KE: jest zgoda na pierwszy celowany lek do leczenia chorych z RET-dodatnim NDRP

Pralsetynib jest pierwszym i jedynym precyzyjnym lekiem zatwierdzonym w Unii Europejskiej do leczenia pierwszego rzutu osób z zaawansowanym NDRP z dodatnim wynikiem fuzji RET.1. Komisja Europejska właśnie przyznała warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu pralsetynibu, jako monoterapii w leczeniu tej grupy chorych.

Lek wywołał trwałe odpowiedzi u chorych

Decyzja Komisji Europejskiej zapadła po pozytywnej ocenie wyników badania I/II fazy ARROW, w którym lek doprowadził do trwałych odpowiedzi u pacjentów.

Do decyzji Komisji Europejskiej odniósł się dr Levi Garraway, dyrektor medyczny i szef działu globalnego rozwoju produktów w firmie Roche. Jak przyznał rejestracja nowego leku to ważny krok w rozwoju medycyny precyzyjnej, szczególnie, że dotychczasowe opcje terapeutyczne dla pacjentów w zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca z pozytywną fuzją RET były mocno ograniczone.

Dr Levi Garraway podkreślił, że wykorzystując profilowanie genomowe nowotworów, pracownicy ochrony zdrowia mogą z wyprzedzeniem zidentyfikować specyficzne zmiany genetyczne, które pozwalają na korzyści kliniczne z opcji leczenia celowanego pralsetynibem w terapiach pierwszego rzutu.

NDRP z fuzja RET to nowotwór, który dotyka osoby niepalące

Każdego roku na świecie diagnozuje się około 37 500 osób z NDRP z fuzją RET. Choroba często dotyka osoby z minimalną lub żadną historią związaną z paleniem, które są zazwyczaj młodsze niż przeciętny wiek pacjenta, u którego diagnozuje się raka płuc.

Zmiany genu RET, takie jak fuzje i mutacje, są kluczowymi czynnikami wywołującymi choroby w wielu typach raka, nie tylko we wspomnianym niedrobnokomórkowym raku płuc (NDRP). Dotyczą one też kilku typach raka tarczycy. Dla przykładu około 10-20 proc. osób z rakiem brodawkowatym tarczycy (najczęstszym typem raka tarczycy) ma guzy z fuzją RET9, a około 90 proc. osób z zaawansowanym rakiem rdzeniastym tarczycy (mniej rozpowszechnionym typem raka tarczycy) ma guzy z mutacją RET10.

Onkogenne fuzje RET są również obserwowane z małą częstotliwością w innych nowotworach, w tym w raku dróg żółciowych, raku jelita grubego, raku neuroendokrynnym, jajnika, trzustki i grasicy.

Lek skuteczny nie tylko w terapii raka płuca

Z uwagi na fakt, że zmiany w genie RET są również kluczowymi czynnikami wywołującymi choroby w innych typach raka, pralsetynib wykazuje aktywność w wielu typach guzów litych, co odzwierciedla potencjał tej terapii w tumour-agnostycznym podejściu do leczenia nowotworów.

Pralsetynib został już zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia dorosłych z przerzutowym RET-dodatnim NDRP oraz do leczenia dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z zaawansowanym rakiem tarczycy ze zmianami RET. Preparat ten ma już status leku w Kanadzie, Chinach kontynentalnych i Szwajcarii. W UE planowane jest zatwierdzenie do obrotu w celach leczenia raka tarczycy ze zmianami RET.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Nowa potencjalna szczepionka przeciw COVID-19 od Valneva. KE zatwierdza umowę z firmą

CHMP rekomenduje rozszerzenie wskazania tocilizumabu o dorosłych z ciężkim COVID-19