Jak leki biologiczne biorównoważne zmieniły terapię chorób przewlekłych

Monika Rachtan/Materiał powstał we współpracy z firmą Sandoz
opublikowano: 12-04-2021, 14:53
aktualizacja: 20-04-2021, 15:31

12 kwietnia 2006 r. po raz pierwszy zarejestrowano w Unii Europejskiej lek biologiczny biorównoważny. W ciągu 15 lat udało się opracować i wprowadzić wiele terapii wykorzystujących leki biologiczne biorównoważne. Dzięki redukcji kosztów leczenia poszerzył się dostęp do terapii biologicznych także w Polsce. Najważniejsze jest jednak, że terapie te odmieniły życie pacjentów cierpiących na ciężkie postaci chorób przewlekłych, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczyca, choroba Leśniowskiego - Crohna, schyłkowa niewydolność nerek, choroby nowotworowe (m.in. chłoniaki nieziarniczne). Przywrócenie sprawności pozwoliło chorym na ponowną aktywność społeczną i zawodową. Odzyskali oni nie tylko zdrowie fizyczne, ale także psychiczne.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Rejestracje pierwszych biologicznych produktów leczniczych rozpoczęto w latach 80. XX w. Nowe opcje terapeutyczne zaczęły pojawiać się różnych dziedzinach medycyny, zaczynając od reumatologii i dermatologii. Terapie biologiczne jednak zarówno w przeszłości, jak i obecnie są bardzo kosztowne, w związku z czym możliwość szerokiego ich stosowania we wskazanych schorzeniach jest ograniczona. Odpowiedzią na bariery finansowe związane z leczeniem biologicznym miało być wprowadzenie leków biologicznych biorównoważnych, których rejestracja w Unii Europejskiej została rozpoczęta w roku 2006.

Dostęp pacjentów do leczenia biologicznego powinien zostać zwiększony. Kluczowe jest stosowanie tych leków w lecznictwie otwartym oraz w chemioterapii.

Zaczęło się od somatropiny

W latach 2006-2018 Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała 45 biologicznych leków biorównoważnych dla 15 leków referencyjnych. Kolejno pojawiły się: biorównoważna somatropina (2006) i biorównoważne G-CSF (czynniki wzrostu kolonii granulocytów). Kolejny przełom nastąpił w roku 2013, kiedy zarejestrowano pierwsze białko złożone.

Wprowadzenie na rynek europejski leków biologicznych biorównoważnych w tak kluczowych obszarach terapeutycznych, jak onkologia, hematologia, reumatologia, dermatologia i gastroenterologia przyniosło ogromne oszczędności dla systemów opieki zdrowotnej Unii Europejskiej. Z danych przedstawionych w raporcie IQVIA Institute „Advancing Biosimilar Sustainability in Europe. A Multi-Stakeholder Assessment” wynika, że w latach 2016-2020 oszczędności te w pięciu wiodących krajach UE są szacowane są na ok. 10 mld euro.

Przydatne informacje: Procedura potwierdzenia zgodności

Lek biologiczny biorównoważny jest to lek biologiczny zarejestrowany po wygaśnięciu ochrony patentowej na istniejący na rynku lek referencyjny (oryginalny). Lek biologiczny biorównoważny odpowiada jakością, skutecznością i profilem bezpieczeństwa lekowi referencyjnemu.

Lek referencyjny i biologiczny biorównoważny mają te same punkty uchwytu i wykazują ten sam mechanizm działania. Nieidentyczność leków biologicznych biorównoważnych i referencyjnych jest związana przede wszystkim z naturalną zmiennością białek. Sprawia ona, że nawet kolejne serie tego samego leku biologicznego (tak samo referencyjnego jak i biorównoważnego) nie są względem siebie w 100 proc. identyczne. Rygorystyczne zasady rejestracji wszystkich leków biologicznych, a także kontrola jakości po wprowadzeniu tych leków na rynek zapewniają, że te niewielkie różnice strukturalne nie mają wpływu na parametry skuteczności, profil bezpieczeństwa ani immunogenność leków.

Celem badań nad lekiem biologicznym biorównoważnym jest wykazanie podobieństwa do cząsteczki leku referencyjnego, której skuteczność i profil bezpieczeństwa jest dobrze znana.

Zgodnie z obowiązującą procedurą, podstawą zatwierdzenia leku biologicznego biorównoważnego przez Europejską Agencję Leków (EMA), jest wykazanie porównywalności leku biologicznego biorównoważnego względem leku referencyjnego w zakresie badań analitycznych, przedklinicznych oraz klinicznych. Metody analityczne można uznać za czulsze w wykrywaniu różnic w zakresie cech strukturalnych i funkcji biologicznej niż metody wykorzystywane w randomizowanych badaniach klinicznych.

Zgodnie z wymogami stawianymi przez EMA, w ostatnim etapie wykonuje się badanie kliniczne III fazy w populacji osób chorych, najczęściej w jednym wskazaniu rejestracyjnym leku referencyjnego. Całość dowodów na porównywalność cząsteczek uzyskana w toku badań na wszystkich etapach procesu (od badań analitycznych po badania kliniczne) pozwala potwierdzić biopodobieństwo leku biologicznego biorównoważnego i referencyjnego. Pozwala także na ekstrapolację wszystkich danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa z leku oryginalnego na lek biologiczny biorównoważny.

Pozytywne zmiany w polskich programach lekowych

Choć dostęp do leczenia biologicznego z wykorzystaniem leków biologicznych biorównoważnych w Polsce jest wciąż niewystarczający, to w ostatnich latach nastąpiło wiele zmian, które poprawiły sytuację pacjentów czekających na terapie lekami biologicznymi. W leczeniu schorzeń związanych z funkcjonowaniem układu immunologicznego udało się znieść ograniczenia dotyczące czasu terapii w programach lekowych dla chorych na łuszczycowe zapalenie stawów (ŁZS), zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa oraz dla części molekuł stosowanych w leczeniu łuszczycy plackowatej.

Zmiany w programach lekowych pozwoliły na objęcie leczeniem pacjentów z ŁZS i łuszczycą plackowatą o umiarkowanej aktywności choroby. Obniżenie kosztów terapii, dzięki wprowadzeniu leków biologicznych biorównoważnych, przyczyniło się do wprowadzenia nowych molekuł do tychże programów.

W uaktualnionych wytycznych Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego pojawił się także zapis, wskazujący, że monoklonalne przeciwciała anty-TNF-alfa są standardem leczenia i powinny być dostępne dla wszystkich chorych na łuszczycę umiarkowaną do ciężkiej, najlepiej w ramach leczenia refundowanego w lecznictwie otwartym.

Tańszy produkt – większa dostępność

Dzięki obniżeniu cen leków biologicznych po wprowadzeniu na rynek leków biologicznych biorównoważnych otworzyła się możliwość stosowania tych terapii w sektorze prywatnym.

Warto zauważyć, że zmiany w zakresie dostępu leków stosowanych w leczeniu chorób immunologicznych są mocno wspierane przez specjalistów zajmujących się leczeniem tych schorzeń. Eksperci ci uczestniczą w debacie publicznej oraz wskazują bariery systemowe, które utrudniają dostęp do innowacyjnego leczenia.

Przełom w leczeniu zaburzeń wydzielania hormonu wzrostu i chłoniaków nieziarniczych

Ostatnie lata przyniosły wiele zmian związanych z wprowadzeniem leków biologicznych biorównoważnych w endokrynologii. Dzięki nim udało się stworzyć programy lekowe dla wszystkich wskazań rejestracyjnych dla somatropiny. Obecnie może być ona stosowana u dzieci urodzonych jako zbyt małe w stosunku do wieku ciążowego (small for gestational age - SGA) , z rozpoznanym zespołem Pradera-Williego, a także u u osób dorosłych z ciężkim niedoborem hormonu wzrostu oraz u młodzieży po zakończeniu terapii promującej wzrastanie..

W hematologii natomiast specjaliści doczekali się dawno postulowanego przeniesienia rytuksymabu z programu lekowego B.12 (dotyczącego leczenia chłoniaków złośliwych) do katalogu chemioterapii, co zmniejszyło liczbę procedur i korzystnie wpłynęło na liczbę kwalifikowanych do leczenia chorych. Dzięki tym zmianom pojawiła się możliwość zastosowania rytuksymabu u szerszej grupy chorych dotkniętych DLBCL (chłoniak rozlany z dużych komórek B)..

To jeden z najpowszechniej występujących nowotworów układu krwiotwórczego. Oprócz dużej agresywności, cechuje się z znaczną liczbą wczesnych wznów i częstą opornością na leczenie I linii. Obecność rytuksymabu w katalogu chemioterapii wiąże się zmożliwością dostosowania harmonogramu badań do potrzeb pacjenta..

Opisane zmiany w programach lekowych korzystnie wpłynęły nie tylko na możliwość poprawy rokowania chorych, ale także usprawniły pracę lekarzy, związaną z kwalifikacją pacjentów do terapii. Zmniejszenie liczby procedur i mniejsze obciążenie kadry medycznej obowiązkami administracyjnymi stworzyło możliwość stosowania rytuksymabu w większej liczbie ośrodków klinicznych.

Szansa na zwiększenie dostępu do leczenia wspomagającego w onkologii

Wprowadzenie leków biologicznych i biologicznych biorównoważnych znacząco wpłynęło także na dostęp do terapii stosowanych w chorobach onkologicznych. Jednym z przełomów w onkologii, na który zwracają uwagę eksperci, było wprowadzenie biorównoważnych czynników stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF). Wskazania do stosowania tych preparatów obejmują skrócenie czasu trwania neutropenii i zmniejszenie częstości występowania gorączki neutropenicznej u pacjentów poddanych chemioterapii.

Gorączka neutropeniczna jest częstym i poważnym powikłaniem terapii onkologicznej. Dostęp do biorównoważnych G-CSF korzystnie wpływa zatem na możliwość zachowania ciągłości terapii, zmniejsza liczbę powikłań związanych z leczeniem onkologicznym oraz znacząco wpływa na jakość życia pacjentów poddawanych chemioterapii.

Potrzeba korekty w kryteriach kwalifikacji i wycenie procedur

Pomimo wielu pozytywnych zmian obserwowanych w dostępie do terapii biologicznych, wciąż pozostaje wiele niezaadresowanych potrzeb różnych grup chorych. Według informacji zawartych w raporcie: „Dostęp do leczenia biologicznego w Polsce”, opublikowanym w 2019 r., jeśli chodzi o terapię w schorzeniach wywołanych zaburzeniem pracy układu immunologicznego, to korzysta z niej zaledwie ok. 2 proc. potrzebujących pacjentów. Obowiązujące programy lekowe w większości schorzeń nadal operują bardzo surowymi kryteriami kwalifikacji, co wpływa na małą liczbę chorych, którzy mogą zostać poddani leczeniu.

W związku z tym, że leczenie biologiczne w wielu chorobach autoimmunologicznych może być prowadzone jedynie w programach lekowych, wciąż mała liczba ośrodków na nie się decyduje. Wynika to przede wszystkim z obowiązku bardzo szerokiej sprawozdawczości towarzyszącej prowadzeniu programu lekowego oraz znacznymi kosztami wykonywania tych świadczeń medycznych.

Jak wskazują eksperci, środki proponowane przez płatnika za prowadzenie leczenia w ramach programów lekowych nie są dla wielu placówek medycznych atrakcyjne. Stąd też niewielka liczba lekarzy w Polsce ma doświadczenie w prowadzeniu leczenia biologicznego.

Standard leczenia dostępny na receptę

Średni odsetek pacjentów leczonych z wykorzystaniem leków biologicznych w Europie Zachodniej wynosi ok. 20 proc. Mimo pozytywnych zmian, które zaszły na przestrzeni ostatnich lat, w Polsce dostęp do tego typu leczenia w dalszym ciągu jest ograniczony. Wynika to również z formuły kategorii dostępności refundacyjnej, w ramach której te leki są dostępne dla pacjentów. Zgodnie z nią, leczenie może się odbywać jedynie w wysoko wyspecjalizowanych ośrodkach leczenia biologicznego. W tej sytuacji kluczowym wydaje się udostępnienie wybranych grup leków biologicznych również w ramach lecznictwa otwartego oraz katalogu chemioterapii. Dotyczy to w pierwszej kolejności tych leków, których profil bezpieczeństwa i skuteczność w praktyce klinicznej jest dobrze znana i zgodnie z wytycznymi stanowią obecnie standard leczenia. Warto podkreślić, że w wielu krajach europejskich leki biologiczne są dostępne dla pacjentów w lecznictwie otwartym. Przykładem mogą być Austria, Bułgaria, Czechy, Estonia, Finlandia, Niemcy, Irlandia, Łotwa, Litwa, Słowenia, Słowacja, Szwecja oraz Szwajcaria, gdzie inhibitory TNF-alfa podawane podskórnie są dostępne w aptece na receptę. Warto wspomnieć o tym, że Polska również ma wieloletnie doświadczenia z obecnością leków biologicznych z grupy G-CSF w ramach refundacji aptecznej.

Terapie biologiczne to szybko rozwijająca się gałąź medycyny, niosąca prawdziwy przełom w leczeniu wielu chorób, dlatego niezbędne jest stałe podnoszenie kwalifikacji lekarzy specjalistów w tym obszarze. Szacuje się, że do 2025 r. ponad 70% nowo rejestrowanych leków będzie produktami biologicznymi.

Zniknęła bariera finansowa ograniczająca dostęp do nowoczesnych terapii

Prof. dr hab. n. med. Włodzimierz Samborski, kierownik Katedry i Kliniki Fizjoterapii, Reumatologii i Rehabilitacji Uniwersytetu Medycznego im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu:

Pojawienie się na rynku leków bionastępczych w stosunku do stosowanych w reumatologii leków biologicznych było niewątpliwie przełomem. Zniknęła dzięki temu bariera finansowa, którą postrzegano jako czynnik ograniczający dostępność nowoczesnych i sprawdzonych terapii dla naszych pacjentów.

W początkowych latach pojawiały się w przestrzeni medialnej obawy, sugerujące niższą skuteczność i bezpieczeństwo leków bionastępczych w porównaniu z preparatami oryginalnymi. Z biegiem lat i coraz liczniejszymi dowodami w postaci opublikowanych wyników badań klinicznych wszelkie wątpliwości zostały rozwiane.

Również pacjenci, inspirowani przez naszych kolegów niemających doświadczenia z leczeniem biologicznym, sugerowali gorszą skuteczność preparatów bionastępczych, nie popartą jednak żadnymi obiektywnymi parametrami. Jestem przekonany, że po kilkunastu latach dobrych doświadczeń potencjalne zawirowania wobec tej grupy leków mamy za sobą.

Ważne, aby odpowiednie zmiany w procesie realizacji programów lekowych pozwoliły znacząco zwiększyć liczbę leczonych pacjentów, bowiem dzięki ugruntowanej obecności leków bionastępczych w grupie leków reumatologicznych bariery ekonomiczne przeszły do historii.

W dermatologii kryteria leczenia lekami biopodobnymi są korzystne dla pacjentów

Płk. dr hab. n. med. Witold Owczarek, prof. nadzw., kierownik Kliniki Dermatologii Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie:

Leki biologiczne są niewątpliwie jedną z najważniejszych innowacji w dermatologii. Wprowadzenie ich do codziennej praktyki klinicznej spowodowało zmiany standardów leczenia przewlekłych chorób zapalnych, m.in. łuszczycy o przebiegu umiarkowanym i ciężkim. Selektywny mechanizm działania terapii biologicznych umożliwia uzyskanie wyższej od klasycznych leków ogólnych skuteczności, przy podobnym lub lepszym profilu bezpieczeństwa.

Zwraca się uwagę, że będące na rynku od wielu lat leki blokujące TNF-α, stosowane w łuszczycy plackowatej, nie powinny być już traktowane jako leki innowacyjne, ale jako standard terapeutyczny dostępny dla wszystkich chorych na łuszczycę o przebiegu umiarkowanym do ciężkiego. Zwiększająca się powszechność stosowania leków biologicznych wynika m.in. z wprowadzenia na rynek leków biopodobnych. Leki biopodobne przyczyniły się do obniżenia kosztów i zwiększenia dostępność do terapii.

W 2013 r. European Medicines Agency (EMA) zarejestrowała dwa biopodobne leki infliksymabu (IFX). Proces wprowadzania leków biopodobnych można przeanalizować na podstawie programu lekowego pt. Leczenie umiarkowanej i ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej (B.47). Zastosowanie pierwszego biopodobnego IFX w tym programie umożliwiono w 2015 r., a jego zapisy pozwoliły na leczenie chorych o umiarkowanym nasileniu łuszczycy, tzn. niższym PASI. Od 2018 i 2019 r. w programie znalazły się kolejne dwa biopodobne IFX. Wprowadzenie w 2019 r. leków biopodobnych do adalimumabu zwiększyło dostępność do innowacyjnego leczenia łuszczycy plackowatej o przebiegu umiarkowanym i ciężkim. Obecne zapisy programu B.47 ułatwiają leczenie lekami biopodobnymi. Terapie te są dostępne dla chorych o mniejszym nasileniu choroby, tzn. PASI >10 vs PASI >18.

Decyzję o zakończeniu terapii lekami biopodobnymi podejmuje lekarz prowadzący i nie jest już ona uzależniona od czasu leczenia, tzn. do 96 tygodni. Kryteria leczenia lekami biopodobnymi są zatem korzystne dla pacjentów. Aktualnie w dermatologii znajdują zastosowanie leki biopodobne do infliksymabu, etanerceptu, adalimumabu i rytuksymabu. Ich wprowadzenie na rynek zwiększyło dostępność chorych do nowoczesnych terapii i należy mieć nadzieję, że wykorzystanie tych terapii będzie się systematycznie zwiększać.

Obniżenie ceny hormonu wzrostu pozwoliło leczyć nim więcej dzieci

Prof. dr hab. n. med. Mieczysław Szalecki, kierownik Kliniki Endokrynologii i Diabetologii w Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie:

Ludzki rekombinowany hormon wzrostu (rhGH) jest pierwszym zastosowanym w terapii lekiem biologicznym i pierwszym lekiem biozastępczym. W odróżnieniu od innych leków biologicznych, np. insuliny, nigdy nie stosowano hormonu wzrostu pochodzenia zwierzęcego. Od momentu pierwszego podania leku w 1958 r. był on uzyskiwany poprzez izolację z przysadek zmarłych osób, co istotnie ograniczało jego dostępność i umożliwiało podawanie wyłącznie pacjentom z ciężkim niedoborem. Odkrycie, że stosowanie ludzkiego przysadkowego hormonu wzrostu stanowi zagrożenie rozwojem choroby Creutzfelda-Jacoba, czyli gąbczastego zwyrodnienia mózgu, wywołanego prionami, spowodowało wycofanie tak uzyskiwanego leku.

Pierwszy przełom w terapii GH nastąpił w 1985 r., gdy pojawił się ludzki rekombinowany hormon wzrostu, uzyskany metodami inżynierii genetycznej. Poprawa dostępności umożliwiła, mimo nadal bardzo wysokiej ceny leku, przeprowadzenie wielu badań klinicznych. Wprowadzono nowe wskazania do takiego leczenia, obejmujące nie tylko działanie GH promujące wzrastanie, ale również jego działanie metaboliczne.

Kolejny przełom miał miejsce w 2006 r. Wtedy EMA - na podstawie porównywalnych w stosunku do leku oryginalnego jakości, bezpieczeństwie i skuteczności, wykazanych na ponad 200 dzieciach z niedoborem GH w badaniach klinicznych III fazy - zarejestrowała preparat Omnitrope jako pierwszy lek biopodobny (biozastępczy) na świecie.

Polska jest krajem, w którym stosuje się najwięcej na świecie tego leku biozastępczego. Hormon wzrostu, przeznaczony do leczenia dzieci w ramach finansowanych centralnie programów lekowych NFZ, jest kupowany w centralnym przetargu, gdzie ważnym kryterium jest cena leku, zwykle znacząco niższa w przypadku leku biopodobnego. Istotne obniżenie ceny leku umożliwiło zakup większej ilości hormonu dzięki czemu w Polsce można było w ostatnich 15 latach włączyć do leczenia więcej dzieci oraz wprowadzić 3 nowe wskazania.

Rozpoczęto leczenie dzieci z zespołem Pradera- Williego, dzieci ze zbyt małą w stosunku do wieku ciążowego urodzeniową masą i/lub długością ciała oraz kontynuować leczenie u wymagających tego dzieci po zakończeniu leczenia promującego wzrastanie oraz u dorosłych. Dzięki tym rozszerzeniom wskazań Polska obecnie nie odbiega w tym zakresie od reszty krajów wysoko rozwiniętych. A liczba leczonych ze wszystkich wskazań dzieci przekroczyła 7 tys. Przestawienie w krótkim okresie wszystkich leczonych dzieci na lek biozastępczy oraz obserwacje z kilkunastu ostatnich lat we wszystkich grupach wiekowych dzieci i we wszystkich wskazaniach nie wykazały gorszych w stosunku do leku oryginalnego efektów terapeutycznych, skutków ubocznych czy efektów niepożądanych.

Podobne wnioski wynikają z badań klinicznych dotyczących omawianego leku. Oceniane są efekty niepożądane w trakcie leczenia oraz długofalowo potencjalne skutki uboczne, w tym immunogenność, a więc możliwość wytwarzania przeciwciał przeciw GH zarówno egzogennemu, jak i endogennemu, jak też ryzyko rozwoju cukrzycy i schorzeń rozrostowych. Wstępne wyniki tych badań były już publikowane i są bardzo dobre.

Pozytywnie oceniam udostępnienie biopodobnego rytuksymabu polskim pacjentom

Prof. dr hab. n. med. Tadeusz Robak, kierownik Oddziału Hematologii w Wojewódzkim Szpitalu Specjalistycznym im. M. Kopernika w Łodzi:

Leki biologiczne, w tym zwłaszcza przeciwciała monoklonalne, zrewolucjonizowały leczenie wielu chorób, głównie nowotworowych i autoimmunizacyjnych. Zaawansowane technologicznie, są jednak niezwykle kosztowne, co sprawia, że wiele z nich nie jest powszechnie dostępnych. Wygasanie w ostatnim czasie patentów wielu leków biologicznych umożliwiło wprowadzanie do terapii leków zbliżonych strukturalnie, lecz nie identycznych z ich oryginalnymi odpowiednikami.

Badania kliniczne wykazały, że większość leków biopodobnych jest równie skuteczna i podobnie tolerowana, jak leki oryginalne. Leki te są równocześnie istotnie tańsze, co sprawia, że stają się bardziej dostępne. Różnica w cenie, podobnie jak w przypadku leków generycznych, umożliwia częstsze stosowanie leków biologicznych, zwłaszcza w społeczeństwach mniej zasobnych ekonomicznie.

Jako hematolog, szczególnie pozytywnie oceniam udostępnienie biopodobnego rytuksymabu polskim pacjentom. Biodostępny rytuksymab jest od kilku lat powszechnie stosowany w krajach znacznie bogatszych od Polski, w tym w Niemczech. Wskazania do jego stosowania w leczeniu pacjentów z nowotworowymi chorobami krwi, a także cytopeniami autoimmunizacyjnymi są bardzo szerokie, a oryginalny preparat często nie był dla nich dostępny, zwłaszcza w tych chorobach, w których jest stosowany „off label” . Mam nadzieję, że sytuacja ta obecnie się zmieni.

Dążymy do możliwości stosowania leków biologicznych w trybie ambulatoryjnym

Dr hab. n. med. Irena Walecka, prof. nadzw. CMKP, MBA, kierownik Kliniki Dermatologii CMKP w Centralnym Szpitalu Klinicznym w Warszawie:

Historia leków biologicznych jest zarówno długa, jak i krótka. To duża grupa leków stosowanych w różnych dziedzinach medycyny, a zawarta w tych preparatach substancja czynna jest wytwarzana przez żywe organizmy. Leki biologiczne dzielimy na referencyjne oraz biopodobne, tzw. biosymilary. Wprowadzenie leków biologicznych, a następnie biosymilarów umożliwiło objęcie leczeniem szerokiej grupy pacjentów z różnorodnymi chorobami autoimmunologicznymi, m.in. łuszczycą czy łuszczycowym zapaleniem stawów, u których dotychczas nie uzyskiwano skutecznej odpowiedzi na inne stosowane leki lub mieli do nich przeciwwskazania.

Biosimilary w dermatologii mają dużo krótszą historię niż np. w endokrynologii, gdzie tę grupę leków zarejestrowano po raz pierwszy w Europie w 2006 r. w leczeniu niedoboru wzrostu. Istotnym punktem zwrotnym w dermatologii był rok 1998, gdy wprowadzono pierwsze inhibitory TNF-alfa, czyli nową, lepszą jakość. Od tego czasu obserwujemy niezwykle szybki rozwój nowych biotechnologii i pojawianie się kolejnych leków biologicznych. Ale to dopiero wprowadzenie biosymilarów, ze względów ekonomicznych, dało możliwość objęcia leczeniem dużo większej grupy pacjentów z chorobami skóry.

Leczenie biologiczne jest absolutną rewolucją w dermatologii, zwłaszcza w terapii pacjentów z najcięższymi postaciami łuszczycy. W Polsce jest ok. 0,5 proc. pacjentów z łuszczycą leczonych biologicznie, przy średniej europejskiej ok. 20 proc. Statystyka niezbyt korzystna, budujący jest jednak fakt, że w nowym programie lekowym leczenia łuszczycy umiarkowanej do ciężkiej 1 stycznia tego roku zniknęły ograniczenia czasowe dotyczące stosowania leków z grupy anty-TNF-alfa. Nadal jednak dążymy do umożliwienia stosowania tych leków przez szerszą rzeszę pacjentów, również w trybie ambulatoryjnym.

Jestem przekonana że wprowadzenie biosymilarów jeszcze w większym stopniu przyczyni się do szerszego, łatwiejszego i szybszego dostępu pacjentów do leczenia biologicznego. Pamiętajmy, że terapie biologiczne to ważna perspektywa w leczeniu łuszczycy, dająca nie tylko szansę na znaczną poprawę jakości życia pacjentów, ich powrót do pracy, normalne funkcjonowanie w społeczeństwie, oszczędności dla systemu, ale również nadzieja, że jesteśmy coraz bliżej wyleczenia choroby.

Już istnieje możliwość pełnopłatnego leczenia ambulatoryjnego pacjentów z łuszczycą plackowatą lekami biologicznymi. Czekamy jednak na moment, gdy specjalista dermatolog będzie mógł każdemu potrzebującemu pacjentowi z umiarkowaną i ciężką postacią łuszczycy przepisać lek biologiczny na receptę z refundacją.

Skuteczna profilaktyka gorączki neutropenicznej u osób poddawanych chemioterapii

Dr hab. n. med. Wojciech Rogowski, prof. Akademii Pomorskiej, Zakład Anatomii i Fizjologii Człowieka Akademii Pomorskiej w Słupsku:

Pojawienie się leków biorównoważnych w leczeniu onkologicznym stanowi istotny przełom. Ze względu na duże zapotrzebowanie na te substancje w leczeniu onkohematologicznym, przyniosło ono istotną redukcję kosztów leczenia, co pozwoliło na relokacje budżetu na inne potrzeby i wdrożenie bardziej nowoczesnych terapii. Korzyść ekonomiczna związana z rejestracją leków biorównoważnych dała szansę na szybsze wprowadzenie do schematów leczenia cząsteczek innowacyjnych, zgdnie z zaleceniami światowymi.

Dobrym przykładem takiej sytuacji są granulopoetyny, posiadające swoje biosymilary. Odgrywają one istotną rolę jako terapie wspomagające, a ściślej jako profilaktyka gorączki neutropenicznej u chorych otrzymujących chemioterapię. Neutropenia to najczęstsza cytopenia występująca w różnym stopniu nawet u 80 proc. chorych poddawanych chemioterapii.

Wprowadzenie czynników wzrostu istotnie poprawiło bezpieczeństwo chemioterapii u ogromnej rzeszy pacjentów, poprzez zmniejszenie częstości występowania gorączki neutropenicznej, a w konsekwencji zbędnych kosztochłonnych hospitalizacji. Wprowadzenie leków biorównoważnych umożliwiło podawanie tych leków większej populacji chorych, bez zaburzenia budżetu lekowego. Pozwoliło na realizację międzynarodowych i krajowych zaleceń utworzonych na czas pandemii, które wskazywały na potrzebę wzmożonej profilaktyki gorączki neutropenicznej.

Obowiązujące na czas pandemii wytyczne PTOK mówią, że w celu maksymalnego ograniczenia ryzyka występowania gorączki neutropenicznej u chorych poddawanych chemioterapii zaleca się profilaktycznie stosować czynniki wzrostu G-CSF u wszystkich pacjentów otrzymujących chemioterapię z grupy pośredniego (10-20 proc.) ryzyka występowania gorączki neutropenicznej oraz u wszystkich chorych otrzymujących chemioterapię, u których w trakcie aktualnie stosowanego schematu obserwowano epizod neutropenii.

Środowisko gastroenterologiczne w pełni zaakceptowało produkty biorównoważne

Prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Gastroenterologii CSK MSWiA:

Pierwszy biopodobny inflixymab dopuszczony został do leczenia choroby Leśniowskiego-Crohna w roku 2014, budząc początkowo wiele emocji w środowisku, ze względu na ekstrapolację wskazań na podstawie badań dotyczących reumatologii i brak badań w nieswoistych zapalnych chorobach jelit (NCHZJ). Od tego czasu dopuszczono do stosowania w tych schorzeniach także adalimumab, obecnie dostępnych jest kilka preparatów różnych firm. Po kilka latach stosowania leków biologicznych biopodobnych pojawiły się pierwsze retrospektywne, a następnie prospektywne badania, wskazujące na ich skuteczność i bezpieczeństwo w leczeniu NCHZJ zarówno w populacji pacjentów dorosłych, jak też i w populacji pediatrycznej.

Po pierwszym okresie ostrożności i wątpliwości, środowiska medyczne w pełni zaakceptowały biorównoważność i bezpieczeństwo dopuszczanych kolejno substancji, a także pacjenci akceptują ordynowane im leki biopodobne. Z kolei dzięki ogromnym oszczędnościom, wynikającym ze znacznie niższej ceny rejestrowanych leków biologicznych biopodobnych zwiększona zostanie dostępność do leczenia biologicznego w tej grupie chorych, wprowadzono poprawki w programach leczenia zarówno choroby Leśniowskiego-Crohna jak i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, polegające na wydłużeniu czasu terapii, oraz możliwości optymalizacji leczenia preparatami anty-TNFalfa. Dzięki obniżeniu cen płaconych przez płatnika za biopodobne preparaty anty-TNF alfa, do leczenia biologicznego wprowadzono nowe cząsteczki. Przy wszystkich nadal istniejących ograniczeniach programów lekowych, obecne ceny preparatów anty-TNFalfa pozwalają także na rozszerzenie grupy chorych leczony w ramach pobytów jednodniowych poza programem.

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.