pacjentów z SM do I linii leczenia. Problemem pozostaje nadal długi czas oczekiwania na włączenie terapii. Natomiast dostępność do II linii leczenia jest wciąż utrudniona. Jakie są przyczyny tej dysproporcji?

Leczenie SM w II, bardziej agresywnej linii terapii, zarówno lekarzom, jak i samym pacjentom sprawia więcej trudności. Kryteria zawarte w programie lekowym, warunkujące przejście chorego z I do II linii leczenia, są u nas niepotrzebnie wygórowane. Aby możliwa była eskalacja pacjenta do leczenia silniejszymi środkami, musi on spełniać kryteria kliniczne — mieć kolejne rzuty choroby oraz odpowiednią liczbę nowych zmian w obrazie rezonansu magnetycznego. W Polsce liczba ta jest ściśle określona — wymaga się, aby pacjent miał trzy nowe zmiany lub dwie wzmacniające się po podaniu kontrastu w badaniu rezonansu magnetycznego. W innych krajach europejskich kryteria eskalacji nie są aż tak ostre. Warunkiem przejścia do II linii leczenia jest uwidocznienie jakiejkolwiek nowej aktywności w obrazie MRI wraz z rzutami choroby, ale decyzję pozostawia się lekarzowi prowadzącemu, a nie uzależnia od ściśle określonych kryteriów.

Polscy lekarze bardzo często mają związane ręce. Jeśli nawet pacjent ma nowe rzuty choroby, a w obrazie rezonansu nie jest widoczna wymagana liczba nowych zmian, chory nie może otrzymać silniejszego leczenia, choć jesteśmy przekonani, że byłoby ono potrzebne. Nasze doświadczenia pokazują, że choć MRI jest badaniem bardzo precyzyjnym, to wielokrotnie na jego podstawie trudno określić dokładną liczbę nowych zmian, zwłaszcza gdy pacjenci chorują na SM od wielu lat i mają dużo ognisk trudnych do wyodrębnienia. Zapisy programu lekowego są dla nas niepotrzebnym utrudnieniem. Nasze doświadczenie kliniczne pozwala nam określić, kiedy pacjent wymaga bardziej agresywnego leczenia.

Jakich efektów oczekują od nowych terapii chorzy na SM?

Warto zaznaczyć, że na początku choroby rzuty często ustępują całkowicie, ale wraz z czasem trwania SM dochodzi do głosu faza progresji, gdy stopniowo kumuluje się niepełnosprawność. Leki immunologiczne, które w tej chwili stosujemy w SM, mają ograniczony wpływ na postęp niepełnosprawności.

Zmniejszają częstość rzutów, ograniczają wielkość i aktywność ognisk zapalnych, zapobiegają powstawaniu nowych, ale nie mają bezpośredniego wpływu na progresję jako taką. Realny wpływ na poprawę sprawności mogą mieć nowe terapie, nad którymi pracują obecnie badacze. Dla pacjentów bardzo ważnym aspektem jest sprawność chodu, która może zostać ograniczona w przypadku każdego ciężkiego rzutu. Jeden krytyczny rzut może okazać się kluczowy dla dalszej sprawności.

Innym aspektem, na który pacjenci zwracają uwagę, zwłaszcza wraz z czasem trwania choroby, jest sprawność funkcji poznawczych i ogólna kondycja organizmu. Częstym objawem SM jest także zmęczenie, które istotnie wpływa na jakość życia chorego.