MZ: trwa proces refundacyjny nowego leku na mukowiscydozę

PAP, KM
opublikowano: 12-11-2019, 12:15

AOTMiT odmówił refundacji nowego leku na mukowiscydozę, umożliwiającego terapię przyczynową tej choroby, a specjaliści zajmujący się leczeniem mukowiscydozy w liście do ministra zdrowia oprotestowali tę decyzję. Resort zdrowia w informacji przesłanej PAP odpowiada, że proces refundacyjny wciąż trwa.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) negatywnie zaopiniowała refundację leku o nazwie iwakaftor w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy”. Specjaliści zajmujący się tą chorobą w liście skierowanym 5 listopada do ministra zdrowia złożyli sprzeciw wobec tej decyzji. Pod listem podpisali się m.in. prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą prof. Dorota Sands, konsultant krajowy ds. chorób płuc prof. Halina Batura-Gabryel oraz konsultant krajowy ds. chorób płuc dzieci dr n. med. Andrzej Pogorzelski. Podkreślali oni, że negatywna rekomendacja AOTMiT stoi w sprzeczności z pozytywnym stanowiskiem Rady Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która na posiedzeniu 14 października 2019 r. uznała za zasadne objęcie refundacją tego leku.

Mukowiscydoza to nieuleczalna, rzadka, przewlekła choroba genetyczna prowadząca do przedwczesnej śmierci. Odziedziczona po obojgu rodzicach, nosicielach jednej z wielu chorobotwórczych mutacji genu CFTR, uszkadza przede wszystkim układ oddechowy, ale także trawienny i rozrodczy. Gęsty śluz zakleja oskrzela i oskrzeliki i blokuje enzymy trawienne trzustki.
Zobacz więcej

Mukowiscydoza to nieuleczalna, rzadka, przewlekła choroba genetyczna prowadząca do przedwczesnej śmierci. Odziedziczona po obojgu rodzicach, nosicielach jednej z wielu chorobotwórczych mutacji genu CFTR, uszkadza przede wszystkim układ oddechowy, ale także trawienny i rozrodczy. Gęsty śluz zakleja oskrzela i oskrzeliki i blokuje enzymy trawienne trzustki. iStock

Ich zdaniem jest też niezgodna ze wszystkimi międzynarodowymi standardami leczenia mukowiscydozy, gdyż preparat ten jest powszechnie uznawany za przełomowy w leczeniu mukowiscydozy. Działa na przyczyny, a nie objawy choroby, a jego skuteczność udowodniono w badaniach klinicznych. „Poziom poprawy funkcji oddechowych, możliwy do osiągnięcia dzięki terapii iwakaftorem nie został właściwie oceniony przez prezesa AOTMiT” – oceniają sygnatariusze listu. "Dotychczasowe kryteria oceny stanu chorych za sukces terapeutyczny uznawały tylko spowolnienie degradacji funkcji płuc. Terapia iwakaftorem umożliwia nie tylko zatrzymanie spadku wydolności oddechowej, ale także jej  poprawę o co najmniej 10 proc. Ponadto lek poprawia funkcjonowanie trzustki, pozwala na zwiększenie masy ciała i obniżenie stężenia chlorków w pocie" - podkreślają. Zwracają także uwagę, że wbrew opinii prezesa AOTMiT, iwakaftor jest bezpłatnie dostępny w krajach o zbliżonym PKB do Polski, takich jak Czechy, Węgry czy Rumunia.

Rzecznik MZ: proces refundacyjny leku iwakaftor wciąż trwa

Dyrektor Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia Sylwia Wądrzyk-Bularz poinformowała PAP, że dla pacjentów z mukowiscydozą dostępny jest szeroki wachlarz produktów leczniczych znajdujących się na wykazie leków refundacyjnych. „Obecnie we wskazaniu mukowiscydoza - podkreśla - refundowanych jest 29 różnych leków zawierających antybiotyki makrolidowe. Ponadto dostępny jest program lekowy B.27. „Leczenie przewlekłych zakażeń płuc u świadczeniobiorców z mukowiscydozą” (ICD-10 E 84), w którym podawana jest bezpłatnie tobramycyna”.

Rzeczniczka MZ przyznaje, że wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku iwakaftor wpłynął do resortu. Przypomina jednak, że każdy wniosek dla leku z substancją wcześniej nierefundowaną musi zostać oceniony przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, a w kolejnym etapie zostaje przekazany do Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia urzędowej ceny zbytu, poziomu odpłatności oraz wskazań, w których lek ma być refundowany. Choć prezes Agencji nie rekomenduje refundacji tego leku, to jednak - podkreśla Sylwia Wądrzyk-Bularz - "proces refundacyjny wciąż trwa”.

Natomiast autorzy listu do ministra zdrowia podkreślają, że zastosowane przez prezesa AOTMiT kryteria oceny technologii lekowych są odpowiednie dla leków stosowanych powszechnie, a nie w przypadku terapii chorób rzadkich.

Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą przypomina, że długość życia chorych na mukowiscydozę jest w Polsce krótsza o ok. 10-15 lat od średniej w krajach rozwiniętych - mediana wieku w chwili zgonu chorych na mukowiscydozę w Polsce sięga 24 lat. Dostęp do terapii przyczynowych jest szansą na zniwelowanie tej różnicy.

W Polsce żyje ok. 2400 osób chorych na mukowiscydozę. Dzięki dobrze zorganizowanym badaniom przesiewowym noworodków co roku wykrywa się ok. 70-80 nowych przypadków.

PRZECZYTAJ TAKŻE: W poszukiwaniu 10 lat życia polskich chorych na mukowiscydozę

Co najbardziej dokucza chorym na mukowiscydozę? [WIDEO]

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: PAP, KM

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.