Eksperci z UJ opracowują nową terapię zwyrodnieniowej choroby stawów

Nowa terapia obejmuje sposób przygotowania preparatu złożonego z komórek macierzystych mezenchymalnych (MSCs – z ang. Mesenchymal Stem Cells). Są one izolowane z tkanki tłuszczowej chorego pacjenta, a następnie w ściśle kontrolowanych warunkach hodowane i namnażane. Cała opracowana technologia obejmuje ponadto odpowiednie przygotowanie pacjenta do przyjęcia leku, a także zastosowanie określonej formulacji komórek MSCs i sposób podawania produktu leczniczego do chorego stawu.

Opracowana terapia funkcjonuje pod nazwą MesoCellA-Ortho i jest przeznaczona do leczenia osteoartrozy stawów, w tym stawu kolanowego. Aby lek mógł trafić na rynek, konieczne jest jeszcze przeprowadzenie III fazy badań klinicznych, do której UJ chciałby zaprosić partnera z branży MedTech.

Na czym polega terapia MesoCellA-Ortho?

Komórki macierzyste MSCs są w organizmach obecne w wielu tkankach, przede wszystkim w tkance tłuszczowej i szpiku kostnym. Mają one szczególne właściwości – pod wpływem różnych bodźców przeistaczają się (różnicują) do komórek różnych tkanek, w tym kości, chrząstki czy tłuszczu. Dodatkowo posiadają znaczący potencjał wydzielniczy, przez co odgrywają istotną i pożyteczną rolę w regulowaniu wielu procesów związanych z regeneracją tkanek, w tym powstawania naczyń krwionośnych, a także hamowania i wygaszania stanów zapalnych.

– Wiele badań naukowych dowodzi, że komórki macierzyste, podane w miejsce uszkodzenia tkankowego, stymulują regenerację tych tkanek. Pracując nad nową terapią, bazowaliśmy na tym zjawisku. W przypadku naszej terapii zaczynamy od pobrania tkanki tłuszczowej pacjenta, czyli liposukcji. Z tej tkanki izolowane są komórki macierzyste, a następnie, zgodnie z opracowaną przez nas metodą, są one hodowane i namnażane, tak by uzyskać odpowiednio dużą ich liczbę. Hodowla MSCs w laboratorium będącym wytwórnią farmaceutyczną, zajmuje około dwóch tygodni. W tym czasie pacjent poprzez ćwiczenia fizjoterapeutyczne przygotowywany jest do tego, by w sposób optymalny przyjąć lek. Chodzi o to, by pieczołowicie przygotowany preparat zadziałał w pełni efektywnie – wyjaśnia prof. dr hab. Ewa Zuba-Surma, liderka zespołu, który opracował lek MesoCellA-Ortho.

MesoCellA-Ortho należy do kategorii innowacyjnych terapii personalizowanych, którego sposób działania jest oparty na naturalnych mechanizmach biologicznych, gdzie podstawą są komórki własne pacjenta. W praktyce jest to autologiczny przeszczep komórek.

– Każdy lek, który jest wytwarzany indywidualnie dla pacjenta, podlega restrykcyjnemu panelowi badań kontroli jakości i musi posiadać swój certyfikat, potwierdzający jego jakość i możliwość zastosowania. Te procedury kontrolne są ściśle określone przez przepisy i obowiązują wszystkich producentów leków na każdym etapie ich wytwarzania. W przypadku opracowanej przez nas terapii kluczowe jest to, że opracowaliśmy lek zgodnie z wymogami prawa polskiego i europejskiego. To znacząco zwiększa prawdopodobieństwo, że w przyszłości uzyska on od agencji certyfikujących nowe leki, takich jak EMA czy FDA, zezwolenia na jego wprowadzenie na rynek – zaznacza dr Anna Łabędź-Masłowska z Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ, członkini zespołu naukowego oraz współtwórca leku MesoCellA-Ortho.

Wyniki testów klinicznych w I i II fazie

W badaniach wzięło udział blisko 200 pacjentów dotkniętych osteoartrozą, którym podawano nowy lek do uszkodzonego stawu kolanowego.

– Podczas badania klinicznego mieliśmy ściśle zdefiniowane punkty końcowe. Dotyczyły one potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności terapii. Bezpieczeństwo leku zostało wykazane w sposób jednoznaczny, przy czym nie zaobserwowano żadnych skutków ubocznych. Skuteczność potwierdzono poprzez skrupulatne mierzenie komfortu życia pacjentów poddawanych terapii. Trzeba zaznaczyć, że komfort analizowano za pomocą konkretnych skal stosowanych w ortopedii, a więc badania opierały się na twardych danych, a nie tylko na subiektywnych opiniach pacjentów – dodaje prof. dr hab. Ewa Zuba-Surma.

U pacjentów zaobserwowano obniżenie poziomu bólu wywołanego osteoartrozą, co korzystnie przekładało się na parametry określające jakość życia (korzystano m.in. z formularza SF-36 zdefiniowanego pod kątem badań klinicznych). Ponadto pacjenci odzyskiwali możliwości ruchowe.

– Pacjenci poddani terapii potwierdzali, że mają większe możliwości wykonywania czynności ruchowych, które wcześniej były dla nich trudne lub niemożliwe do wykonania. Co ważne, podczas II fazy badań klinicznych ocenialiśmy również stan i jakość chrząstki w obrębie stawów kolanowych z użyciem rezonansu magnetycznego. W badaniach tych potwierdziliśmy, iż po zastosowaniu leku zachodziły korzystne zmiany w strukturze podchrzęstnej warstwy kości – kości gąbczastej. Zmniejszenie bólu u pacjentów wiążemy z ogólną poprawą jakości i struktury tkanek dotkniętych osteoartrozą, a to może oznaczać, że nowy lek działa bezpośrednio na przyczynę choroby, czyli zwyrodnienia i ubytki tkankowe, co w świecie medycznym jest niezwykle cenne – mówi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Ficek, Prezes Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu oraz współtwórca leku MesoCellA-Ortho, który pełnił rolę głównego badacza w badaniu klinicznym leku MesoCellA-Ortho.