Kolejne dowody na skuteczność nusinersenu

Ewa Kurzyńska
14-03-2018, 18:19

Spółka Biogen ogłosiła wyniki analizy częściowej badania fazy 2 NURTURE, które jest wciąż w toku, nad nusinersenem, lekiem na rdzeniowy zanik mięśni. 25 niemowląt, czyli sto procent uczestników badania NURTURE, osiągnęło oczekiwane dla ich wieku kamienie milowe rozwoju ruchowego: siedzenie bez podparcia, którego nigdy nie stwierdza się u pacjentów z SMA typu 1. Nowe dane zaprezentowano podczas konferencji Towarzystwa Dystrofii Mięśniowej (MDA), która odbywa się w Arlington w USA.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Nusinersen był podawany niemowlętom w wieku do sześciu tygodni, które znajdowały się w przedobjawowym stadium choroby, miały ustalone rozpoznanie SMA na podstawie badań genetycznych i dwie lub trzy kopie genu SMN2. Niemowlęta były obserwowane przez okres do 25,6 miesiąca, a zatem znacznie dłużej niż do czasu, po upływie którego większość niemowląt z SMA typu 1 wymaga trwałej wentylacji lub umiera. 5 lipca 2017 r. wszystkie dzieci uczestniczące w badaniu NURTURE nie wymagały przewlekłej wentylacji i wykazywały poprawę czynności ruchowych, osiągając – w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby – oczekiwane w ich wieku kamienie milowe rozwoju ruchowego.

„Wyniki te potwierdzają skuteczność leku nusinersen jako pierwszego i jedynego zarejestrowanego leku na SMA, ponownie wskazując na korzyści, jakie lek może przynieść chorym na SMA, w tym niemowlętom, młodzieży i młodym dorosłym” – powiedział dr Alfred Sandrock, wiceprezes i główny specjalista ds. medycznych spółki Biogen.

Uczestnicy badania NURTURE osiągnęli także podczas ostatniej wizyty średni wskaźnik CHOP INTEND, który jest miarą ogólnej czynności ruchowej u niemowląt, równy 58,4 (na maksymalnie 64 pkt). Badanie wykazało także, że  nusinersen jest dobrze tolerowany. Nie stwierdzono żadnych nowych zastrzeżeń w zakresie bezpieczeństwa leku.

Podczas konferencji klinicznej MDA przedstawiono także opis doświadczeń dotyczących stosowania nusinersenu u młodzieży i młodych dorosłych z SMA. W omawianym szeregu pięciu przypadków uczestnicy mieli na początku badania CS2 14-15 lat, zaś w momencie przeprowadzania ostatniej wizyty w badaniu przedłużonym CS12 byli w wieku od 17 do 19 lat. Jeden z uczestników miał SMA typu 2, zaś czworo SMA typu 3. Wszyscy otrzymali w ciągu 2,5 lat obserwacji wielokrotne dawki leku. Wyniki wykazywały poprawę w skali HFMSE (rozszerzonej skali czynności ruchowych Hammersmith), stabilizację w teście modułu kończyny górnej (ULM), poprawę w sześciominutowym teście marszu (6MWT) oraz stabilizację lub poprawę punktacji w skali ACEND (subiektywna ocena opiekuna dotycząca danej choroby nerwowo-mięśniowej pod kątem różnych aktywności).

„Widać tu istotną różnicę w porównaniu z nieleczoną młodzieżą i młodymi  dorosłymi z SMA, u których dochodzi do pogorszenia czynności ruchowych, w szczególności skrócenia dystansu przebytego marszu i pogorszenia czynności rąk oraz jakości życia związanej ze stanem zdrowia” – powiedział dr John Day, główny autor badania, ze Stanford University Medical Center w Kalifornii.

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) charakteryzuje się utratą neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym i dolnej części pnia mózgu, co prowadzi do ciężkiego, postępującego zaniku i osłabienia mięśni. U osób z najcięższym typem SMA może ostatecznie dojść do porażenia i trudności z wykonywaniem podstawowych czynności życiowych, takich jak oddychanie i połykanie. Lek nusinersen to pierwszy i jedyny zarejestrowany lek do leczenia SMA; jest on obecnie zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej, Brazylii, Japonii, Szwajcarii, Australii, Korei Południowej i Kanadzie. Firma Biogen złożyła dokumenty rejestracyjne w innych krajach i planuje ich złożenie w kolejnych.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Ewa Kurzyńska

Najważniejsze dzisiaj
Puls Medycyny
Choroby rzadkie / Kolejne dowody na skuteczność nusinersenu
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.