Lek dla chorych na nowotwory lite z obecnością fuzji genów NTRK

MMD
opublikowano: 27-11-2018, 10:19

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyznała przyspieszoną zgodę na rejestrację leku Vitrakvi (larotrektynib) przeznaczonego do leczenia chorych na różne typy nowotworów, ale z określoną cechą genetyczną.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Preparat Vitrakvi jest wskazany w leczeniu pacjentów dorosłych i dzieci z guzami litymi z obecnością fuzji genów neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej (NTRK) bez znanej mutacji nabytej oporności, z przerzutami lub u których istnieje ryzyko, że chirurgiczna resekcja nie tylko nie przyniesie oczekiwanych efektów, ale może wręcz doprowadzić do poważnych powikłań.

Badania wykazały, że geny NTRK kodujące białka TRK mogą ulegać fuzji z innymi nieprawidłowymi genami, co daje sygnał do wzrostu guzów nowotworowych. Co prawda fuzje genów NTRK są rzadkie, jednak występują w nowotworach zlokalizowanych w różnych narządach. 

Skuteczność larotrektynibu badano w trzech badaniach klinicznych obejmujących 55 pacjentów pediatrycznych i dorosłych z guzami litymi, u których zidentyfikowano fuzję genu NTRK bez mutacji oporności, mieli przerzutami lub u których leczenie chirurgiczne prawdopodobnie doprowadziłoby do ciężkich powikłań. Dla tych pacjentów albo nie było alternatywnych metod leczenia albo ich choroba rozwinęła się po leczeniu.

Efektem leczenia larotrektynibem była 75-procentowa odpowiedź chorych na różne typy nowotworów z mutacją NTRK, w tym m.in. mięsaki tkanek miękkich, raka ślinianek, raka tarczycy, raka płuc i dziecięce włókniakomięsaki. 73 proc. odpowiedzi utrzymywało się co najmniej sześć miesięcy, a 39 proc. – rok lub więcej. 

Larotrektynib jest drugim lekiem zatwierdzonym przez FDA do leczenia chorych na różne typy nowotworów, których wspólnym mianownikiem jest ten sam biomarker – w tym wypadku NTRK. Do częstych działań niepożądanych zgłaszanych przez pacjentów w trakcie badań klinicznych należały: zmęczenie, nudności, kaszel, zaparcia, biegunka, zawroty głowy, wymioty oraz zwiększone stężenie enzymów wątrobowych AST i ALT we krwi. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie powinny przyjmować tego preparatu ze względu na ryzyko uszkodzenia płodu lub noworodka. 

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: MMD

Najważniejsze dzisiaj
Puls Medycyny
Onkologia / Lek dla chorych na nowotwory lite z obecnością fuzji genów NTRK
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.