Kryzysy zdrowotny i polityczny uwidoczniły rangę bezpieczeństwa lekowego [POLITYKA LEKOWA]

W panelu wzięli udział:

• Michał Byliniak — dyrektor generalny Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych Infarma,
• Grzegorz Cessak — prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych,
• dr Małgorzata Gałązka-Sobotka — dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego oraz dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego,
• Urszula Jaworska — prezes Fundacji Urszuli Jaworskiej,
• Juliusz Krzyżanowski — adwokat w kancelarii Baker McKenzie Krzyżowski i Wspólnicy,
• Grzegorz Rychwalski — wiceprezes Polskiego Związku Pracodawców Przemysłu Farmaceutycznego — Krajowi Producenci Leków,
• Maciej Miłkowski — wiceminister zdrowia.

Pandemia i wojna a dostęp do leków

Jak podkreślił wiceminister Miłkowski, zarówno pandemia COVID-19, jak i wojna w Ukrainie wymusiły na rządzących szybkie i sprawne reagowanie na zmieniającą się sytuację.

– Rozwijająca się pandemia sprawiła, że konieczne było wprowadzenie pewnych rozwiązań, które, jak widać z perspektywy czasu, okazały się w tamtym okresie bardzo dobre. Myślę tu np. o przepisach wprowadzonych po uzgodnieniach z ówczesnym wiceprezesem NRA Michałem Byliniakiem, pozwalających aptekom ograniczać sprzedaż konkretnych leków dla jednego pacjenta. Obecnie przepisy uległy zmianie i nie można wprowadzić takich zasad, chociaż w niektórych przypadkach byłyby niezbędne. Pacjenci wykupują leki na różne schorzenia, więc okresowo brakuje ich w aptekach. Dlatego powinniśmy mieć prawo wprowadzić zapisy pozwalające na reglamentację sprzedaży — dodał wiceminister.

Jego zdaniem, kolejnym przydatnym rozwiązaniem okazało się obwieszczenie ws. leków zagrożonych brakiem dostępności.

– To rozwiązanie prawne było dosyć mocno wykorzystywane, zwłaszcza na początku pandemii. Wówczas poszerzyliśmy listę, wprowadzając na nią m.in. wszystkie leki przeciwbólowe, ponieważ ich dostępność była zagrożona, a niektórych postaci tych leków brakowało. Także i teraz wykorzystujemy tę możliwość prawną. Kolejna rzecz, to wykorzystanie przez Polskę współpracy z Komisją Europejską. Dzięki tej relacji weszliśmy we wspólne zakupy leków wczesnego dostępu. Po raz pierwszy mieliśmy dostępny lek przed rejestracją. Mam tu na myśli remdesiwir — lek na COVID-19, który kupiliśmy w oparciu o umowę z producentem na wczesny dostęp. Przystąpiliśmy też do wspólnych zakupów szczepionek przeciwko COVID-19 w ramach całej Unii Europejskiej. Podobnie po raz pierwszy były procedowane wspólne zakupy wielu leków — podkreślił wiceminister. Stwierdził też, że w wielu zakresach Polska jest zdolna do samodzielnego zabezpieczenia dostępności lekowej.

Potrzebna instytucja 
Partnera Bezpieczeństwa Lekowego

Grzegorz Rychwalski, wiceprezes Krajowych Producentów Leków zwrócił uwagę, że zarówno pandemia, jak i kryzys uchodźczy pokazały, że należy produkować w Polsce więcej podstawowych leków.

– Odpowiedzią na globalne braki spowodowane pandemią i zwiększone zapotrzebowanie wywołane przybyciem uchodźców, jest produkcja lokalna. Zaproponowany przez Krajowych Producentów Leków mechanizm zwiększania autonomii lekowej państwa zakłada gwarancję stabilności działalności gospodarczej dla tzw. Partnerów Bezpieczeństwa Lekowego, czyli firm, które produkują na terenie naszego kraju 25 proc. swoich produktów objętych refundacją. Mechanizmy te mają opierać się na utrzymaniu dla nich dotychczasowych cen leków refundowanych oraz obejmowaniu nowych produktów w cenach zgodnych z ustawą refundacyjną — zaznaczył. W jego opinii, tak przewidywalne warunki ekonomiczne stanowiłby zachętę do uruchamiania i zwiększania produkcji farmaceutycznej w Polsce. Pojawiające się pomysły wprowadzenia tzw. korytarzy cenowych, mających na celu zrównywanie cen krajowych leków z najtańszymi, najczęściej azjatyckimi produktami, pogłębią uzależnienie od chińskich dostaw i spowodują braki leków.

Wiceprezes KPL pochwalił bardzo dobre decyzje wiceministra Miłkowskiego, który wbrew negatywnym decyzjom Komisji Ekonomicznej negocjującej ceny leków, przedłużył decyzje refundacyjne krajowym producentom. Dzięki temu, mimo pandemii i kryzysu uchodźczego nie brakuje w Polsce leków.

Zwrócił też uwagę na potrzebę zabezpieczenia rezerw prądu i gazu dla kluczowych sektorów polskiego przemysłu, w tym branży farmaceutycznej.

– Okresowe wstrzymanie dostaw energii w Polsce może skutkować zachwianiem bezpieczeństwa lekowego pacjentów, dlatego zwróciliśmy się do rządu z apelem o zapewnienia płynności dostaw energii i zagwarantowanie możliwie najdłuższego dostępu do dostaw prądu i gazu w sytuacji wprowadzenia przymusowych ograniczeń w ich przesyle w Polsce — powiedział.

Dodał, że KPL są przekonani o potrzebie rozszerzenia katalogu osób wyłączonych z obowiązku pełnienia czynnej służby wojskowej w razie ogłoszenia mobilizacji w czasie wojny o pracowników przedsiębiorstw, które prowadzą na terytorium RP działalność polegającą na wytwarzaniu leków.

Produkcja API potrzebuje wsparcia

Grzegorz Rychwalski odniósł się również do kwestii związanych z produkcją substancji czynnych (API).

– Produkcja API w Europie zawsze będzie droższa niż w Azji. Dlatego w petycji do Parlamentu Europejskiego KPL wskazali na konieczność wsparcia produkcji składników do wytwarzania leków na terenie UE. Podobnie jak w przypadku chipów, ustanowienie kryteriów wspierania zakładów wytwarzających substancje farmaceutyczne i otwieranie unijnych linii produkcyjnych przyczyniłoby się do zapewnienia bezpieczeństwa Unii. Innym kierunkiem mogłoby być ustanowienie systemu dopłat do produkcji tych substancji na wzór dopłat bezpośrednich do produkcji rolnej. System wsparcia powinien redukować koszty wytwarzania, aby umożliwić obniżenie ceny substancji farmaceutycznej i konkurowanie z azjatyckimi produktami. Konieczne jest też natychmiastowe interwencyjne wsparcie aktualnie produkowanych jeszcze w UE substancji farmaceutycznych i niedopuszczenie do spadku wolumenu produkcji, który prowadzi do nieodwracalnego zamknięcia linii technologicznej — wyjaśnił.

Do kwestii API odniosła się także Urszula Jaworska, prezes Fundacji Urszuli Jaworskiej.

– Problemy związane z brakami substancji czynnych były wyraźnie widoczne na początku pandemii, kiedy Azja zaczynała się zamykać. Obecnie w Krajowym Planie Odbudowy są pieniądze dedykowane wsparciu tego fragmentu bezpieczeństwa. Szczególnie dotyczy to leków przeciwbólowych. Warto, żeby resort zdrowia wspólnie z ekspertami zastanowił się, jakie leki, poza przeciwbólowymi, są priorytetowe jeśli chodzi o produkcję API. Trzeba zabezpieczyć się na czasy, gdy może być brak dostępności. Poza tym trzeba inwestować w polskich producentów, którzy gwarantują nam bezpieczeństwo lekowe — podkreśliła.

Dodała, że MON zajmuje się syntezą substancji czynnych, dlatego warto połączyć siły.

– Ważne jest także przygotowanie polskich firm do produkcji API. Obecnie moce pozwalające na produkcję ma jedna polska firma, a druga jest przygotowana w 80 proc. Reszta nie spełnia warunków. Dlatego uważam, że jeśli w KPO będą pieniądze na produkcję API, to firmy farmaceutyczne będą się mobilizowały, żeby przygotować się do ich produkcji. Z kolei MZ powinno przygotować listę leków, dla których trzeba uruchomić produkcję API, żeby nie trzeba było szukać po omacku. To powinna być strategia MZ, która wskaże firmom kierunki — zaznaczyła Urszula Jaworska.

Unijne przepisy 
odpowiedzią na aktualne problemy

Grzegorz Cessak, prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych wyjaśnił, że kwestie związane z bezpieczeństwem lekowym są dyskutowane nie tylko na poziomie krajowym, ale też europejskim.

– EMA od 1 marca br. zwiększyła swoje kompetencje, wdrażając rozporządzenie, zgodnie z którym diagnozowanie największych potrzeb dotyczących leków jest prowadzone na bieżąco. Powołano też grupę zadaniową, w której z Polski bierze udział GIF. EMA koordynuje te działania. Poza tym minister zdrowia przewodniczy zespołowi ds. braku leków, co pokazuje, że monitoring nad lekami jest prowadzony na bieżąco, podobnie jak nadzór nad API” — wyjaśnił. Przypomniał też, że przy okazji pandemii został wdrożony jeszcze jeden „mechanizm”: Europejski Urząd ds. Gotowości i Reagowania na Kryzys Zdrowotny (HERA). „W wielu kwestiach chcielibyśmy, żeby HERA była bardziej aktywna, jednak należy pamiętać, że urząd ten dopiero powstał. Ważne jest jednak, że w sytuacjach kryzysów lekowych mamy kolejny element, który może pomóc w zapewnieniu bezpieczeństwa lekowego na poziomie Europy — powiedział Grzegorz Cessak.

Potrzeby przemysłu i pacjentów

Michał Byliniak, dyrektor generalny Infarmy zwrócił uwagę na rolę badań klinicznych w dostępie do leków innowacyjnych, które często stanowią przełom w leczeniu pacjentów.

– Badania kliniczne dają szansę dużej grupie pacjentów na dostęp do nowoczesnych terapii. Aby jednak przebiegały w sposób stabilny, potrzebne są odpowiednie przepisy. W Polsce trwają obecnie prace rządowe nad projektem Ustawy o badaniach klinicznych. W sytuacji, gdy trzech naszych sąsiadów znika z mapy badań klinicznych (Ukraina, Rosja, Białoruś) istnieje potrzeba ułatwienia prowadzenia tych badań. Dla sponsorów ważne jest, aby badania kliniczne, które najczęściej prowadzone są w sposób wieloośrodkowy, miały takie same ramy prawne. Tymczasem Polska ma sytuację odmienną niż reszta Europy. W tej sytuacji możemy z mapy badań wypaść — ostrzegał. — Potrzebujemy, zwłaszcza przy obecnej inflacji, pomocy. Pamiętajmy, że badania kliniczne są wcześniejszym dostępem do leków. Dlatego na bezpieczeństwo lekowe należy patrzeć w długofalowej perspektywie, uwzględniając ciągłe zmiany, jak chociażby potrzeby energetyczne. To wszystko ma wpływ na stałość systemu. W tej sytuacji opracowanie mapy API jest konieczne, aby przemysł nie ponosił zbędnych kosztów. Cały czas musimy mieć świadomość, że ta sytuacja jest ogromną szansą dla kraju i dla naszych pacjentów — zaznaczył Michał Byliniak.

Do tematu odniosła się także Urszula Jaworska, która stwierdziła, że organizacje pacjenckie nie zdają sobie sprawy z wagi badań klinicznych. „Tylko dwie organizacje pacjenckie interesują się tym, czy ich pacjenci biorą udział w badaniach klinicznych. To pokazuje, że ustawa o badaniach klinicznych jest dla organizacji pacjenckich wyzwaniem. W Agencji Badań Medycznych nie ma zadań skierowanych na edukację pacjentów, specjalistów, lekarzy POZ. Wiedza dotycząca badań klinicznych jest skupiona wokół osób bezpośrednio zainteresowanych: naukowców, koordynatorów, pielęgniarek. Natomiast nie jest ona powszechnie dostępna dla lekarzy i personelu spoza badań klinicznych. Stąd edukacja i promocja powinny mieć szeroki zasięg” — podkreśliła.

I ubolewa:

– Nie ma obecnie w Polsce organizacji pacjenckich, których członkowie spełnialiby kryteria umiejętności czytania dokumentów, doradzania jak protokół badań klinicznych powinien wyglądać z perspektywy pacjenta. To bardzo trudne zadanie. Stoimy przed problemem: wkrótce trzy organizacje pacjenckie będą musiały wejść do Komisji bioetycznej, a nie sądzę, żebyśmy z czystym sumieniem mogli takie trzy osoby zaproponować — zauważyła Urszula Jaworska.

Badania kliniczne w dobie kryzysów

Do kwestii badań klinicznych w dobie kryzysów odniósł się także Grzegorz Cessak, prezes URPL. Podkreślił, że UE w dobie kryzysów wprowadziła nowe, elastyczne rozwiązania, aby zachować ciągłość badań klinicznych:

– 31 stycznia br. weszło w życie rozporządzenia 536 wprowadzające przede wszystkim zwiększenie transparentności, przejrzystości i kwestie dostępu do danych z badań klinicznych, które są istotne z punktu widzenia pacjenta. Na razie w ramach nowego rozporządzenia prowadzonych jest bardzo mało badań klinicznych. Czekamy na rozwój nowego portalu i bazy danych badań klinicznych, do których każdy z interesariuszy może mieć dostęp na poziomie swoich kompetencji — powiedział.

Dodał, że wprowadzone rozwiązania unijne mają również umożliwić wspólne podejmowanie decyzji pomiędzy krajami tak, żeby dostęp do innowacyjnych produktów leczniczych był większy.

– Pojawiające się sytuacje kryzysowe sprawiły, że UE musiała na nie odpowiedzieć. Istotne stały się kwestie dotyczące mechanizmów, które zapewnią bezpieczeństwo uczestnika badania klinicznego i sprawią, że badania kliniczne będą prowadzone w zgodzie z dobrą praktyką kliniczną, aby wyniki mogły być użyte do rejestracji produktów leczniczych. Jednak strony pozwolą na pewne odstępstwa od protokołu badania, w tym celu EMA musiała wprowadzić pewne wytyczne, które zostały przyjęte przy obecnej sytuacji geopolitycznej. Dziś już wiemy, że trzy kraje będą miały problemy z uzyskaniem danych z badań klinicznych. Już w ramach pandemii pojawiły się sytuacje, że trzeba było zachować integralność danych pomimo odstępstwa od protokołu badań klinicznych. Mam tu na myśli np. konieczność przebywania pacjenta w kwarantannie. Wówczas możliwe były wizyty w domu, dostarczenie produktu leczniczego do miejsca zamieszkania, pewne odstępstwa czasowe w badaniach diagnostycznych. Te rozwiązania pozwoliły zachować integralność danych i kontynuować badania zgodnie z dobrą praktyką kliniczną. Dzisiejsza sytuacja kryzysowa w Ukrainie wymusiła konieczność nowych rozwiązań. Zniszczone szpitale sprawiły, że uczestników badań klinicznych należało rozlokować po różnych częściach Europy, żeby zadbać o pacjentów, umożliwić im kontynuowanie terapii, a także zachować integralność danych i kontynuować badania kliniczne, które są często wieloośrodkowe. Ważnym celem stało się przeniesienie zarówno pacjentów, jak i danych z badań. To pokazuje, że pewne odstępstwa od protokołów, które były tworzone przez EMA w sytuacji pandemii, dziś można wykorzystać w zmienionej sytuacji geopolitycznej — wyjaśnił prezes Cessak.

Wyjaśnił, że inaczej jest z lekami badanymi w Rosji czy na Białorusi. Tam problemem jest inspekcja badań klinicznych, ponieważ do klinik w Rosji i Białorusi nie zostają wpuszczani inspektorzy z UE. EMA dostrzega ten problem, zastanawia się, jak patrzeć na badania kliniczne w Rosji i Białorusi, które mogłyby posłużyć jako rejestracja na unijnych rynkach leków rosyjskich.

Kryzysy zmobilizowały całą Europę

Dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dziekan Centrum Kształcenia Podyplomowego i dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego zwróciła uwagę, że każdy kryzys jest traumatycznym doświadczeniem, ale pozwala zobaczyć zjawiska i zagrożenia, których do tej pory nie dostrzegano albo marginalizowano ich wpływ na życie.

– Zarówno kryzys pandemiczny, jak i wojna w Ukrainie zmobilizowały całą Europę, aby na poziomie krajowym i europejskim zweryfikować rozwiązania i zagwarantować dostępność do terapii nie tylko rejestracyjną, ale i refundacyjną — zaznaczyła.

Podkreśliła, że pacjentów najbardziej interesuje dostępność dystrybucyjna, dlatego z ich punktu widzenia najważniejsze jest, aby lek był dostępy w aptece ogólnodostępnej i w aptece szpitalnej.

– Terapia lekowa, tak jak każda inna technologia medyczna, odgrywa istotną rolę w procesie leczenia i prewencji. Ważne jest niedopuszczenie do eskalacji chorób. W tym kontekście dostęp do terapii lekowych to wyzwanie z punktu widzenia zabezpieczenia potrzeb zdrowotnych populacji, zarówno w odniesieniu do leków innowacyjnych, jak i leków podstawowych. Kryzys pokazał, że można mieć problem także z dostępem do elementarnych leków, dlatego tym dostępem także należy zarządzać — stwierdziła.

Dodała, że terapie lekowe to także technologie, które mają sprzyjać szeroko rozumianej poprawie jakości i bezpieczeństwu.

– Nawet jeżeli zadbamy o to, żeby były dostępne w Polsce, to i tak mogą nie przynieść nam spodziewanego skutku, jeżeli nie zadbamy o dobrą organizację całego procesu: diagnozy, edukacji, profilaktyki i prowadzenia terapii. Często zdarza się, że lek jest refundowany, jednak nie jest stosowany w wielu ośrodkach. Tak bywa np. w terapii nowotworów. To budzi najwięcej frustracji i motywuje osoby zaangażowane w system do działań, które mają zapobiec takim sytuacjom. Dlatego mówiąc o polityce lekowej, musimy podkreślać, że technologie lekowe, te tradycyjne i te innowacyjne, będą dawały najwyższą wartość dodaną tylko wtedy, kiedy będą stosowane w dobrze zorganizowanym systemie i obiegu. Stąd tak duża rola terapii również w reformowaniu systemu, czyli przekierowaniu leczenia z opieki szpitalnej do ambulatorium — wyjaśniła dr Małgorzata Gałązka-Sobotka.

Fundusz Medyczny: prawo a rzeczywistość

Adwokat Juliusz Krzyżanowski z kancelarii Baker McKenzie Krzyżowski i Wspólnicy zwrócił uwagę na rolę Funduszu Medycznego w refundacji leków.

– Ta ścieżka teoretycznie daje możliwość refundacji w bardzo krótkim czasie, nawet w okresie jednego roku od rejestracji centralnej. Niestety, teoria często mija się z praktyką. Pojawiają się schody systemowe. Wystarczy spojrzeć na pierwszy wykaz AOTMiT z 28 lutego 2021 r. Po trzech miesiącach publikowana jest lista ostateczna. Podmiot odpowiedzialny za lek Givlaari (givosiran) stosowany w leczeniu ostrej porfirii wątrobowej, który trafił do refundacji jako pierwszy, składa wniosek o refundację w okresie trzech miesięcy od publikacji listy. Decyzja zapada w grudniu 2021 r. To bardzo szybko, jeśli chodzi o innowacyjne terapie. Program lekowy zaczyna działać 28 kwietnia, czyli po czterech miesiącach od decyzji refundacyjnej. Niestety, w przypadku drugiego leku mamy dopiero podpisaną umowę w pierwszym województwie, będzie ona obowiązywać od 1 lipca, co oznacza ponad czteromiesięczne przesunięcie. To pokazuje, jak wygląda teoria, a jak praktyka — wyjaśnił.

Dodał, że w dalszym jednak ciągu mamy możliwość wprowadzenia w Polsce w ramach FM innowacyjnych terapii, a część z nich można włączyć do istniejących programów lekowych. Można też rozszerzyć pewne istniejące programy lekowe o dodatkowe, bardzo nowoczesne terapie, odciążając budżet refundacyjny Funduszem Medycznym.

Prawnik przygotował kalkulacje dotyczące dostępnych środków finansowych z FM, które podlegają kumulacji, jeśli są niewykorzystane. Wynika z nich, że do dzisiaj z FM na innowacyjne terapie wydano… zero złotych.

– Pierwszy program lekowy zaczął funkcjonować 28 kwietnia br. — to pokazuje, że ponad półtora roku od uchwalenia przepisów dotyczących FM ani jedna złotówka na te leki nie została wydana. Daje nam to do końca 2023 r. kwotę 3,5 mld zł. do wydania. Składa się na nią: ponad 700 mln zł z zeszłego roku, ponad 900 mln zł z tego roku (liczymy 5 proc od CBR, które zgodnie z rozporządzeniem wynosi 18 mld. zł), do tego dochodzi 1,8 mld zł w 2023 r., bo zgodnie z deklaracjami zespołu trójstronnego planowane jest zwiększenie limitu finansowego z 5 proc. CBR do 10 proc. — wyliczył adwokat.

Jednak nie wszystkie technologie innowacyjne mają możliwość złożenia wniosków do FM.

– Przy terapiach genowych mamy do czynienia ze skomplikowaną sytuacją, ponieważ podmioty odpowiedzialne nie mają możliwości przedstawienia dowodów dostępności, chyba że terapia ta była najpierw dostępna w ramach RDTL-u. To wszystko pokazuje, że FM potrzebuje czasu na rozwój. Liczę na to, że do trzech technologii z zeszłego roku dojdzie 11 kolejnych z ostatniej listy. Chciałbym je wszystkie widzieć w systemie refundacyjnym — zaznaczył adwokat.

MZ: priorytetem są leki skuteczne

Na zakończenie konferencji wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski zapewnił, że resort zdrowia bardzo chce pracować na tym, żeby promować efektywność wykorzystywanych terapii.

– W cukrzycy jest to proste. Można obserwować efekty leczenia, kiedy pacjent jest leczony właściwie. Tak samo jest w nadciśnieniu tętniczym czy innych, podstawowych jednostkach chorobowych. Dlatego należy zwracać uwagę na efektywność terapii. Dziś mamy już coraz więcej informacji dotyczących efektywności leków, również w onkologii. Przy podejmowaniu decyzji możemy brać pod uwagę nie tylko finansowanie leków, ale przede wszystkim finansowanie leków skutecznych — podsumował wiceminister.