Instytut Matki i Dziecka pracuje nad pierwszą w Polsce immunoterapią w guzach kości i terapią anty-GD2 w mięsaku Ewinga

Mat. prasowe
opublikowano: 18-08-2022, 16:32

Celem badania BUTTERFLY jest przebadanie bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności zaawansowanej terapii (chemioimmunoterapii personalizowanej) z udostępnieniem nowego przeciwciała dla dzieci i młodych dorosłych z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga, na którego komórkach zostanie stwierdzona ekspresja gangliozydu GD2. Projekt realizuje Instytut Matki i Dziecka we współpracy z Agencją Badań Medycznych.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
W ramach badania BUTTERFLY protokół chemioterapii będzie oparty o dane pochodzące z leczenia NBL oraz standardowe leczenie w przypadku wznów i niepowodzeń ES i będzie zawierał irynotekan i temozolomid (IT).
W ramach badania BUTTERFLY protokół chemioterapii będzie oparty o dane pochodzące z leczenia NBL oraz standardowe leczenie w przypadku wznów i niepowodzeń ES i będzie zawierał irynotekan i temozolomid (IT).
iStock

Mięsak Ewinga (ES) to wysoce agresywny nowotwór, którego częstość występowania wzrasta wraz z wiekiem (mediana wieku 15-19 lat). Niestety niepowodzenie leczenia dotyczy około 20-30 proc. pacjentów. 5-letnie przeżycie całkowite wynosi około 20-25 proc. w przypadku nawrotu, a 2-letnie przeżycie mniej niż 5 proc. u pacjentów, u których doszło do progresji w trakcie leczenia pierwszego rzutu. Pomimo intensyfikacji chemioterapii i radioterapii, agresywnych zabiegów chirurgicznych u pacjentów z rozsiewem i negatywnymi czynnikami rokowniczymi, od ponad 30 lat nie uzyskano poprawy wyników leczenia. Z tego powodu badane są inne opcje terapeutyczne.

Projekt obejmie wszystkich chorych na mięsaka Ewinga w wieku do 21 lat

Ponadto w przypadku uzyskania poprawy wyników leczenia u pacjentów z ekspresją GD2 w ramach badania BUTTERFLY, celem projektu jest także wprowadzenie nowej metody diagnostyki do stratyfikacji ryzyka jako potencjalnej determinanty dla personalizowanej terapii. Badanie wpisuje się w strategię poprawy jakości i efektywności opieki w Polsce nad pacjentami z opornym na standardową terapię mięsakiem Ewinga. Innowacyjny charakter badania BUTTERFLY (pierwsza immunoterapia w guzach kości i pierwsza terapia anty-GD2 w mięsaku Ewinga w Polsce) ma również na celu harmonizację i standaryzację na poziomie diagnostyczno-terapeutycznym u pacjentów z chorobą oporną i nawrotową (badanie, leczenie personalizowane) oraz pozwoli na stworzenie biobanku materiału biologicznego w tym rzadkim rozpoznaniu, co da impuls do dalszego rozwoju terapii spersonalizowanej. Projekt swoim zasięgiem ma objąć całą populację dzieci, młodzieży i młodych dorosłych od 2 r.ż. do ukończenia 21 r.ż. z progresją na leczeniu lub wznową mięsaka Ewinga.

Jaki schemat terapii zostanie sprawdzony pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności?

Gangliozydy to glikosfingolipidy zakotwiczone w błonie komórkowej. Pełnią różnorodne funkcje w komórce, w tym uczestniczą w transdukcji sygnału w komórkach, regulacji proliferacji i różnicowania komórek, adhezji międzykomórkowej i mechanizmach śmierci komórki. Zmiany w ekspresji gangliozydów zaobserwowano w komórkach nowotworowych. Gangliozyd GD2 ulega silnej ekspresji w nerwiaku zarodkowym (neuroblastoma, NBL), a także w kostniakomięsaku (osteosarcoma) i innych nowotworach, takich jak mięsak Ewinga. Według wstępnych danych u około 60-80 proc. pacjentów z ES wykrywa się GD2 na powierzchni komórek nowotworowych. Aktywność naksytamabu wykazano u pacjentów z NBL, u których na komórkach nowotworowych stwierdzano ekspresję GD2. Skuteczność kliniczna terapii anty-GD2 w NBL oraz przedkliniczne dowody aktywności limfocytów T swoistych dla GD2 przeciwko heteroprzeszczepom ES, jak również potrzeba poszukiwania nowych, skojarzonych terapii, uzasadniają badanie naksytamabu w połączeniu z chemioterapią w mięsaku Ewinga.

Onkologia
Ekspercki newsletter z najważniejszymi informacjami dotyczącymi leczenia pacjentów onkologicznych
ZAPISZ MNIE
×
Onkologia
Wysyłany raz w miesiącu
Ekspercki newsletter z najważniejszymi informacjami dotyczącymi leczenia pacjentów onkologicznych
ZAPISZ MNIE
Administratorem Twoich danych osobowych będzie Grupa Rx sp. z o.o. Klauzula informacyjna w pełnej wersji dostępna jest tutaj

W ramach badania BUTTERFLY protokół chemioterapii będzie oparty o dane pochodzące z leczenia NBL oraz standardowe leczenie w przypadku wznów i niepowodzeń ES i będzie zawierał irynotekan i temozolomid (IT). Schemat ten jest skuteczny i dobrze tolerowany u pacjentów z opornym na leczenie/nawrotowym ES. Dane z badań dotyczących NBL potwierdzają bezpieczeństwo połączenia IT z terapią anty-GD2 nawet u pacjentów wcześniej intensywnie leczonych.

Dodanie naksytamabu do chemioterapii może poprawić wyniki u pacjentów z opornym na leczenie/nawrotowym mięsakiem Ewinga. W oparciu o powyższe dane projekt zakłada ocenę bezpieczeństwa skojarzenia naksytamabu i standardowej co 3-tygodniowej chemioterapii (CHT) u pacjentów z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga.

PRZECZYTAJ TAKŻE: ASCO 2022: w poszukiwaniu nowego standardu leczenia mięsaka Ewinga

Diagnostyka nowotworów u dzieci - jakie metody są najbardziej skuteczne

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.