Maj przynosi wyczekiwane zmiany w programie lekowym B.12

Majowa lista refundacyjna zaproponowana przez Ministerstwo Zdrowia poszerza możliwości terapeutyczne stosowane u pacjentów z nawrotowym i opornym chłoniakiem rozlanym z dużych limfocytów B. O jej wadze i zasadności mówi prof. dr hab. n. med. Wojciech Jurczak prowadzący pododdział nowotworów układu chłonnego Kliniki Onkologii Klinicznej.

– Informacja o refundacji polatuzumabu to bardzo dobra wiadomość. Decyzja ta była od dawna wyczekiwana przez chorych, ponieważ otwiera możliwość dostępu do terapii celowanej, która stała się standardem postępowania w przypadku wznowy i oporności procesu nowotworowego. Od momentu wprowadzenia immunochemioterapii jako standardu leczenia pierwszej linii chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, jesteśmy w stanie wyleczyć z zastosowaniem tej metody terapii nawet 60 proc. wszystkich chorych. Rokowanie w przypadkach, w których dojdzie do wznowy lub oporności choroby, jest niepewne, ale dostępność polatuzumabu w programie lekowym z pewnością zwiększa szanse pacjentów - wyjaśnia ekspert.

Spada liczba przeszczepów autologicznych

Wysokodawkowana chemioterapia wspomagana przeszczepem autologicznych komórek macierzystych nadal pozostaje standardem postępowania u pacjentów ze wznową czy opornością choroby. Prof. Jurczak wyjaśnia jednak, że skuteczność tej metody terapii nie jest wysoka, a w praktyce klinicznej sięga się po nią rzadziej niż w przeszłości.

– Jeśli weźmiemy pod uwagę liczbę procedur przeszczepowych wykonywanych w tym wskazaniu w Stanach Zjednoczonych w kolejnych latach, to każdego roku jest ona o 20-30 proc. mniejsza - z uwagi na niską skuteczność takiego rodzaju leczenia. Jeśli porównamy wyniki przeszczepów sprzed 20 lat z osiąganymi obecnie, to okazuje się, że dawniej udawało nam się skutecznie leczyć połowę pacjentów ze wznową choroby, a teraz nie więcej niż 20 proc. Warunki na oddziałach transplantacyjnych są lepsze, dysponujemy także skuteczniejszymi lekami wspomagającymi, niemniej poprawa wyników leczenia I linii sprawiła, że do wznowy czy oporności choroby dochodzi najczęściej w przypadku nowotworów opornych na chemioterapię w swojej charakterystyce cytogenetycznej – tłumaczy ekspert.

Dostępne są trzy opcje terapeutyczne

W przypadku chłoniaka rozlanego z dużych limfocytów B w nawrocie choroby lub opornym na I linię terapii możliwe jest zastosowanie trzech opcji terapeutycznych.

Pierwsza z nich to celowana chemioterapia. Jak podkreśla prof. Jurczak, celowana chemioterapia jest ewolucją klasycznej chemioterapii. - Związanie leku z przeciwciałami pozwala dostarczać go bezpośrednio do komórki nowotworowej. Taki sposób „opakowania” cytostatyku w znaczny sposób zmniejsza jego oddziaływanie na inne komórki organizmu, przez co poprawia się bezpieczeństwo leczenia. Można dzięki temu dostarczyć bezpośrednio do komórek nowotworowych skuteczne leki, których podanie dożylne lub doustne byłoby zbyt toksyczne dla całego organizmu – tłumaczy specjalista.

W chłoniaku rozlanym z dużych limfocytów B obserwuje się dużą różnorodność zaburzeń cytogenetycznych, które prowadzą do powstania nowotworu. Jak wyjaśnia prof. Jurczak, z tego powodu nie ma jednego leku ukierunkowanego molekularnie, skutecznego u wszystkich chorych. Dla przykładu, powszechnie wykorzystywane w innych nowotworach hematoonkologicznych inhibitory kinazy Bruttona mogą poprawić rokowanie jedynie u ok. 10 proc. chorych z chłoniakiem rozlanym z dużych limfocytów B. Używając rutynowo dostępnych metod diagnostycznych, nie potrafilibyśmy wskazać konkretnych pacjentów, u których takie leczenie mogłoby przynieść korzyść.

Trzecią metodą stosowaną w leczeniu nawrotowych i opornych nowotworów jest immunoterapia. Jak wskazuje prof. Jurczak, także w chłoniaku rozlanym z dużych limfocytów B ta metoda terapii znajduje zastosowanie. - W marcu skończyła się ochrona patentowa dla lenalidomidu, leku immunomodulującego, który stosowany wraz z przeciwciałami monoklonalnymi jest skuteczny w części przypadków. Przez 19 lat lek ten nie został dostrzeżony przez polskiego płatnika i nie jest dotąd refundowany w naszym kraju u chorych z chłoniakami. Teraz, kiedy jego cena po wprowadzeniu leków generycznych wielokrotnie spadnie, staje się on jedną z dostępnych opcji terapeutycznych dla pacjentów z opornym i nawrotowym chłoniakiem rozlanym z limfocytów B – bez względu na to, czy lek ten będzie refundowany, czy też nie. Ponadto, mówiąc o immunoterapii jako metodzie leczenia nowotworów, nie sposób nie wspomnieć, że jej ukoronowaniem są terapie CAR-T. Niestety ze względu na ich cenę i ograniczoną ilość ośrodków, w których można je prowadzić, na razie będą dostępne tylko dla wybranej grupy chorych – wyjaśnia onkolog.

Chłoniak rozlany a standardy leczenia

Celowana chemioterapia jest sposobem leczenia powszechnie w medycynie wykorzystywanym. Prof. Jurczak mówi, że żaden z onkologów nie potrafi sobie wyobrazić nowoczesnego leczenia raka sutka bez trastuzumabu, który także jest chemioterapią celowaną. - W chłoniaku Hodgkina natomiast zarejestrowany i refundowany dla polskich pacjentów jest brentuksymab wedotyny. W leku tym wykorzystuje się tę samą toksynę co w polatuzumabie, różne jest jedynie przeciwciało. W brentuksymabie przeciwciało ukierunkowane jest przeciwko antygenowi CD30, obecnemu na komórkach chłoniaka Hodgkina, natomiast w polatuzumabie przeciwciało ukierunkowane jest przeciwko antygenowi CD79, obecnemu na powierzchni chłoniaka z dużych limfocytów B - tłumaczy.

– Możliwość zgodnego ze standardem leczenia pacjentów ze wznową chłoniaka rozlanego z dużych limfocytów B polatuzumebem w skojarzeniu z chemioterapią w rzeczywisty sposób zmienia rokowanie tych chorych. W onkologii zazwyczaj leki są rejestrowane, jeśli przedłużają życie chorych o kilka miesięcy, w przypadku polatuzumabu mówimy o niewiarygodnym, bo dwukrotnym wydłużeniu czasu przeżycia wolnego od choroby. W praktyce oznacza to, że nie powinniśmy, zgodnie ze standardem, leczyć pacjentów w inny sposób niż ten z wykorzystaniem polatuzumabu - dodaje klinicysta.

W Polsce każdego roku rozpoznaje się ok. 1200 nowych przypadków chłoniaka rozlanego z dużych limfocytów B. Jak podkreśla prof. Jurczak, ok. 500 pacjentów z tej grupy będzie miało nawrót choroby lub będzie opornych po leczeniu pierwszego rzutu choroby. - Pierwszych 200-300 chorych z grupy 500 osób, u których dojdzie do nawrotu choroby lub oporności na leczenie, będziemy starali się leczyć z wykorzystaniem chemioterapii ratującej, a następnie wysokodawkowanej chemioterapii wspomaganej przeszczepem szpiku komórek autologicznych. Ta metoda leczenia często nie przynosi oczekiwanego rezultatu, będzie w pełni skuteczna u mniej niż stu chorych. Pozostali są kandydatami do leczenia polatuzumabem. Kolejne 200 osób to pacjenci, którzy a priori nie kwalifikują się do przeszczepu. Należy także zauważyć jeszcze jedną grupę chorych, którzy mogą być kwalifikowani do tej terapii: to pacjenci leczeni w przeszłości, już po II lub IV liniach leczenia, którzy wymagają kontynuacji terapii. Sumując te wszystko grupy, możemy powiedzieć, że rocznie leczenia polatuzumabem będzie wymagać ok. 400-500 chorych – wylicza onkolog.

Program lekowy B.12 spełnia oczekiwania pacjentów

Decyzją Ministerstwa Zdrowia 1 maja polatuzumab wedotyny trafił do programu lekowego B.12 jako opcja terapeutyczna przeznaczona dla chorych z chłoniakiem rozlanym z dużych limfocytów B.

Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, pozytywnie ocenia zmiany w programie lekowym B.12. - Bardzo cieszymy się, że do programu lekowego B.12 wszedł nowy lek – polatuzumab wedotyny, ponieważ jest wyczekiwany przez pacjentów, dający chorym szansę na dłuższe życie. Bardzo dziękujemy wiceministrowi zdrowia Maciejowi Miłkowskiemu, że przy tworzeniu każdej listy refundacyjnej pamięta o pacjentach hematoonkologicznych. Każdy lek, który ratuje lub przedłuża życie naszym pacjentom, jest też swego rodzaju pomostem pomiędzy kolejnymi terapiami. Pacjenci zyskują czas, kiedy czekają na potencjalną nową terapię, która znów pozwoli im na kolejne miesiące życia. Musimy jednak pamiętać, że leczenie onkologiczne to nie tylko terapie farmakologiczne, ale cały system opieki nad pacjentem. Badania, które prowadzimy wśród naszych chorych, pokazują, że nowe leki są oczywiście, priorytetem, ale chorzy zgłaszają także liczne potrzeby w obszarze pomocy psychoonkologicznej, socjalnej, koordynacji leczenia. Mamy nadzieję, że w przyszłości pełna realizacja także tych potrzeb będzie możliwa – mówi przedstawicielka organizacji pacjenckiej.

Prof. Jurczak także docenia wagę zmian w obrębie programu lekowego B.12 i podkreśla, że polatuzumab wedotyny to nowoczesny, skuteczny lek, który pozwoli wydłużyć życie wielu pacjentów. - Refundacja nowoczesnych terapii lekowych zbliża nas do standardów leczenia stosowanych w krajach europejskich. Zapisy nowego programu i dostęp do nowoczesnych leków są bardzo dobre dla naszych pacjentów, jednak ocena funkcjonowania programu i jego właściwego finansowania będzie możliwa dopiero po kilku miesiącach obowiązywania nowych zapisów, kiedy zostaną nam przedstawione także zasady rozliczeń w programie lekowym B.12 - podsumowuje ekspert.