Kompendium24.pl

Medibas.pl

Kontakt

Reklama

E-wydanie

Szukaj

Więcej

Nauka i badania

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a. Naukowcy opracowali nową potencjalną terapię genową

Opublikowano:

iStock

Nowa platforma terapii genowej skutecznie przywraca funkcję mięśni w modelach dystrofii mięśniowej Duchenne'a – informuje pismo „Nature Biomedical Engineering”. Zdaniem twórców platformy to podejście ma znaczący potencjał terapeutyczny w przywracaniu dużych białek w wielu innych chorobach, w tym także w nowotworach.


Paweł Wernicki (PAP)/KM


Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to choroba genetyczna, która powoduje osłabienie i degenerację mięśni. Mutacje w genie DMD uniemożliwiają organizmowi produkcję dystrofiny – białka, które u zdrowych osób pomaga stabilizować i chronić komórki mięśniowe podczas skurczów. Bez dystrofiny mięśnie łatwo ulegają uszkodzeniu, co prowadzi do stanu zapalnego i obumierania komórek.

Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!

Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się

Udostępnij artykuł:

Czytaj więcej


Czy zdrowie zaczyna się w jelitach? Prof. Jakub Piwowarski o mikrobiocie człowieka

Nauka i badania

Mikrobiota wpływa na funkcjonowanie organizmu, ale nauka wciąż nie potrafi wskazać jednego uniwersalnego wzorca zdrowego mikrobiomu. Jak odróżnić udokumentowane korzyści od obietnic dotyczących probiotyków i...