Nauka i badania
Za pomocą inżynierii genetycznej wyleczono u myszy rzadką chorobę mózgu
Opublikowano:
Adobe Stock
Stosując metodę prime editing naukowcy wyleczyli myszy ze zwierzęcym modelem rzadkiej i ciężkiej choroby neurologicznej – naprzemiennej hemiplegii dziecięcej. Dokonanie może otworzyć drogę do terapii także wielu innych schorzeń.
MJM/PAP
Naprzemienna hemiplegia dziecięca (AHC) to ciężka, obecnie nieuleczalna choroba, w przebiegu której już kilkumiesięczne niemowlęta doświadczają przerażających epizodów paraliżu i napadów padaczkowych. Później pojawią się opóźnienia rozwojowe oraz niepełnosprawność intelektualna.
Naukowcy z MIT i Harvardu, w ramach eksperymentu na modelu zwierzęcym, wykorzystali nowoczesną terapię genową znaną jako edycja pierwotna (prime editing), aby usunąć podstawowe przyczyny schorzenia.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Udostępnij artykuł: