Jak wygląda obecnie sytuacja chorych na stwardnienie rozsiane w Polsce? Jest ich w kraju około 44 tys. Są to dane szacunkowe, pochodzące z analizy danych Ogólnopolskiego Rejestru Udarów, (który w województwie świętokrzyskim objął ponad 90 proc. chorych). Według informacji Narodowego Funduszu Zdrowia, w 145 ośrodkach, gdzie prowadzone są programy lekowe, poddawanych terapii jest około 11 tys. pacjentów. Oprócz tego 4-5 tys. osób uczestniczy w badaniach klinicznych. Z tych danych wynika, że tylko 36 proc. (jedna trzecia) chorych na SM w Polsce jest leczona.

Kolejki się skróciły, ale...

Zdaniem prof. Danuty Ryglewicz, ostatnio skróciły się kolejki oczekujących na leczenie, jednak nie w całym kraju i nie w jednakowym stopniu. W wielu województwach, choć nie wszędzie, chorzy są włączani do programów na bieżąco — na 772 pacjentów oczekujących na terapię pierwszej linii w grudniu 2016 roku, aż 686 grupowało się w sześciu województwach, w tym zdecydowana większość w dwóch. Podobna sytuacja jest w przypadku leczenia drugiej linii, gdzie na 31 chorych 28 pochodziło z województwa pomorskiego i dolnośląskiego. Tymczasem w Polsce — kraju leżącym w jednej szerokości geograficznej — zapadalność na SM rozkłada się równomiernie we wszystkich regionach. 

„Utrzymujące się w niektórych regionach kraju kolejki oczekujących na leczenie wynikają przede wszystkim z problemów organizacyjnych i niskiej wyceny kosztów obsługi programów lekowych. Potrzebnych jest więcej ośrodków leczenia stwardnienia rozsianego i potrzebna jest edukacja lekarzy. Obecnie w kraju dostępne są w ramach programów lekowych prawie wszystkie zarejestrowane w terapii SM leki, w tym nowe produkty lecznicze o wysokiej skuteczności, które jednak mogą czasami powodować poważne objawy niepożądane. Lekarze prowadzący programy lekowe powinni znać zarówno mechanizm działania poszczególnych leków, jak również dokładnie zasady monitorowania terapii oraz ryzyko występowania poważnych objawów niepożądanych” — oceniła prof. Ryglewicz.

Mała liczba chorych poddanych drugiej linii terapii to przede wszystkim efekt restrykcyjnych kryteriów kwalifikacyjnych do programów lekowych, ostrzejszych niż wymagają tego wskazania rejestracyjne leków.

„Zarówno pacjentom, jak i lekarzom, trudno te ograniczenia zrozumieć — przyznał prof. Krzysztof Selmaj. — Zwłaszcza że chodzi tu o leki o dużej skuteczności, które dają wiele nadziei na utrzymanie choroby pod kontrolą. Aby jednak dobrze spełniły swoją rolę, muszą zostać szybko zastosowane. Ich działanie jest prewencyjne, ponieważ zapobiegają postępowi choroby i nieodwracalnym zmianom, jakie powoduje w przypadku nieleczenia. Niemniej dla polskich chorych dokonał się ogromny postęp w leczeniu. Przed 20 laty, kiedy rozpoczęliśmy starania o udostępnienie nowych leków dla polskich pacjentów napotykaliśmy ogromny opór. Stosowano tylko sterydy i z wielkimi ograniczeniami interferon”. 

„Obecnie w leczeniu najczęstszej, rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego dokonał się postęp, który można porównać do rekordu Boba Beamona w skoku w dal z roku 2012” — dodał dr Wojciech Matusewicz. Również w jego ocenie bariery kwalifikujące pacjentów do drugiej linii leczenia powinny zostać zliberalizowane.

Personalizacja leczenia

Oprócz szybkiego rozpoczynania terapii, istotna jest jej personalizacja. Jednak nie w znaczeniu dopasowania leku do mutacji genetycznych, występujących u danego pacjenta. 

„Badania prowadzone w tym zakresie, choć kosztowne, niewiele przyniosły i nie doprowadziły do ustalenia określonych czynników, które by pozwoliły ocenić podatność danej osoby na konkretny lek” — ocenił prof. Krzysztof Selmaj. Personalizacja leczenia w przypadku tej choroby polega więc przede wszystkim na dopasowaniu terapii do wieku pacjenta oraz liczby i nasilenia zmian. 

„Przy pełnym dostępie do najnowszych leków indywidualizacja leczenia SM jest możliwa. Obecnie możemy z satysfakcją stwierdzić, że mamy w Polsce dostęp prawie do wszystkich leków stosowanych w SM. Czekamy na kolejne wnioski dotyczące najnowszych leków — daklizumabu i ocrelizumabu. Każdy z nich to nadzieja dla pacjentów, którzy nie reagują satysfakcjonująco na dotychczasowe opcje terapeutyczne” — mówił prezes Matusewicz. Prof. Krzysztof Selmaj przypomniał, że w terapii SM istnieją dwie strategie: indukcyjna i eskalacyjna. „ Można zacząć terapię od podania leków łagodniejszych albo od bardziej agresywnych. Zawsze trzeba znaleźć równowagę między ich skutecznością a bezpieczeństwem terapii. Do tej kwestii należy podchodzić bardzo poważnie” — zaznaczył profesor.

„O doborze leku powinien decydować lekarz opierając się na wytycznych towarzystw naukowych. Jednak, aby to było możliwe, musi dysponować odpowiednią wiedzą oraz mieć czas na rozmowę z pacjentem, by udzielić mu niezbędnych informacji, a tym samym stworzyć choremu poczucie bezpieczeństwa” — stwierdziła prof. Danuta Ryglewicz.

Zdaniem Maliny Wieczorek, jest bardzo istotne, by pacjent uczestniczył w procesie decyzyjnym, związanym z wyborem terapii. „ Tylko chory wie, jakie skutki uboczne leczenia może zaakceptować i jaka forma podania leku mu odpowiada. Powinien też być stale i właściwie monitorowany przez lekarza, aby w razie potrzeby lek mógł być szybko zmieniony na inny” — zwróciła uwagę Malina Wieczorek.

Czy opieka skoordynowana rozwiąże problemy?

Rozwiązaniem, które pozwoliłoby usprawnić opiekę nad chorymi na stwardnienie rozsiane, może być opieka skoordynowana, podobna do wprowadzanej w leczeniu raka piersi. W tym samym ośrodku pacjent miałby dostęp do lekarzy różnych specjalności, a także wsparcie psychologiczne i rehabilitację. Taki model, obejmujący określoną liczbę świadczeń przysługujących w ciągu roku, został już opracowany. 

Według Jerzego Gryglewicza, do opieki skoordynowanej mogliby trafić ci chorzy, którzy wymagają obserwacji oraz u których intensywne leczenie i rehabilitacja nie przynoszą pozytywnych efektów. Koszt proponowanego kompleksowego świadczenia obliczono na 6200 zł w pierwszym roku choroby, gdy dokonuje się kwalifikacji pacjenta, a w następnych latach na 4200 zł rocznie. Opiekę skoordynowaną zapewniałyby ośrodki, które obecnie już zajmują się leczeniem stwardnienia rozsianego. Finansowanie jej byłoby niezależne od środków danego szpitala.

Jak zauważyła prof. Danuta Ryglewicz, istotny problem stanowi jednak grupa chorych, dla których nie ma już skutecznych leków, a wymagają opieki paliatywnej. Część spośród nich ma już zaburzenia poznawcze. 

„Tym bardziej, że coraz starsi są zarówno chorzy, jak i osoby, które się nimi opiekują. One również potrzebują pomocy” — dodał Tomasz Połeć.

Stwardnienie rozsiane to jednak choroba atakująca najczęściej ludzi młodych. Dlatego tak ważne jest zapobieganie postępowi niepełnosprawności. „Tymczasem długie oczekiwanie na rozpoczęcie rehabilitacji neguje korzyść, jaką przyniosło leczenie” — zauważył dr Wojciech Matusewicz.

Jak przypomniała Malina Wieczorek, pacjenci ze stwardnieniem rozsianym pragną za wszelką cenę utrzymać pracę: „Nie tylko dlatego, że ze względu na swój młody wiek otrzymają niskie renty, kiedy będą zmuszeni z niej zrezygnować. Przyczyną tego jest przede wszystkim aspekt psychologiczny, chęć bycia potrzebnym, oraz lęk przed wykluczeniem społecznym. Idealną sytuację stanowi dostęp pacjenta do takiego wachlarza skutecznych leków, by w ogóle nie odczuwał swojej choroby”.

Co należałoby poprawić w programach lekowych?

Jak bliski ideałowi jest model leczenia stwardnienia rozsianego w Polsce? „Nie zamierzamy osiadać na laurach i twierdzić, że wszystko zostało już zrobione. Jednak kolejki do terapii w niektórych województwach to efekt lokalnego złego planowania. Naprawa tej sytuacji to zadanie dla konsultantów wojewódzkich oraz poszczególnych oddziałów Narodowego Funduszu Zdrowia” — stwierdził minister Marek Tombarkiewicz.

„Jest oczywiste, że pacjenci lgną do renomowanych ośrodków i znanych klinicystów, jednak rolą oddziału NFZ jest właściwe rozłożenie środków finansowych — zauważyła dyr. Izabela Obarska. — Ze względu na ograniczone możliwości finansowe płatnika publicznego, mówienie dziś o idealnym programie lekowym jest niemożliwe. Skupiamy się zatem na tym, żeby oferować chorym krok po kroku coraz to lepsze leczenie oraz trzymając rękę na pulsie wprowadzać zmiany, kiedy są one potrzebne. Należy słuchać tego, co mówią do nas pacjenci i lekarze, a wynik takiej niełatwej chwilami współpracy może przynieść naprawdę dobre rezultaty. Na razie uzupełniliśmy program o brakujące leki i nową grupę chorych. Staramy się tak działać, aby dać jak największy wybór lekarzom w kwestii leczenia. Nie o to chodzi, aby komukolwiek coś narzucać, ale żeby udostępnić cały wachlarz możliwości. Objęliśmy refundacją Aubagio (teryflunomid), aby lekarz mógł wybrać z pięciu dostępnych substancji czynnych tą, którą uzna za najlepszą dla pacjenta.

Ponadto pracujemy ze specjalistami nad tym, żeby zapisy programu były aktualne i odzwierciedlały praktykę klinicystów. W niedługim czasie wyślemy zlecenie do AOTMiT, aby agencja przyjrzała się niektórym zapisom programu lekowego i rozważymy ich zmianę. Będziemy też dążyć do tego, żeby ceny leków systematycznie malały. W 2016 roku koszt programów lekowych dedykowanych stwardnieniu rozsianemu wyniósł 282 mln zł. Ministerstwo nieustannie prowadzi z firmami farmaceutycznymi negocjacje, mające na celu obniżenie kosztów leków, w tym również interferonu. 

Nie są to rozmowy łatwe, zważywszy że duża część firm farmaceutycznych kreuje politykę pricingową biorąc pod uwagę ceny leków w bogatszych państwach Europy Zachodniej. Jakkolwiek i to ulega zmianie. Otwarcie resortu na merytoryczny dialog oraz wzajemne zrozumienie pozwalają refundować coraz to nowsze technologie medyczne na lepszych warunkach finansowych. Każda godzina ciężkich, niekiedy żmudnych negocjacji to szansa na to, że chociaż jeden dodatkowy pacjent zostanie zakwalifikowany do programu lekowego. Naprawdę jest o co walczyć. Zwłaszcza że każde złagodzenie kryteriów kwalifikacyjnych do programów lekowych, o co zabiegają środowiska pacjenckie, oznacza zwiększone zapotrzebowanie na nowe środki, a te, jak wiadomo, są ograniczone. Nie ma jednak rzeczy niemożliwych, należy po prostu iść naprzód”.

W opinii prof. Krzysztofa Selmaja, dostęp do terapii powinien wkrótce się poprawić dzięki pojawieniu się leków generycznych. W najbliższych latach wygasają patenty niektórych preparatów, a niedługo kolejnych. Można szacować, że ten fakt obniży ceny leków o jedną czwartą i zwiększy dostępność do leczenia. Mimo poprawy sytuacji, pacjenci ze stwardnieniem rozsianym w Polsce ciągle jednak mają bardziej ograniczony dostęp do leczenia niż w innych krajach europejskich, gdzie leczonych jest średnio 50 proc. chorych (u nas około jednej trzeciej, uwzględniając udział w badaniach klinicznych). Warto wspomnieć, że nadal w Polsce nie ma dostępu do nowo zarejestrowanego leku, dedykowanego pacjentom z szybko postępującą agresywną postacią SM, którzy nie kwalifikują się do leczenia drugoliniowego lub gdy dotychczasowa terapia pierwszoliniowa okazała się nieskuteczna. Czekamy zatem na jego włączenie do programu lekowego.

Jak stwierdził prof. Krzysztof Selmaj, wkrótce w Europie pojawi się najnowszy lek na SM, zarejestrowany już w USA, który wydaje się skuteczny i bezpieczny. Dotychczasowe sukcesy w badaniach nad stwardnieniem rozsianym stały się impulsem do kolejnych poszukiwań. SM jest chorobą, której patomechanizm jest nadal nie do końca poznany. Mimo że portfel terapeutyczny SM co roku poszerza się o nowe opcje terapeutyczne, leki te mają jednak ograniczony wpływ na przebieg choroby. Ukoronowaniem byłby lek naprawiający uszkodzenia mieliny, ale jak dotąd próby naukowców kończą się rozczarowaniem.

Zdaniem Wojciecha Matusewicza, nadzieję dla chorych stanowią autologiczne przeszczepy komórek macierzystych. Badania w tym zakresie prowadzone są na razie jednak na bardzo małych grupach pacjentów.

„Chorzy odczuwają postęp, jaki się dokonuje w dostępie do terapii. Cieszy ich zarówno dostęp do nowych leków i dalsze prowadzone badania naukowe, jak i podejście decydentów do stwardnienia rozsianego — stwierdził Tomasz Połeć. — Jednak barierą w ich powrocie do aktywnego życia jest fakt bardzo przyziemny: refundacja zaledwie dwóch sztuk pieluchomajtek dziennie. To generuje znaczne koszty, a renty chorych są niskie. Dodatkowo chory przyjmuje również inne leki, nie tylko te, które zapewnia mu program lekowy, i za nie musi płacić”.

Inny problem, zdaniem prezesa PTSR, to zbyt mała ilość czasu, jaki lekarz może poświęcić choremu. W rezultacie jest on pozostawiony sam z diagnozą. Często staje się podatny na nie zawsze rzetelne informacje, zaczerpnięte z Internetu, co w skrajnych przypadkach prowadzi do tego, że pacjenci stają się ofiarami oszustwa, poddając się niesprawdzonym terapiom.

Tymczasem, jak stwierdził dr Wojciech Matusewicz, dla skuteczności leczenia każdej choroby najważniejsza jest relacja pacjent-lekarz oraz wiara pacjenta w powodzenie terapii, rzutująca na stosowanie się chorego do zaleceń. Nie bez znaczenia jest jednak również forma podania leku, którą pacjent może łatwiej zaakceptować.

Przełom: Europa czy nie?

„W Polsce w ciągu ostatnich lat nastąpiła znacząca poprawa dostępności do ośrodków specjalizujących się leczeniu SM, dzięki znaczącemu wzrostowi finansowania tych świadczeń przez NFZ. Powstało także ponad 20 nowych podmiotów realizujących umowy w zakresie programów lekowych. Dlatego śmiało możemy mówić o przełomie, który spowodował skrócenie kolejek do specjalistycznego leczenia najnowszymi lekami — zauważył Jerzy Gryglewicz. — Aby jednak można było analizować skutki zwiększenia finansowania świadczeń dla pacjentów i ocenić skuteczność terapii, potrzebny jest centralny rejestr chorych. Nie wystarczą rejestry lokalne (jak ten prowadzony w województwie świętokrzyskim) oraz dane Narodowego Funduszu Zdrowia”.

„Rejestr, o którym mowa, jest prowadzony również na terenie innych województw (woj. podlaskie, podkarpackie). Pełna dokumentacja została złożona w Ministerstwie Zdrowia” — dodała prof. Ryglewicz.

Ciągle jednak są grupy chorych, którzy nie otrzymują leczenia. Jedną z przyczyn tego może być brak wiedzy lekarzy, którzy nie kierują pacjenta z objawami SM do dalszej diagnostyki i leczenia. „Trzeba położyć nacisk na kształcenie, na uświadomienie lekarzom — zarówno neurologom, jak i lekarzom pierwszego kontaktu — że istnieją już skuteczne możliwości terapii. Sytuację może poprawić system skoordynowanej opieki nad chorymi na stwardnienie rozsiane, który zakłada współpracę między lekarzem poz a ośrodkiem specjalistycznym” — podkreślała prof. Ryglewicz.

Inną grupą, która pozostaje bez odpowiedniego leczenia, są — według prof. Selmaja, pacjenci czekający na włączenie do drugiej linii terapii, a niespełniający kryteriów: „Mimo poprawy sytuacji, ciągle wskazania do tego leczenia są u nas o szczebel wyższe niż w krajach europejskich”.

Zdaniem Tomasza Połcia, oczekiwanie na rozpoczęcie leczenia generuje stres, który pogarsza stan chorych na SM. Prof. Danuta Ryglewicz wyraziła nadzieję, że dzięki skutecznemu leczeniu w pierwszej linii, grupa pacjentów, wymagających leczenia drugiej linii nie będzie liczna.

Resort pracuje nad rozwiązaniami

Minister Marek Tombarkiewicz mówił o trzech kierunkach działań, podejmowanych przez resort. „Cieszymy się, że dla chorych na stwardnienie rozsiane udało się już dużo zrobić. Teraz pracujemy nad modelem opieki skoordynowanej. Chcemy też, aby zaczęły funkcjonować centralne rejestry pacjentów, które pozwoliłyby w przyszłości m.in. sprawdzić efekty leczenia w ośrodkach specjalistycznych. Będziemy też pracować nad takimi rozwiązaniami organizacyjnymi, które doprowadzą do zlikwidowania kolejek pacjentów oczekujących na leczenie. Na bieżąco śledzimy listy kolejkowe i pozostajemy w kontakcie z wojewódzkimi oddziałami NFZ oraz lekarzami konsultantami”. 

Te obietnice podtrzymała dyr. Izabela Obarska, deklarując starania zmierzające do poprawy dostępu do leczenia. Z kolei Edyta Matusik zapewniła, że rozmowy prowadzone z firmami farmaceutycznymi mają na celu obniżenie cen leków i umożliwienie dalszego leczenia pacjentom, którzy tego wymagają.

„Nie bez znaczenia jest fakt, że na rynku pojawiają się ciągle nowe leki i producenci mają to na uwadze. Tworzy się naturalna, motywująca konkurencja, co kreuje przestrzeń do solidnych rozmów negocjacyjnych — mówiła Edyta Matusiak. — Na razie uzupełniliśmy program o to, co było niezbędne, aby nie zostawać w tyle światowych trendów. Lek Lemtrada (alemtuzumab) to niejako nowy standard w podejściu do systemowego leczenia SM. Ma on także szereg obiecujących badań, które sugerują, że efekt leczenia utrzymuje się kilka lat po jego zakończeniu. Trzeba też wspomnieć o dużej wygodzie dla pacjenta oraz podkreślić, że wprowadzenie leku do programu jest znakiem, że resort zdrowia przestawił się na planowanie długofalowe. Krótkowzroczność okazuje się często zwodnicza. 

Co więcej, skoro już nadgoniliśmy inne państwa, możemy się zająć takimi kwestiami, jak wydłużenie czasu leczenia w drugiej linii czy przejrzenie kryteriów kwalifikacji i rozważyć włączenie nowych populacji. Staramy się wyjść naprzeciw oczekiwaniom lekarzy i tam, gdzie się da, ułatwić im pracę. Zainicjowaliśmy m.in. procedurę opiniowania przyznania wskazania off-label dla leków pierwszej linii, aby można było je użyć nie od 18. roku życia, ale trochę wcześniej. Nie chcemy tworzyć sztucznych barier w leczeniu”.

Mimo sukcesu, jakim było wprowadzenie w ciągu ostatnich miesięcy do terapii stwardnienia rozsianego aż czterech nowych leków, organizacje pacjenckie nie zamierzają zaprzestać działań na rzecz chorych. Jak zapowiedziała Malina Wieczorek, organizacje pacjenckie będą dążyć do zapewnienia pomocy wszystkim grupom chorych. Sprzyja temu korzystne nastawienie do problemu zarówno decydentów, jak i mediów. Dzięki dotychczasowej pracy stowarzyszeń podniósł się w ostatnich latach nie tylko poziom świadomości pacjentów, ale też i wiedzy na temat choroby w społeczeństwie.

Dyskusję podsumował Tomasz Połeć: „Po wielu latach zupełnego braku wiedzy o SM, które w latach 90. nie było nawet uznawane za chorobę przewlekłą, to, co dziś obserwujemy, stanowi dla pacjentów szok. Na forach internetowych nie dominuje już nastrój beznadziejności, ale odbywa się zwykła, rzeczowa wymiana informacji na temat leczenia. Co można jeszcze dodać? Chyba to, że przynajmniej w obszarze farmakologii jesteśmy w Europie!”.

 

Leki nowo wprowadzone do leczenia SM w Polsce

przewiń, aby zobaczyć całą tabelę

Leki doustne

 

 

1.

Fumaran dimetylu ( Tecfidera)

 refundacja lipiec 2016

2.

Teriflunomid (Aubagio)

 refundacja maj 2017

Leki iniekcyjne

 

 

1.

Pegylowany INF beta-1a (Plegridy) 

refundacja lipiec 2016

Przeciwciała monoklonalne

 

 

1.

Alemtuzumab (Lemtrada)

refundacja maj 2017

2.

Daklizumab (Zinbryta)

lek nowo zarejestrowany, jeszcze niedostrępny w programach lekowych dla polskich pacjentów

Leki doustne

 

 

1.

Fumaran dimetylu ( Tecfidera)

 refundacja lipiec 2016

2.

Teriflunomid (Aubagio)

 refundacja maj 2017

Leki iniekcyjne

 

 

1.

Pegylowany INF beta-1a (Plegridy) 

refundacja lipiec 2016

Przeciwciała monoklonalne

 

 

1.

Alemtuzumab (Lemtrada)

refundacja maj 2017

2.

Daklizumab (Zinbryta)

lek nowo zarejestrowany, jeszcze niedostrępny w programach lekowych dla polskich pacjentów

Leki doustne

 

 

1.

Fumaran dimetylu ( Tecfidera)

 refundacja lipiec 2016

2.

Teriflunomid (Aubagio)

 refundacja maj 2017

Leki iniekcyjne

 

 

1.

Pegylowany INF beta-1a (Plegridy) 

refundacja lipiec 2016

Przeciwciała monoklonalne

 

 

1.

Alemtuzumab (Lemtrada)

refundacja maj 2017

2.

Daklizumab (Zinbryta)

lek nowo zarejestrowany, jeszcze niedostrępny w programach lekowych dla polskich pacjentów