185 mln zł na niekomercyjne badania kliniczne. ABM wyłoniła osiem projektów

Agencja Badań Medycznych (ABM) podsumowała swoją działalność w 2025 r. podczas konferencji prasowej pt. „Optymalizacja terapii w odniesieniu do szerokiego spektrum schorzeń”. W trakcie spotkania zaprezentowano najważniejsze dane dotyczące realizowanych konkursów, nowych procedur oceny oraz projektów wyłonionych do finansowania. Bezpośrednie ukierunkowanie na potrzeby pacjentów pozostaje kluczowym wyróżnikiem badań wspieranych przez ABM. – To nie są projekty oderwane od rzeczywistości klinicznej, lecz badania, które odpowiadają na realne pytania terapeutyczne, często pomijane przez stronę komercyjną – zaznaczył prof. dr hab. n. med. Wojciech Fendler, prezes ABM.

Cięcia w finansowaniu ABM. Środowiska medyczne apelują do minister zdrowia i ostrzegają przed konsekwencjami dla pacjentów i systemu

Osiem realnych potrzeb klinicznych

W ramach konkursu wpłynęły 63 wnioski, wyłoniono osiem projektów, które obejmują istotne klinicznie obszary terapeutyczne. Łączna kwota ich dofinansowania wynosi 185 mln zł. Są to badania dotyczące:

• choroby mitochondrialnej przebiegającej z objawami neurologicznymi w populacji pediatrycznej,

• umiarkowanej do ciężkiej postaci choroby Leśniowskiego-Crohna w populacji pediatrycznej,

• przeciwdziałaniu odrzuceniu przeszczepu komórek krwiotwórczych u pacjentów z rozpoznaniem rzadkich białaczek,

• idiopatycznych miopatii zapalnych opornych na leczenie pierwszego rzutu,

• raka gruczołowo-torbielowatego ślinianek z progresją,

• terapii celowanych u pacjentów powyżej 15. roku życia z rozpoznaniem nowotworu rzadkiego,

• wcześniej nieleczonego chłoniaka śródpiersia z komórek B,

• cukrzycy typu 1 u osób z nadwagą lub otyłością oraz towarzyszącymi zaburzeniami neuropsychiatrycznymi.

Siedem z ośmiu projektów dotyczy chorób rzadkich, a istotna część badań obejmuje populację pediatryczną, co - jak podkreślono podczas konferencji - wpisuje się w strategiczne cele ABM.

Nowa procedura oceny

Konkurs realizowano z wykorzystaniem nowej procedury oceny panelowej. Po weryfikacji formalnej każdy wniosek był oceniany przez dwóch niezależnych ekspertów merytorycznych, a następnie dyskutowany podczas panelu złożonego z ekspertów reprezentujących różne dziedziny medycyny.

– Panel pozwala wyważyć oceny projektów z różnych obszarów terapeutycznych i sprawdzić, które z nich w najwyższym stopniu realizują ustawowe kryteria Agencji, zarówno pod względem naukowym, jak i znaczenia dla systemu ochrony zdrowia – wyjaśniał prof. Fendler.

Jak zaznaczył, daje to gwarancję finansowania projektów rzeczywiście najlepszych. Prezes ABM podkreślił, że podejmowane są bardzo duże zobowiązania na wiele lat, dlatego procedura oceny musi być maksymalnie rzetelna, transparentna i wieloetapowa.

W poszukiwaniu skutecznej terapii

Choroby mitochondrialne – z definicji rzadkie i heterogenne – w pediatrii najczęściej manifestują się objawami neurologicznymi, prowadząc do narastającej niesprawności i ryzyka przedwczesnego zgonu. – U dzieci dominują objawy z ośrodkowego układu nerwowego, takie jak opóźniony rozwój psychoruchowy, regres rozwoju, padaczka, zespół pozapiramidowy – podkreśliła dr n. med. Dorota Wesół-Kucharska z Kliniki Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych, Instytutu „Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka”, zaznaczając jednocześnie, że mimo intensywnych poszukiwań nadal brakuje skutecznego leczenia.

Jej zespół proponuje wykorzystanie sildenafilu – leku dobrze znanego klinicystom i stosowanego także u najmłodszych pacjentów m.in. w nadciśnieniu płucnym. Lek ma bardzo dobry profil bezpieczeństwa, wykazuje właściwości przeciwzapalne i neuroprotekcyjne, zwiększa ekspresję enzymów antyoksydacyjnych oraz prowadzi do zwiększenia syntezy tlenku azotu, którego również brakuje u pacjentów z chorobą mitochondrialną. – Sildenafil sprzyja biogenezie mitochondriów, czyli struktur uszkodzonych w chorobach mitochondrialnych, poprawia ich funkcjonowanie i dostarcza komórkom więcej energii – wyjaśniła dr n. med. Dorota Wesół-Kucharska.

W badaniu randomizowanym z podwójnie ślepą próbą zaplanowano włączenie 30 pacjentów pediatrycznych. – Będziemy badać biomarkery chorób mitochondrialnych i sprawdzać, czy korelują one z zaawansowaniem choroby mitochondrialnej. We współpracy z Instytutem Nenckiego zweryfikujemy, czy u pacjentów poddanych terapii faktycznie dochodzi do zwiększonej produkcji energii – zapowiedziała dr Wesół-Kucharska.

Walka z odrzuceniem przeszczepu zaczyna się od dawkowania

Dr n. med. Małgorzata Sobczyk-Kruszelnicka, specjalistka chorób wewnętrznych, transplantologii klinicznej i hematologii z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie w Gliwicach przedstawiła projekt porównujący dawkowanie ATG (poliklonalnej globuliny antylimfocytarnej) u biorców transplantacji komórek krwiotwórczych od zgodnych w zakresie HLA dawców niespokrewnionych.

Przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (ang. graft-versus-host disease, GvHD) pozostaje jednym z najpoważniejszych powikłań transplantacji, dramatycznie obniżającym jakość życia pacjentów. – To powikłanie może prowadzić do ciężkich zmian skórnych, ślepoty, niewydolności narządowej czy oddechowej – wyliczała dr Sobczyk-Kruszelnicka.

Badanie obejmie 220 dorosłych pacjentów w wieku 18–65 lat, głównie z ostrymi białaczkami. Porównany zostanie standardowy schemat dawkowania globuliny antylimfocytarnej z jego modyfikacją polegającą na przesunięciu części dawki na okres po przeszczepieniu. Celem jest redukcja częstości przewlekłej GvHD bez pogorszenia rekonstrukcji immunologicznej i bez zwiększenia ryzyka nawrotu choroby nowotworowej.

– Potencjalne korzyści to poprawa jakości życia pacjentów, zmniejszenie liczby powikłań oraz realne oszczędności dla systemu ochrony zdrowia – zaznaczyła dr Sobczyk-Kruszelnicka.

Cukrzyca typu 1, otyłość i zdrowie psychiczne

Lek. Dominik Porada z Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Chorób Metabolicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie przedstawił projekt dotyczący kompleksowego leczenia pacjentów z cukrzycą typu 1, u których współistnieje nadwaga, otyłość lub zaburzenia neuropsychiatryczne. – Główny cel projektu to ocena efektywności i bezpieczeństwa zastosowania połączenia dwóch najskuteczniejszych rozwiązań terapeutycznych – zaznaczył.

Projekt obejmie 150 pacjentów, około 10 proc. stanowić mają młodzi dorośli w wieku 16-18 lat. To grupa z niewyrównaną cukrzycą, u których narasta wielochorobowość i obciążenie psychiczne.

Jednym z najbardziej innowacyjnych elementów jest ramię badania testujące funkcjonowanie pełnej zamkniętej pętli insulinowej, co w przyszłości może znaleźć zastosowanie także u pacjentów z różnymi formami niepełnosprawności, np. zaburzeniami widzenia czy ślepotą. – Naszym celem jest nie tylko poprawa parametrów metabolicznych, ale realna poprawa jakości życia i bezpieczeństwa pacjentów – podkreślił Dominik Porada.

Polecamy także: KPO w ochronie zdrowia na finiszu. Pytamy MZ, czy uda się rozliczyć inwestycje na czas