Firma badawcza demosEUROPA opublikowała raport dotyczący medycznych i prawnych problemów związanych ze stosowaniem leków biologicznych i biopodobnych. Raport zawiera podsumowanie dyskusji ekspertów oraz rekomendacje działań, które powinny przyczynić się do upowszechnienia terapii lekami biologicznymi, a jednocześnie stwarzać gwarancje bezpieczeństwa ich stosowania.

Firma badawcza demosEUROPA opublikowała raport dotyczący medycznych i prawnych problemów związanych ze stosowaniem leków biologicznych i biopodobnych. Raport zawiera podsumowanie dyskusji ekspertów oraz rekomendacje działań, które powinny przyczynić się do upowszechnienia terapii lekami biologicznymi, a jednocześnie stwarzać gwarancje bezpieczeństwa ich stosowania.

Leki biologiczne są owocem zastosowania najnowszych osiągnięć biologii molekularnej i inżynierii genetycznej. W wielu przypadkach wprowadzenie leku biologicznego oznacza przełom w leczeniu, w tym nowotworów i schorzeń układu odpornościowego. W najbliższych latach istnieje duże prawdopodobieństwo zastosowania leków biologicznych w nowych jednostkach chorobowych, z nadzieją na rozwiązanie znacznej części problemów zdrowotnych wielu populacji. Efekt kliniczny leków biologicznych polega na ich wybiórczym działaniu na poziomie komórkowym. Brak precyzyjnej definicji rodzi niejasności interpretacyjneEuropejska Agencja Leków (EMA) definiuje leki biologiczne jako produkty lecznicze zawierające jedną lub więcej substancji czynnych wytwarzanych przez organizm żywy lub pochodzących z organizmu żywego. W przeciwieństwie do leków syntetycznych oraz w związku z samą naturą procesu biologicznego, nie jest możliwe wykonanie dokładnych kopii leków biologicznych. Różnice między seriami są nieuchronną cechą leków biologicznych, zarówno w odniesieniu do produktów oryginalnych, jak i biopodobnych. W polskim systemie prawa nie ma odrębnej definicji leku biologicznego. Ministerstwo Zdrowia i inne urzędy państwowe przyjęły założenie, że leki biopodobne mogą być traktowane w taki sam sposób jak leki generyczne. Zdaniem ekspertów demosEUROPA, prowadzi to do niejasności interpretacyjnych, a dominującą rolę odgrywa w efekcie wymiar ekonomiczny oraz mechanizmy wyzwalające obniżki cen, co wpływa negatywnie na autonomię lekarską i respektowanie praw pacjenta. Postawa urzędników ministerstwa stoi w sprzeczności z prawnie umocowaną zasadą odpowiedzialności lekarza za podejmowane decyzje terapeutyczne. Miarodajne źródło wiedzy — raporty EPARZ punktu widzenia lekarzy najważniejszą kwestią jest dostęp do informacji o lekach biologicznych. Najbardziej wartościowe źródło wiedzy stanowią niewątpliwie raporty EPAR (European Public Assessment Report), publikowane przez Europejską Agencję Leków. Takie raporty EMA wydaje na temat każdego leku zarejestrowanego w procedurze centralnej, przez którą przechodzą wszystkie leki biologiczne i biopodobne. Raporty EPAR zawierają pełną naukową ocenę leków, podając m.in. sposób oceny tego leku i konkluzje naukowe komitetu agencji oceniającego zgłoszony produkt leczniczy. Raporty podlegają okresowej aktualizacji, uwzględniającej nowe dane, raportowane już po dokonaniu rejestracji. Można w nich znaleźć także informacje dotyczące działań niepożądanych i tworzonych przez niektóre państwa rejestrów problemów zdrowotnych. Ze względu na wysoki stopień złożoności leków biologicznych, wciąż jeszcze niektórzy lekarze, a także pacjenci, okazują brak zaufania w ich bezpieczeństwo i skuteczność. Z tego powodu Komisja Europejska opracowała specjalny Dokument Informacyjny, natomiast Europejska Agencja Leków stosuje uszczegółowiony proces autoryzacji. W procesie rejestracji leki biopodobne, odmiennie niż leki generyczne, podlegają złożonym badaniom klinicznym — nie tylko biorównoważności, ale także badaniom porównawczym oraz zaawansowanym badaniom parametrów jakościowych, struktury chemicznej i parametrów cząsteczki. Dzięki temu ich bezpieczeństwo i skuteczność nie ulegają wątpliwości. Kontrowersje dotyczące zamiennictwaNiewątpliwie najwięcej kontrowersji związanych ze stosowaniem leków biologicznych wiąże się z ich zamiennictwem. W odróżnieniu od scentralizowanej procedury rejestracji, decyzje dotyczące zamiennictwa podejmowane są przez poszczególne państwa członkowskie. Według analizy demosEUROPA, żaden kraj europejski nie wyraził „wyraźnej zgody na zamienianie produktów biologicznych, pochodzących od różnych wytwórców, zaś pewna liczba państw członkowskich wdrożyła prawne, regulacyjne i polityczne środki, aby zapobiec takiej praktyce”. W Polsce zamiana produktu biologicznego na produkt biopodobny może nastąpić na każdym etapie leczenia szpitalnego, co ma związek z ogłaszanymi przetargami. Nie mamy przepisów, które określałyby warunki, na których może dojść do zamiany, co również oznacza, że nie ma też obowiązku informowania o tym pacjenta. Dyskusja na temat ryzyka stosowania leków biologicznych, a zwłaszcza zamiennictwa z lekami biopodobnymi, dotyczy zarówno możliwego ryzyka medycznego, jak też interesu płatnika publicznego, który dąży do jak najszerszego wprowadzania leków biopodobnych. Z tego powodu raczej nie można się spodziewać, aby w najbliższym czasie uległo złagodzeniu stanowisko Ministerstwa Zdrowia w kwestii traktowania leków biopodobnych jak generyków, ze wszystkimi konsekwencjami takiego podejścia. Trudno się także spodziewać sprecyzowania możliwych zasad zamiennictwa czy wprowadzenia obowiązku uzyskania zgody pacjenta na zamianę leku. Przydatne działania edukacyjneNiewątpliwie jednak istnieje wiele innych problemów, które wymagają rozstrzygnięcia. Konieczne i niebudzące kontrowersji są działania informacyjne skierowane do lekarzy, w tym także odpowiednie kursy w ramach kształcenia podyplomowego. Przydatne byłoby stworzenie systemu oceny porejestracyjnej leków na potrzeby lekarzy. DemosEUROPA sugeruje m.in. stworzenie platformy komunikacyjnej na temat leków biopodobnych oraz edukowanie organizacji pacjentów. Powszechnie akceptowanym postulatem jest poszerzenie działalności informacyjnej Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, która byłaby skierowana przede wszystkim do lekarzy, ale także do pacjentów, oraz wykorzystywanie mediów społecznościowych do kształtowania wiedzy o tych lekach i budowania zaufania wobec nich. Autorzy raportu podsumowują go następującym wnioskiem: „Kompromisowym postulatem wydaje się na tym etapie stworzenie zbioru zasad dotyczących stosowania leków biologicznych i biopodobnych, z uwzględnieniem konieczności respektowania praw pacjenta, zapewnienia lekarzowi faktycznego wyboru terapii w ramach przepisów refundacyjnych oraz pogodzenia priorytetu poszerzania dostępu do leków i zapewnienia autonomii lekarza”.