Zdrowie
Dorośli z chorobą Pompego bez szans na leczenie
Opublikowano:
Pacjenci z późną postacią choroby Pompego są pozbawieni refundacji leków, bez których nie mają szans na przeżycie – alarmowali specjaliści z Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich podczas konferencji zorganizowanej 4 kwietnia w Warszawie.
Czytaj więcej o:
Archiwum PM
Choroba Pompego to rzadka choroba metaboliczna uwarunkowanych genetycznie. Na skutek braku enzymu GGA (kwaśna alfa glukozydaza) w organizmie chorego gromadzi się glikogen, co prowadzi do postępującego zaniku mięśni oraz trudności z oddychaniem. W Polsce choruje na nią tylko 29 osób.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Udostępnij artykuł: