Miłkowski: mamy dobry czas dla refundacji nowych terapii w reumatologii

Puls Farmacji: W Dzienniku Urzędowym Ministra Zdrowia jest już dostępna lipcowa lista refundacyjna. Które zmiany najbardziej pana satysfakcjonują?

Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski: Największą satysfakcję mam z rozszerzenia wskazań refundacyjnych dla młodych pacjentów z różnymi schorzeniami reumatologicznymi. W tej dziedzinie udało się poszerzyć wskazania w większości programów lekowych i dodatkowo wprowadzić jeden nowy program. Łącznie zmiany dotyczą ośmiu produktów leczniczych. W mojej ocenie, to jest największe jednorazowe poszerzenie dostępności do leków w jednej dziedziny i z tego najbardziej się cieszę. Rozszerzenie wskazań i nowe terapie zostały wcześniej uzgodnione z panią prof. Brygidą Kwiatkowską, konsultant krajową w dziedzinie reumatologii. Zgodnie z ustaleniami, wszystko trafiło na jedną listę.

Do reumatologii trafiły leki m.in. dla pacjentów pozbawionych terapii

Ważna zmiana w reumatologii dotyczy np. leczenia chorych z aktywną postacią spondyloartropatii (SpA) bez zmian radiograficznych charakterystycznych dla zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa (ZZSK) - czyli chodzi o program lekowy B.82. Tutaj były dostępne do tej pory tylko dwie substancje czynne, a teraz, od 1 lipca, będą dostępne dwie nowe substancje: iksekizumab i sekukinumab.

Kolejną istotną zmianą jest również nowy program lekowy dla pacjentów z chorobą śródmiąższową płuc związaną z twardziną układową (B.135). To jest program dedykowany leczeniu tej grupy chorych nintedanibem. Lek ten jest już refundowany w programie lekowym w zupełnie innej dziedzinie. Dotyczy leczenia idiopatycznego śródmiąższowego zapalenia płuc. Tą jednostką chorobową zajmują się nie reumatolodzy, ale pulmonolodzy. Teraz nintedanib wszedł we wskazaniu w chorobie reumatologicznej i będzie w gestii reumatologów.

Mamy też poszerzenie wskazań dla leku zawierającego w swoim składzie substancję anakinra, którego do tej pory nie było w tej dziedzinie. Lek ten trafił do istniejącego programu lekowego (B.33) - Leczenie chorych z aktywną postacią reumatoidalnego zapalenia stawów i młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów. To bardzo ważny lek dla tych najmłodszych pacjentów, którzy praktycznie nie mieli do tej pory zapewnionego leczenia.

Będzie podskórna terapia dla osób z chorobami zapalnymi jelit

Jest też jeszcze inna ważna zmiana terapeutyczna, choć już nie w reumatologii. Mam tu na myśli nową formę podania leku wedolizumabu – w formie podskórnej w ramach dwóch programów lekowych: leczenia choroby Leśniowskiego-Crohna oraz w leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. To było brakujące ogniwo. Do tej pory ten lek był dostępny we wlewach dożylnych. Takie podanie trwało jednak wiele godzin i zmuszało pacjentów do poświęcenia całego dnia na przyjęcie leku. Teraz podanie będzie odbywać się zdecydowanie szybciej, z korzyścią dla chorych i ośrodków.

Pacjenci z niewydolnością nerek otrzymali flozyny

W trakcie konferencji “Polityka Lekowa” zapowiadał pan dokończenie refundacji flozyn. Czy udało się zakończyć ten proces?

Tak. W refundacji aptecznej od 1 lipca znalazło się kolejne wskazanie dla flozyn. Jest to na razie jedyne zarejestrowane wskazanie w zakresie chorób nerek dla leku dapagliflozyna. Refundacja dla tego leku została poszerzona o nowe wskazanie, tj. przewlekłą chorobę nerek u dorosłych pacjentów z eGFR <60 ml/min/1,73 m², albuminurią ≥200 mg/g oraz leczonych terapią opartą na ACE-i/ARB nie krócej niż 4 tygodnie lub z przeciwwskazaniami do tych terapii. Jest to pierwszy lek, dla tej grupy chorych, który daje bardzo istotną kliniczną przewagę nad efektami innych terapii. Teoretycznie może nawet o kilka lat opóźnić przejście pacjentów na dializoterapię. To jest bardzo istotne wskazanie, zwłaszcza jeśli zdamy sobie sprawę z tego, że przez kilkanaście lat żadna nowa skuteczna cząsteczka dla tej grupy chorych się nie pojawiała. Dapagliflozyna została zupełnie niedawno zarejestrowana w tym wskazaniu.

Wcześniej flozyny znalazły zastosowanie w leczeniu chorych na cukrzycę typu 2, następnie w niewydolności serca. Dzięki temu można było zobaczyć, że produkt leczniczy działa również na inne wskazania i tak doszło do rejestracji w niewydolności nerek. Wiemy też, że obecnie dobiegają końca badania kliniczne w odniesieniu do innych flozyn w tym wskazaniu, np. empagliflozyny, jednak czas oczekiwania na ich zakończenie to jeszcze ok. 6-9 miesięcy. Dopiero wówczas można liczyć na jakąś konkurencję w tym zakresie.

Temat flozyn zostanie zamknięty jesienią

Czy to oznacza, że już wszystkie flozyny są w Polsce refundowane?

I tak, i nie. Czeka nas jeszcze jedno poszerzenie refundacyjne we flozynach. Mam tu na myśli poszerzenie wskazań refundacyjnych w cukrzycy, tak aby większa liczba pacjentów mogła rozpocząć leczenie. To samo zresztą dotyczy analogów GLP-1. Tymi dwoma rozszerzeniami na pewno będziemy zajmować się w późniejszym okresie, myślę, że na jesieni. Jeśli zakończymy negocjacje, to mielibyśmy w refundacji flozyny we wszystkich wskazaniach, które są zarejestrowane. Oczywiście, nie będą one jeszcze dostępne w pełnym wskazaniu rejestracyjnym, jednak rzadko które państwo stać na finansowanie w pełnym zakresie.

Lista rozwiązuje problemy chorych hematoonkologicznie

A jakie najistotniejsze zmiany wprowadza nowa lista refundacyjna w onkologii?

Jeśli chodzi o onkologię, to na tej liście skupiliśmy się na zmianach w hematoonkologii - w leczeniu mielofibrozy pierwotnej oraz mielofibrozy wtórnej w przebiegu czerwienicy prawdziwej i nadpłytkowości samoistnej (B.81). W tym programie jest nowy lek: fedratynib, który będzie dostępny od zaraz.

Jest też nowe wskazanie dla programu B.93 - leczenie chorych na chłoniaki rozlane z dużych komórek B oraz inne chłoniaki B-komórkowe. W tym wskazaniu rok temu nie udało się uzgodnić warunków finansowych dla innego leku zawierającego w swoim składzie ibrutynib z powodu braku elastyczności finansowej podmiotu odpowiedzialnego i niestety pacjenci byli pozbawieni leczenia. Decyzja była negatywna, a leku nie można było zastosować dla nowych pacjentów w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Teraz mamy w programie lekowym bezpłatnie bardzo dobry lek – lenalidomidum.

Terapię tabletkową otrzymali chorzy seropozytywni względem CMV

Kolejny nowy program lekowy, na który również pacjenci bardzo długo czekali, dotyczy stosowania letermowiru w celu zapobiegania reaktywacji cytomegalowirusa (CMV) i rozwojowi choroby u dorosłych, seropozytywnych względem CMV pacjentów, którzy byli poddani zabiegowi przeszczepienia allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych (program B.132). Jest to taka forma szczepionki zapobiegającej rozwojowi tego wirusa. Jej zastosowanie daje zdecydowanie mniej powikłań po przeszczepie, a trzeba pamiętać, że niektóre z tych powikłań kończyły się śmiercią. W tym wypadku mamy dokładnie określoną populację. Program musi zostać dookreślony przez NFZ. Podanie leku będzie następować w trakcie hospitalizacji tuż po przeszczepie. Pacjent będzie przyjmował tabletkę raz dziennie, maksymalnie do 100 dni po przeszczepie.

I ostatnie wskazanie, bardzo istotnie wydłużające przeżycie pacjenta, to lek denosumab, stosowany w zapobieganiu powikłaniom kostnym u dorosłych pacjentów z zaawansowanym procesem nowotworowym obejmującym kości. Lek nie działa bezpośrednio na chorobę, ale faktycznie wydłuża życie chorym.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Miłkowski: zbyt późne składanie wniosków to główny powód opóźnień w refundacji

Kiedy lek na małpią ospę będzie w Polsce? Miłkowski: trwają rozmowy o bezpośrednim zakupie od producenta