Wyłączenie ekspresji genu obniża cholesterol

W badaniach wzięło udział 497 pacjentów (z USA, Kanady, Wielkiej Brytanii, Niemiec i Holandii) z wysokim poziomem cholesterolu, będących w grupie ryzyka chorób układu sercowo-naczyniowego. 73 proc. uczestników przyjmowało już statyny, a 31 proc. ezetymib. Do badania nie włączono osób przyjmujących przeciwciała monoklonalne.

Pacjentów podzielono na dwie grupy, z których jedna otrzymywała zastrzyki inclisiranu w różnych dawkach, a druga placebo. Przez osiem miesięcy regularnie kontrolowano poziom cholesterolu we krwi badanych oraz występowanie ewentualnych efektów ubocznych.

W badaniach zastosowano zastrzyk z substancji o nazwie inclisiran, będącej inhibitorem białka PCSK9. Okazało się, że obniżał on poziom "złego" cholesterolu skuteczniej niż statyny i ezetymib (lek hamujący wchłanianie cholesterolu).

Białko PCSK9 wiąże się z receptorami lipoprotein o niskiej gęstości (LDL) i przyczynia się do zwiększenia poziomu cholesterolu.

Badacze ustalili, że już po upływie miesiąca od podania pojedynczej dawki inhibitora (300 mg) poziom cholesterolu LDL zmniejszył się u pacjentów o nawet 51 proc. Obniżony poziom cholesterolu utrzymywał się przez kolejne osiem miesięcy, przy czym nie zaobserwowano żadnych skutków ubocznych. W grupie przyjmującej placebo poziom cholesterolu wzrósł z kolei w tym samym czasie o około 2 proc.

Autorzy zwracają uwagę, że inhibitor może być stosowany zarówno samodzielnie, jak i w połączeniu ze statynami. Jego zaletą byłoby z kolei to, że pacjenci mogliby zgłaszać się na zastrzyk tylko raz lub dwa razy w roku.

Naukowcy zapowiadają, że będą kontynuować badania, by sprawdzić, czy wpływ inhibitora na obniżenie cholesterolu przekłada się na zmniejszenie częstotliwości późniejszego występowania epizodów sercowo-naczyniowych.