Nauka i badania
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a. Naukowcy opracowali nową potencjalną terapię genową
Opublikowano:
iStock
Nowa platforma terapii genowej skutecznie przywraca funkcję mięśni w modelach dystrofii mięśniowej Duchenne'a – informuje pismo „Nature Biomedical Engineering”. Zdaniem twórców platformy to podejście ma znaczący potencjał terapeutyczny w przywracaniu dużych białek w wielu innych chorobach, w tym także w nowotworach.
Paweł Wernicki (PAP)/KM
Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to choroba genetyczna, która powoduje osłabienie i degenerację mięśni. Mutacje w genie DMD uniemożliwiają organizmowi produkcję dystrofiny – białka, które u zdrowych osób pomaga stabilizować i chronić komórki mięśniowe podczas skurczów. Bez dystrofiny mięśnie łatwo ulegają uszkodzeniu, co prowadzi do stanu zapalnego i obumierania komórek.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Udostępnij artykuł: