Leki przyczynowe w mukowiscydozie - apel MukoKoalicji do ministra zdrowia

materiały prasowe
opublikowano: 15-07-2020, 13:32

Koalicja na Rzecz Chorych na Mukowiscydozę MukoKoalicja wystosowała pismo do ministra zdrowia Łukasza Szumowskiego, w którym odniosła się do wypowiedzi wiceministra Macieja Miłkowskiego dotyczącej refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie. Jednocześnie prosi o spotkanie, podczas którego miałaby zostać omówiona kwestia dostępu do nowoczesnego leczenia w tej chorobie.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Koalicja na Rzecz Chorych na Mukowiscydozę MukoKoalicja nie zgadza się z tezami postawionymi przez wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego podczas Konferencji Patient Empowerment (29 czerwca 2020 r.) w sprawie refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie.

Mukowiscydoza to nieuleczalna, rzadka, przewlekła choroba genetyczna prowadząca do przedwczesnej śmierci. Odziedziczona po obojgu rodzicach, nosicielach jednej z wielu chorobotwórczych mutacji genu CFTR, uszkadza przede wszystkim układ oddechowy, ale także trawienny i rozrodczy. Gęsty śluz zakleja oskrzela i oskrzeliki i blokuje enzymy trawienne trzustki.
Zobacz więcej

Mukowiscydoza to nieuleczalna, rzadka, przewlekła choroba genetyczna prowadząca do przedwczesnej śmierci. Odziedziczona po obojgu rodzicach, nosicielach jednej z wielu chorobotwórczych mutacji genu CFTR, uszkadza przede wszystkim układ oddechowy, ale także trawienny i rozrodczy. Gęsty śluz zakleja oskrzela i oskrzeliki i blokuje enzymy trawienne trzustki. iStock

"Ponieważ dotyczy ona kwestii życiowo ważnych dla naszych dzieci i dla nas, chcielibyśmy się do niej odnieść. W czasie Konferencji nie było to możliwe, wybieramy więc drogę listu otwartego" - czytamy w piśmie skierowanym do ministra zdrowia Łukasza Szumowskiego.

Maciej Miłkowski: "Nie mamy kilkunastoletnich obserwacji, aby ocenić jak leki przyczynowe wpływają na długość życia"

Przedstawiciele MukoKoalicji w piśmie do szefa resortu zdrowia zwrócili uwagę, że podczas konferencji Maciej Miłkowski stwierdził, że :

a. Dłuższa o 10-15 lat niż w Polsce, średnia życia chorych na mukowiscydozę na „Zachodzie” została osiągnięta bez drogich leków przyczynowych, których kilkanaście lat temu nie było. Nie mamy kilkunastoletnich obserwacji, aby ocenić jak leki przyczynowe wpływają na długość życia. Nie należy zaczynać od drogich leków. Ważna jest kompleksowa, koordynowana opieka i ją trzeba rozwijać.

b. W Polsce jest już nowoczesny ośrodek dedykowany przeszczepom płuc dla chorych z mukowiscydozą. Przeszczepy płuc przedłużają życie chorym z mukowiscydozą i to się rozwija.

c. Koszt refundacji terapii przyczynowych mukowiscydozy dla jednego pacjenta to 20-30 mln zł w ciągu jego życia.

MukoKoalicja: MZ powinno zapewnić chorym dostęp do nowoczesnych i skutecznych terapii

Organizacje pacjentów chorych na mukowiscydozę nie zgadzają się z interpretacją Macieja Miłkowskiego. Wyjaśniają, że mediana wieku w momencie zgonu chorego na mukowiscydozę to w Polsce ok. 24 lata. Dotyczy chorych, którzy rozpoczynali terapię wiele lat temu, często po zbyt późnej diagnozie i gdy organizacja i poziom leczenia w Polsce były na niższym niż obecnie poziomie.

Dodają, że chorzy urodzeni w dzisiejszych czasach, dzięki badaniom przesiewowym i szybkiemu wdrożeniu leczenia objawowego, rehabilitacji i profilaktyki zakażeń mają szanse na dłuższe życie.

Środowisko pacjenckie zauważa także, że w części - ale wciąż niewystarczającej liczbie - ośrodków infrastruktura, zatrudnienie wielodyscyplinarnych zespołów medycznych i poziom organizacji leczenia mukowiscydozy pozwalają na stosowanie i dobre monitorowanie leczenia przyczynowego, zgodnie z europejskimi standardami. Jak przekonuje w piśmie do ministra zdrowia, udało się to osiągnąć nie dzięki decyzjom administracyjnym najwyższego szczebla, tylko dzięki wysiłkowi środowisk pacjenckich i lekarzy, a także dzięki środkom samorządowym, unijnym i prywatnym.

"Oczywiście chcielibyśmy, żeby leczenie przyczynowe i jego finansowanie miało charakter systemowy. Obecnie konieczne są głównie inwestycje w ośrodki dla chorych dorosłych, których populacja rośnie. Leczenia przyczynowego nie można "zastąpić" jakimikolwiek formami organizacji leczenia – są to zupełnie inne działania" - podkreślają przedstawiciele MukoKoalicji i dodają, że - co jest poparte opiniami ekspertów - Ministerstwo Zdrowia powinno zapewnić chorym dostęp do nowoczesnych i skutecznych terapii, niezależnie od codziennej walki z mukowiscydozą, którą muszą toczyć chorzy stosując się do zaleceń lekarzy.

"Ponadto jeśli teraz nie wprowadzimy leczenia przyczynowego, to przepaść między długością życia w Polsce i na Zachodzie jeszcze bardziej się pogłębi. Leki przyczynowe są refundowane w wielu krajach europejskich, w tym m.in. u naszych sąsiadów, Czechów i Słowaków" - czytamy w piśmie wystosowanym do ministra zdrowia.

Przeszczepy to nie "element terapii" w mukowiscydozie

Przedstawiciele MukoKoalicji nie zgadzają się również ze stwierdzeniem, że przeszczepy to „element terapii” w mukowiscydozie.

"Zakwalifikowani do przeszczepu powinni być tylko chorzy, u których wykorzystano już wszelkie dostępne metody leczenia - czyli również leczenie przyczynowe - w tym farmakologiczne i chirurgiczne, a jednocześnie nie stwierdzono u nich istotnych przeciwwskazań do jego zastosowania" - podkreślili w piśmie do ministra zdrowia.

"To procedura ostateczna, ratująca życie, wiążąca się z szeregiem ryzyk i komplikacji. Po przeszczepie choroba nie znika" - wyjaśnili.

MukoKoalicja: koszty leczenia mukowiscydozy przedstawione przez wiceministra są "wątpliwe"

Koalicja na Rzecz Chorych na Mukowiscydozę MukoKoalicja odniosła się również do wypowiedzi wiceministra Macieja Miłkowskiego, z której wynika, że koszt refundacji leczenia lekiem przyczynowym to ok. 20-30 mln zł.

"Prosimy o informację, jaka jest metodyka wyliczenia tej kwoty. Koszt ten wydaje nam się wątpliwy, w szczególności, że umowa refundacyjna jest podpisywana na 2 lata, jeśli efekty są pozytywne - to na kolejne 2 i następnie na 3 lata" - wyjaśniają przedstawiciele organizacji i dodają, że w trakcie życia pacjenta leki mogą tanieć, mogą pojawić się leki generyczne lub zupełnie nowe terapie.

"Również opinię, że potrzeba kilkunastu lat, aby zaobserwować działanie leków przyczynowych, odbieramy jako narrację deprecjonującą skuteczność tych leków. Wyniki badań klinicznych wyraźnie mówią o skuteczności" - przekonują.

Jak dowiadujemy się z pisma, aktualnie ocenie Ministerstwa Zdrowia podlegają 2 leki o różnym poziomie skuteczności:

  • ivacaftorum - potencjalna populacja w Polsce to kilka osób, skuteczność potwierdzona badaniami klinicznymi to rewelacyjna poprawa wydajności płuc. Dotychczas żadna, zarejestrowana w Europie technologia medyczna w leczeniu mukowiscydozy nie pozwalała na osiągnięcie takiej poprawy. Ponadto lek uzyskał pozytywną opinię Rady Przejrzystości AOTMiT;
  • iwakaftor + lumakaftor – potencjalna populacja w Polsce to kilkaset osób, potwierdzona skuteczność polega nie tyle na spektakularnej poprawie kluczowych wskaźników, co na zahamowaniu postępu choroby i stabilizacji stanu zdrowia pacjentów, a to również przyczynia się do poprawy długości i jakości życia chorych.

W związku z tym Kolacja prosi Łukasza Szumowskiego o spotkanie, podczas którego zostałyby omówione powyższe kwestie.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: materiały prasowe

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.