International Prix Galien 2018: nusinersen najlepszym lekiem biotechnologicznym

materiały prasowe
opublikowano: 10-12-2018, 09:51

Firma Biogen otrzymała w konkursie International Prix Galien 2018 nagrodę za najlepszy lek biotechnologiczny - nusinersen, stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Międzynarodowa nagroda Prix Galien jest przyznawana co dwa lata przez członków Międzynarodowego Komitetu Prix Galien jako wyraz uznania dla doskonałości w dziedzinie innowacji naukowych mających na celu poprawę zdrowia ludzkiego. Aby zakwalifikować się do nagrody International Prix Galien, kandydaci muszą wygrać Prix Galien w danym kraju członkowskim. Nagroda została wręczona Biogenowi podczas ceremonii w Dakarze, w Senegalu, 28 listopada 2018 roku.

„Jesteśmy zaszczyceni, że Fundacja Galien poprzez przyznanie tej międzynarodowej nagrody po raz kolejny doceniła nusinersen - przełomowe osiągnięcie naukowe i jego głęboki wpływ na praktykę kliniczną” - powiedział Michel Vounatsos, dyrektor generalny Biogen. „Możliwość stworzenia pierwszej i jedynej terapii dla osób żyjących z SMA jest wynikiem bliskiej współpracy ze społecznością SMA, środowiskiem akademickim, naukowcami i naszymi kolegami z firmy Ionis [Biogen uzyskał licencję na rozwijanie, wytwarzanie i wprowadzanie na rynek nusinersenu od firmy Ionis Pharmaceuticals - przyp. red.], co przyniosło znaczący postęp dla niezaspokojonych jeszcze potrzeb terapeutycznych”.

Status terapii nusinersenem

23 grudnia 2016 roku Amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration - FDA) zatwierdził w ramach priorytetowej oceny lek nusinersen do leczenia SMA u dzieci i pacjentów dorosłych. W czerwcu 2017 roku nusinersen uzyskał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej w celu leczenia osób z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q, najczęstszą formą choroby stanowiącą około 95 procent wszystkich przypadków SMA. Firma Biogen złożyła wnioski o dopuszczenie leku także w innych krajach i planuje kontynuować zgłoszenia w przyszłości. Na dzień 30 września 2018 r. nusinersenem jest aktualnie leczonych prawie 6000 chorych na całym świecie – dane uzyskane w oparciu o ilość pacjentów leczonych w krajach, gdzie lek jest dostępny, ilości pacjentów uczestniczących w EAP (program rozszerzonego dostępu) oraz uczestników z badań klinicznych.

Czym jest rdzeniowy zanik mięśni (SMA)

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to rzadka, genetyczna choroba nerwowo-mięśniowa, która występuje z częstotliwością 1 na każde 10 000 żywych urodzeń. Charakteryzuje się utratą neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym oraz dolnej części pnia mózgu, co prowadzi do ciężkiego, postępującego zaniku i osłabienia mięśni. Z czasem chorzy mogą utracić zdolność chodzenia i napotykać trudności w podstawowych funkcjach życiowych, takich jak oddychanie i przełykanie, wymagając zaawansowanych interwencji medycznych i opieki osób trzecich. Większość nieleczonych niemowląt cierpiących na najcięższą postać tej choroby nie dożywa drugich urodzin bez włączenia interwencji z wentylacją mechaniczną. Z powodu braku lub mutacji genu SMN1 chorzy na rdzeniowy zanik mięśni nie wytwarzają dostatecznej ilości białka przeżycia neuronów ruchowych (SMN, ang. survival motor neuron), które odgrywa kluczową rolę w utrzymaniu neuronów ruchowych. Nasilenie tej choroby koreluje z ilością białka SMN u danej osoby. Osoby z SMA typu 1 – postacią, która wymaga najbardziej intensywnego i objawowego leczenia – wytwarzają bardzo małe ilości białka SMN i nie są w stanie siedzieć bez podparcia oraz nie przeżywają powyżej dwóch lat bez wspomagania oddychania. Osoby z SMA typu 2 i typu 3 wytwarzają większe ilości białka SMN i mają przewlekłe postaci choroby, które jednak istotnie wpływają na ich życie.

Informacje o leku nusinersen

Nusinersen to oligonukleotyd antysensowny (ASO) wytwarzany z użyciem zastrzeżonej technologii antysensownej firmy Ionis, który został opracowany do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni spowodowanego prowadzącymi do niedoboru białka SMN mutacjami lub delecjami w genie SMN1 położonym na chromosomie 5q. Nusinersen zmienia składanie pre-mRNA SMN2, zwiększając wytwarzanie białka SMN o pełnej długości. ASO to krótkie syntetyczne nici nukleotydów zaprojektowane do wybiórczego wiązania się z docelowym RNA i regulacji ekspresji genów. Dzięki zastosowaniu tej technologii zaobserwowano, że nusinersen zwiększa u pacjentów z SMA ilość białka SMN o pełnej długości.

Nusinersen podawany jest we wstrzyknięciu dokanałowym, pozwalając na dostarczenie go bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR) wokół rdzenia kręgowego, gdzie u pacjentów z SMA dochodzi do zwyrodnienia neuronów ruchowych z powodu niedostatecznych poziomów białka przeżycia neuronów ruchowych (SMN). Podczas badań klinicznych wykazano, że nusinersen posiada pozytywny profil stosunku korzyści do ryzyka. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi, które wystąpiły w grupie przyjmującej ten lek, były zakażenia górnych dróg oddechowych, zakażenia dolnych dróg oddechowych oraz zaparcia. U pacjentów leczonych lekiem nusinersen częściej występowały poważne działania niepożądane o charakterze niedodmy. Po podaniu niektórych oligonukleotydów antysensownych obserwowano zaburzenia krzepnięcia i małopłytkowość, w tym ostrą ciężką małopłytkowość. Pacjenci mogą być narażeni na zwiększone ryzyko powikłań o charakterze krwawienia. Po podaniu niektórych oligonukleotydów antysensowynych obserwowano toksyczny wpływ na nerki. Obecność leku nusinersen wykazano w nerkach. Spodziewana pierwotna droga eliminacji to wydalanie leku i jego metabolitów w moczu.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: materiały prasowe

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.