Komercyjne badania kliniczne są siłą napędową rynku Europy Środkowej

Emilia Grzela
opublikowano: 15-01-2020, 08:19

Jak uwolnić potencjał naukowy i biznesowy w obszarze badań klinicznych w Polsce - zapytaliśmy Wojciecha Kaczmarskiego, dyrektora Działu Międzynarodowych Badań Klinicznych Roche Polska. „Polski rynek badań klinicznych charakteryzuje się dużą dojrzałością. Posiadamy dobrze przygotowane do ich prowadzenia ośrodki oraz doświadczoną kadrę medyczną. W mojej opinii te możliwości nie są w pełni wykorzystywane” – ocenia ekspert.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Innowacyjny potencjał tkwiący w polskim środowisku naukowo-badawczym, szczególnie tym związanym z sektorem ochrony zdrowia, jest często określany jako bardzo obiecujący. Mimo to liczba prowadzonych w Polsce badań klinicznych nadal nie jest duża. Z czego może to wynikać?

Wojciech Kaczmarski jest dyrektorem Działu Międzynarodowych Badań Klinicznych Roche na region Europy Środkowej
Zobacz więcej

Wojciech Kaczmarski jest dyrektorem Działu Międzynarodowych Badań Klinicznych Roche na region Europy Środkowej Materiały prasowe

Liczba prowadzonych w kraju badań klinicznych znacząco wzrosła w 2019 r. w porównaniu z rokiem poprzednim, ale na pewno nie jest to szczyt możliwości tego rynku. Zaobserwowany ostatnio wzrost wynika przede wszystkim ze zniesienia bariery, która przez wiele lat hamowała rozwój tego rynku. Polegała ona na konieczności jednoczesnego składania wniosku rejestracyjnego wraz z podpisanymi przez sponsora umowami na prowadzenie badania klinicznego z poszczególnymi ośrodkami badawczymi. Niestety wciąż obowiązują przepisy, których zniesienie lub zmiana pozwoliłyby rynkowi prężniej się rozwijać.

Aktualnie trwają jednak prace legislacyjne nad ustawą o badaniach klinicznych, z którą wiążemy duże nadzieje. 

Bariery natury prawnej to jedno, innym wyzwaniem jest niska świadomość społeczna oraz niewielka wiedza o tym, czym są badania kliniczne i jakie mogą przynieść korzyści pacjentom oraz systemowi opieki zdrowotnej. 

Według danych zawartych w raporcie PwC z 2015 roku liczba badań klinicznych w przeliczeniu na milion mieszkańców była w Polsce ponaddwukrotnie mniejsza niż przykładowo na Węgrzech, czyli w kraju o porównywalnym poziomie rozwoju ekonomicznego i medycznego. Szacuje się, że odsetek pacjentów onkologicznych biorących udział w badaniach klinicznych jest znacznie niższy niż w państwach Europy Zachodniej. To może oznaczać, że część często śmiertelnie chorych pacjentów jest pozbawiona dostępu do terapii w ramach badania klinicznego, która potencjalnie może okazać się skuteczna i przedłużyć im życie.

Czy niedawno powołana Agencja Badań Medycznych będzie miała w przyszłości dużą rolę do odegrania w zwiększeniu liczby komercyjnych badań klinicznych?

Obserwuję rozwój Agencji Badań Medycznych z dużym zainteresowaniem. Myślę, że udało się w ABM skupić osoby kompetentne i pełne zaangażowania. Na pewno będzie to instytucja, która może wytyczyć kierunek rozwoju polskich badań komercyjnych i niekomercyjnych, ale za wcześnie jeszcze na ocenę jej działań. Wzrost udziału w rynku niekomercyjnych projektów jest oczywiście konieczny i ważny, ale równie dużą wagę należy przykładać do badań komercyjnych – bo to właśnie one są siłą napędową rynku badań klinicznych w Europie Środkowo-Wschodniej. 

Pacjenci i środowisko medyczne mają wiele obaw co do udziału i prowadzenia badań klinicznych. Jakie są w pańskiej ocenie źródła takich postaw?

Wszelkie obawy tego rodzaju są przede wszystkim konsekwencją braku rzetelnej wiedzy. Sądzę, że w szeroko pojętej przestrzeni publicznej powinna zostać przeprowadzona kampania informacyjna, która przybliżyłaby temat zarówno potencjalnych korzyści płynących z badań klinicznych, jak i związanego z nimi ryzyka. Pacjenci muszą mieć świadomość, że udział w badaniu nie zawsze przynosi oczekiwany efekt terapeutyczny, sprawdzana jest bowiem skuteczność i bezpieczeństwo nowej substancji czynnej. W toku prac badawczych może się okazać, że substancja, pomimo pewnej skuteczności, nie ma odpowiedniego profilu bezpieczeństwa, co oznacza, że pacjent uczestniczący w badaniu może doświadczyć działań niepożądanych. Przed przystąpieniem do badania pacjent uzyskuje pełną, rzetelną informację o potencjalnych korzyściach terapeutycznych, ale też o możliwym ryzyku i ma możliwość podjęcia przemyślanej i świadomej decyzji o uczestniczeniu w badaniu.

Ryzyko oczywiście istnieje. Jak w takim razie przekonać pacjentów do udziału w badaniach klinicznych? Co może dzięki nim uzyskać chory, ośrodek prowadzący oraz, w nieco szerszej perspektywie, system ochrony zdrowia?

Korzyści są niezaprzeczalne. Pacjenci uzyskują dostęp do potencjalnie skutecznej, nowej terapii. Proces rozwoju leku w ramach badania klinicznego trwa około 10 lat. Jeśli nowa terapia okaże się efektywna, uczestnicy badania są więc poddawani leczeniu znacznie wcześniej niż pozostali chorzy. Dzięki stosowanym w badaniach procedurom możliwa jest precyzyjna ocena skuteczności i profilu bezpieczeństwa danej substancji, w związku z czym biorący w nich udział pacjent ma również dostęp do rozszerzonej opieki medycznej. Z efektów badania klinicznego korzystają nie tylko jego uczestnicy. Warto bowiem pamiętać, że nawet jeśli badana substancja nie  wejdzie ostatecznie na rynek jako lek, każde badanie kliniczne może rozszerzyć wiedzę o konkretnej chorobie, możliwościach diagnostycznych i terapeutycznych. 

Badania kliniczne to również szansa dla ośrodków badawczych na udział w tworzeniu innowacyjnej, nowoczesnej terapii przy jednoczesnym wzbogacaniu kompetencji pracowników i rozwoju standardów ośrodka. Badania kliniczne to kosztowne przedsięwzięcia, które mogą zapewnić znaczące wpływy podatkowe budżetowi państwa i jako duże projekty naukowo-badawcze mogą przyczynić się do tworzenia nowych miejsc pracy dla wykwalifikowanych specjalistów.

Wspomniał pan o kluczowym znaczeniu komercyjnych badań klinicznych. Ile takich projektów naukowo-badawczych zarejestrowano w Polsce w ostatnich latach? Jak wypadamy na tle Europy?

W 2018 roku do Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych złożono 527 wniosków rejestracyjnych, co jest liczbą rekordowo wysoką. 11 zgłoszonych do rejestracji projektów miało charakter niekomercyjny. Dla porównania w 2017 r. złożono 478 wniosków, z czego 24 dotyczyło badań niekomercyjnych. Kraje Europy Zachodniej wypadają w tych statystykach znacznie lepiej. Projekty niekomercyjne stanowią tam dużą część rynku badań klinicznych. Powodem tego jest nie tylko odpowiednio wysokie finansowanie, ale też wsparcie instytucjonalne i organizacyjne.

W jakich obszarach terapeutycznych badań komercyjnych jest najwięcej?

Od lat przoduje na tym polu onkologia. Wspomniany już przeze mnie raport PwC z 2015 r. zawierał dane, według których aż 22 proc. wszystkich badań dotyczyło terapii i schorzeń onkologicznych, w 2018 r. było to już 27 proc. Drugie miejsce należy do reumatologii i neurologii, gdzie odsetek sięgał 9 proc. Widać więc wyraźną różnicę pomiędzy poszczególnymi dziedzinami medycyny. Biorąc pod uwagę dane epidemiologiczne i demograficzne (w tym starzenie się populacji) ten trend w ciągu najbliższych kilku lat się nie zmieni.

Która dziedzina medycyny jest priorytetowa dla firmy Roche?

Wiodącą dziedziną od lat jest dla nas onkologia, ale rozwijamy oczywiście także inne obszary terapeutyczne, takie jak neurologia. Roche prowadzi liczne badania kliniczne właśnie w neurologii, okulistyce oraz leczeniu chorób rzadkich. W samej Europie Centralnej, z biura w Warszawie, zarządzamy w tym roku 78 badaniami, w których uczestniczy ponad 2400 pacjentów. Tylko miniony rok to kolejny tysiąc nowych chorych włączonych do badań nad 16 cząsteczkami. 

Jak wygląda procedura składania wniosków o rozpoczęcie w Polsce badania klinicznego?

Proces rejestracji badania klinicznego rozpoczyna się od złożenia określonego przepisami kompletu dokumentów zawierających podstawowe informacje o badaniu do Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, gdzie podlega on ocenie merytoryczno-naukowej i procesowej, oraz równolegle do centralnej Komisji Bioetycznej, która dokonuje oceny projektu badania pod kątem zgodności ze standardami etycznymi. Badanie kliniczne zostaje rozpoczęte w ośrodkach po uzyskaniu odpowiednich zgód URPL i Komisji Bioetycznej w terminach określonych prawem.

Zazwyczaj badanie kliniczne podzielone jest na cztery fazy. W pierwszej uczestniczy mała liczba pacjentów lub zdrowych ochotników, sprawdza się w niej podstawowe bezpieczeństwo cząsteczki, stąd niewielka liczba uczestników, by maksymalnie ograniczyć ryzyko. Jeśli nie pojawią się żadne niepokojące sygnały, a badana substancja cechuje się potencjalną skutecznością, rozpoczyna się faza druga, już z większą liczbą uczestników w kierunku ustalenia dawki leku. Faza trzecia to już skupienie się na głównym celu badania klinicznego, czyli stwierdzeniu efektywności i potwierdzenie profilu bezpieczeństwa nowej cząsteczki, często biorą w niej udział tysiące pacjentów. Jeśli zakończy się ona sukcesem, terapia może zostać zarejestrowana. Faza czwarta ma miejsce już po dopuszczeniu nowego leku na rynek w celu oceny długofalowej skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego. Dziś ten schemat badania klinicznego często podlega modyfikacjom, a czas pracy naukowo-badawczej skróceniu z uwagi na duże potrzeby zdrowotne pacjentów. Mimo to proces ten nadal jest długotrwały i zajmuje około 10 lat. 

Chorzy często szukają możliwości włączenia się do badania klinicznego, bo to dla nich szansa na uzyskanie terapii niedostępnej inną drogą. Niestety nadal nie funkcjonuje centralna baza badań klinicznych, co utrudnia pacjentom uzyskanie informacji.

Branża farmaceutyczna czeka także na przyjęcie przez kraje unijne, w tym Polskę, rozporządzenia Parlamentu Europejskiego z 2014 r. w sprawie badań klinicznych. Widzimy w tych przepisach sporą szansę i mamy nadzieję, że zgodnie z zapowiedziami wejdą one w życie w 2021 roku. Konkurencja na rynku międzynarodowym szybko rośnie, ale Polska ma wystarczający potencjał, by z sukcesem włączyć się w ten wyścig. Jednak aby ten potencjał w pełni wykorzystać, dalszy rozwój polskiego rynku badań klinicznych wymaga spójnego, programowego wsparcia przez wszystkich jego uczestników. Europa w ciągu najbliższych lat będzie rywalizowała głównie z rynkiem badań klinicznych USA i Chin, a to wymaga nie tylko jednorazowej zmiany regulacji prawnych, ale ciągłej stymulacji branży i środowiska medyczno-naukowego.

O kim mowa
Wojciech Kaczmarski jest dyrektorem Działu Międzynarodowych Badań Klinicznych Roche, region Europy Środkowej, w Warszawie - jednej z największych firm biotechnologicznych na świecie. W branży badań klinicznych od 26 lat, z czego 17 lat w Roche. Z wykształcenia lekarz anestezjolog, MBA. 

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Emilia Grzela

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.