Leczenie SMA: podsumowanie zmian w refundacji od 1 września 2022 r.

KM/IQVIA
opublikowano: 24-08-2022, 16:57

Od września polscy pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni będą mieli dostęp do trzech leków na SMA. Do refundowanej już terapii nusinersenem dołączą Zolgensma i Evrysdi. Jakie kryteria trzeba spełnić, żeby skorzystać z tych opcji terapeutycznych?

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
W ramach badań przesiewowych w kierunku SMA, od kwietnia 2021 do lipca 2022 r. przebadano prawie 282 tys. noworodków. U 38 zdiagnozowano chorobę.
W ramach badań przesiewowych w kierunku SMA, od kwietnia 2021 do lipca 2022 r. przebadano prawie 282 tys. noworodków. U 38 zdiagnozowano chorobę.
iStock

Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na rdzeniowy zanik mięśni – Zolgensma (onasemnogen abeparwowek). Będzie o podawany w wyniku programu przesiewowego - dzieciom do 6. miesiąca życia. Lek podawany jest jednorazowo jako wlew dożylny trwający około godziny.

Kolejnym lekiem na SMA refundowanym od września będzie Evrysdi (rysdyplam). Lek ten będzie dopełniał dostępną dotychczas w programie lekowym terapię Spinrazą (nusinersen).

Nusinersen przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając 4 dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na 4 miesiące.

Evrysdi to lek, który można stosować u pacjentów z SMA po 2. miesiącu życia. Ma postać proszku do sporządzania roztworu doustnego.

– Polska jako czwarty kraj na świecie będzie oferował pacjentom z SMA kompleksową opiekę od diagnostyki po leczenie - mówił minister zdrowia Adam Niedzielski podczas konferencji, na której ogłosił przełomowe zmiany w refundacji dla pacjentów z SMA.

Przedstawiamy przygotowane przez IQVIA podsumowanie wszystkich zmian w programie lekowym dla chorych na rdzeniowy zanik mięśni, które zaczną obowiązywać 1 września.

Program lekowy B.102.FM LECZENIE CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI (ICD-10: G12.0, G12.1) - zmiany od 1 września 2022

W ramach programu lekowego B.102 dodano dwie nowe molekuły: onasemnogenum abeparvovecum (produkt Zolgensma firmy Novartis Gene Therapies EU Limited) oraz risdiplamum (produkt Evrysdi firmy Roche Registration GmbH). W zapisach programu lekowego zaznaczono, że refundowanych w ramach tego programu lekowego terapii nie należy traktować jako linii leczenia.

Dodano kryteria kwalifikacji i kryteria stanowiące przeciwwskazania do leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek:

Kryteria kwalifikacji do leczenia produktem Zolgensma (onasemnogen abeparwowek):

  1. Pacjenci przedobjawowi i objawowi z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 badani w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce;
  2. wiek do 6. miesiąca życia (<180 dni) w momencie podania leku;
  3. zachowana zdolność połykania w ocenie lekarza kwalifikującego;
  4. ocena w skali CHOP – INTEND powyżej 12 punktów w momencie podania leku;
  5. posiadanie aktualnych informacji o szczepieniach obowiązkowych;
  6. brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA, w tym:

a. brak wcześniejszego leczenia z wykorzystaniem substancji czynnej nusinersen lub rysdyplam w ramach niniejszego programu lekowego;

b. brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach badań klinicznych;

c. brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach programów wczesnego dostępu;

d. brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach innego sposobu finansowania terapii;

e. świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych pacjenta na warunki programu lekowego oraz harmonogram wizyt.

Wszystkie kryteria muszą być spełnione łącznie.

Kryteria stanowiące przeciwwskazania do leczenia produktem Zolgensma (onasemnogen abeparwowek):

  1. tracheostomia i konieczność stosowania wentylacji mechanicznej inwazyjnej lub konieczność nieinwazyjnego wspomagania wentylacji średnio ≥ 16 godzin dziennie przez 7 dni przed kwalifikacją do programu;
  2. niewydolność oddechowa od urodzenia;
  3. masa ciała mniejsza niż 2,6 kg lub większa niż 13,5 kg;
  4. zaburzenia połykania wymagające karmienia z zastosowaniem sondy dożołądkowej lub gastrostomii odżywczej;
  5. znana aktywna infekcja uniemożliwiająca zastosowanie terapii;
  6. choroby współistniejące uniemożliwiające podanie leczenia w ocenie lekarza prowadzącego lub Zespołu Koordynującego;
  7. nadwrażliwość na substancję czynną lub substancje pomocnicze leku, znana alergia lub nadwrażliwość na prednizolon lub inne glikokortykosteroidy lub ich substancje pomocnicze;
  8. miano przeciwciał przeciwko adenowirusowi o serotypie 9 (AAV9)> 1:50 określone w teście ELISA - wynik uzyskany nie więcej niż 30 dni przed podaniem leku;
  9. klinicznie istotne nieprawidłowe wartości laboratoryjne (gamma-glutamylotranspeptydaza [GGTP], AlAT i AspAT > 2 × GGN, bilirubina ≥ 2,0 mg/dl, kreatynina ≥ 1,0 mg/dl, hemoglobina [Hgb] < 8 lub > 18 g/dl; białe krwinki [WBC]> 20 000 na mm3), PLT poniżej 50 tys. w mm3 przed genową terapią zastępczą;
  10. inne wymienione w Charakterystyce Produktu Leczniczego.

Zmiana w kwalifikacji do leczenia nusinersenem

W kryteriach kwalifikacji do leczenia nusinersenem dodano, że do leczenia mogą być również kwalifikowani pacjenci zdiagnozowani w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce. Dodano też informację, że do leczenia nusinersenem kwalifikowani są pacjenci, którzy nie byli leczeni z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek w ramach niniejszego programu lekowego. Zaznaczono również, że do leczenia nusinersenem mogą zostać zakwalifikowani pacjenci leczeni uprzednio rysdyplamem w ramach niniejszego programu lekowego, u których wystąpiła wyłącznie nietolerancja leczenia rysdyplamem.

Kryteria kwalifikacji do leczenia produktem Evrysdi (rysdyplam)

  1. do leczenia rysdyplamem kwalifikowani są pacjenci w wieku 2 miesięcy i starsi: a. z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1, typu 2 lub typu 3 lub b. posiadający od jednej do czterech kopii genu SMN2;
  2. do leczenia rysdyplamem kwalifikowani są wyłącznie pacjenci mający udokumentowane przeciwwskazania do leczenia nusinersenem lub pacjenci, u których stwierdzono przeciwwskazania do terapii nusinersenem w trakcie leczenia nusinersenem;
  3. do leczenia rysdyplamem kwalifikują się pacjenci, którzy nie byli leczeni z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek w ramach niniejszego programu lekowego;
  4. w celu zapewnienia kontynuacji terapii do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci uprzednio leczeni rysdyplamem w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, że na dzień rozpoczęcia terapii mieli rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzone badaniem genetycznym oraz jednocześnie nie spełniali kryteriów wyłączenia z programu
  5. w przypadku pacjentów, którzy wcześniej otrzymali leczenie onasemnogenem abeparwowekiem, nusinersenem lub branaplamem w ramach badań klinicznych, programów wczesnego dostępu lub w ramach innego sposobu finansowania terapii, we wniosku dotyczącym włączenia do programu lekowego konieczne jest zaraportowanie tych terapii wraz z podaniem czasu ich trwania oraz ich skuteczności, czyli liczby punktów w odpowiedniej skali funkcjonalnej sprzed terapii i po jej zakończeniu.

Kryteria 1, 2 i 3 muszą być spełnione łącznie.

Kryteria wyłączenia z leczenia produktem Evrysdi (rysdyplam)

  1. pogorszenie w, odpowiednio dobranej do wieku i typu SMA, skali: CHOP INTEND, HINE poniżej poziomu sprzed włączenia do leczenia utrzymujące się w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 6 miesięcy lub HFMSE o więcej niż 2 punkty poniżej poziomu sprzed włączenia do terapii potwierdzone w dwóch kolejnych badaniach realizowanych co 6 miesięcy;
  2. wystąpienie w trakcie trwania terapii któregokolwiek z przeciwwskazań wymienionych w Charakterystyce Produktu Leczniczego;
  3. ciąża.

Inne zmiany w programie lekowym leczenia SMA od 1 września 2022 r.

W części dotyczącej badań diagnostycznych wykonywanych w ramach programu lekowego dodano sekcję dotyczącą badań przy kwalifikacji dla leczenia substancją czynną onasemnogen abeparwowek oraz rysdyplam jak sekcje dotyczące monitorowania leczenia dla tych dwóch substancji czynnych.

W ramach monitorowania programu, dla substancji czynnej onasemnogen abeparwowek obligatoryjne ma być przekazywanie za pośrednictwem rejestru SMPT danych dotyczących wskaźników skuteczności terapii:

  • przeżycie (niewystąpienie zgonu),
  • konieczności wykonania tracheostomii,
  • konieczności stałej wentylacji,
  • zależności od wspomagania wentylacji,
  • osiągnięcie kamieni milowych, dotyczących etapów rozwojowych w zakresie funkcji motorycznych,
  • utrata uzyskanych uprzednio kamieni milowych,
  • wyniki testu zaburzeń nerwowo-mięśniowych (CHOP-INTEND) w stosunku do wartości przed podaniem leku,
  • wymaganie wspomagania żywienia innego niż żywienie doustne.

Dodatkowo, świadczeniodawca zobowiązany jest do gromadzenia dokumentacji w formie nagrań wideo oraz zdjęć umożliwiających ocenę skuteczności terapii pacjenta. Nagranie wideo powinno zostać wykonane techniką cyfrową, w jakości HD i obejmować okres wystarczający do oceny punktów służących do oceny braku skuteczności lub braku osiągnięcia kamieni milowych. Utratę uzyskanych kamieni milowych rozwoju ruchowego będzie należało udokumentować za pomocą nagrań wideo przeprowadzonych w chwili uzyskania danego kamienia milowego oraz w momencie jego utraty z potwierdzeniem tego faktu po 3 miesiącach. Ponadto, świadczeniodawca ma zapewniać dostęp Zespołu Koordynującego ds. Leczenia Rdzeniowego Zaniku Mięśni do dokumentacji medycznej pacjentów leczonych z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek objętych programem lekowym, w szczególności do zdjęć lub nagrań wideo dokumentujących badania wymagane do oceny skuteczności lub oceny kamieni milowych rozwoju motorycznego.

Źródło: IQVIA, na podstawie obwieszczenia ministra zdrowia z dnia 22 sierpnia 2022 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych

PRZECZYTAJ TAKŻE: Minister Niedzielski o najdroższym leku na SMA: producent określił maksymalną wagę dziecka

Ekspertka: od 1 września w Polsce będzie dostępność do wszystkich możliwości terapeutycznych w leczeniu SMA

Nowe obwieszczenie refundacyjne od 1 września 2022. MZ wylicza zmiany

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.