Choroby wewnętrzne
Terapia genowa hemofilii B
Opublikowano:
Pojedyncza dożylna iniekcja wirusa AAV, będącego wektorem genu czynnika IX, jest skuteczna w leczeniu osób chorujących na hemofilię typu B - doniesiono na łamach ostatniego wydania New England Journal of Medicine.
Hemofilia B (choroba Christmas’a) jest spowodowana niedoborem IX czynnika krzepnięcia (FIX) i objawia się krwawieniami w obrębie mięśni i stawów. W krajach rozwiniętych standardem jest niezwykle kosztowna terapia uzupełniająca deficytowy czynnik krzepnięcia. W krajach rozwijających się osoby chore zazwyczaj cierpią na przewlekłe zwyrodnienia stawów i często umierają młodo.Nathwani i wsp. z Departamentu Hematologicznego Uniwersyteckiego Instytutu Raka w Londynie postanowili wykorzystać w walce z tą chorobą wirusa AAV, który jest niepatogennym wirusem DNA z rodziny parvowirusów.
Odblokuj pełny dostęp. Za darmo!
Wszystkie artykuły bez ograniczeń
Brak ukrytych opłat
Rejestracja w 1 minutę
Masz już konto? Zaloguj się
Udostępnij artykuł: