Innowacyjne leki w hematologii

prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
opublikowano: 04-06-2021, 14:00

Ostatni rok w ochronie zdrowia upłynął na przeciwdziałaniu i walce z pandemią COVID-19. Pomimo tego trudnego czasu, udało się bardzo wiele zrobić w obszarze refundacyjnym w hematologii.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Pacjenci z chorobami hematologicznymi uzyskali szerszy dostęp do nowoczesnych leków. Chorzy na nawrotowego lub opornego ziarniniaka grzybiastego i chorzy z zespołem Sézary’ego mają teraz dostęp do brentuksymabu wedotyny (w ramach programu lekowego) i pegylowanego interferonu (w ramach katalogu chemioterapii). Rozszerzono również zakres refundacji dla brentuksymabu wedotyny u chorych na chłoniaka Hodgkina, którzy po przeszczepieniu szpiku mają wysokie ryzyko nawrotu.

Skuteczniejsze leczenie w białaczkach

Chorzy na przewlekłą białaczkę szpikową i chorzy na ostrą białaczkę limfoblastyczną Ph(+) otrzymali możliwość leczenia ponatynibem. Pacjenci z ostrą białaczką limfoblastyczną B-komórkową z nawrotem lub opornością mogą być leczeni inotuzumabem ozogamycyny. Z kolei chorzy w remisji hematologicznej, ale z obecnością choroby resztkowej, mają możliwość leczenia bispecyficznym przeciwciałem — blinatumomabem.

Udało się również rozszerzyć wskazania refundacyjne dla ibrutynibu u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową, którzy mają oporność lub nawrót, a nie mają zaburzeń genetycznych pod postacią delecji 17p lub mutacji genu TP53. Ibrutynib jest lekiem doustnym, więc leczenie można prowadzić ambulatoryjnie, co jest szczególnie istotne w dobie pandemii.

Hematologia - ważne zmiany na majowej liście refundacyjnej

Na majowej liście refundacyjnej pojawiło się też kilka nowych leków. Jednym z nich jest midostauryna dla chorych na ostrą białaczkę szpikową z mutacją genu FLT3 oraz dla pacjentów z agresywną mastocytozą układową, mastocytozą układową ze współistniejącym nowotworem układu krwiotwórczego i z białaczką mastocytarną.

Chorych na nawrotowego lub opornego szpiczaka plazmocytowego będziemy mogli leczyć także karfilzomibem w połączeniu z deksametazonem, a chorych wysokiego ryzyka, u których stosowano co najmniej 2 protokoły leczenia — iksazomibem w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem.

Wejście przełomowej technologii CART-T

Największym wyzwaniem systemowym, klinicznym i organizacyjnym w 2021 r. będzie refundacja technologii CAR-T. Stanowi ona niekwestionowany przełom w leczeniu chorych hematologicznych i jest wyczekiwaną terapią przez wielu pacjentów z oporną ostrą białaczką limfoblastyczną czy z agresywnymi, opornymi lub nawrotowymi chłoniakami B-komórkowymi.

Dlaczego terapia komórkami CAR-T jest tak ważna dla poprawy rokowania chorych na nowotwory krwi? Z dwóch powodów. Po pierwsze, mechanizm działania CAR-T jest zupełnie różny od dotychczas stosowanych leków. Mianowicie do własnych komórek pacjenta — limfocytów, które wcześniej pobiera się od niego, jest wprowadzany specjalnymi metodami genetycznymi gen, który koduje receptor, za pomocą którego limfocyt jest w stanie rozpoznać komórki nowotworowe i precyzyjnie je zniszczyć. Terapia CAR-T jest szansą dla chorych z opornością czy nawrotem choroby. A oporność na leczenie w ostrej białaczce limfoblastycznej i chłoniaku rozlanym z dużych komórek B dotyczy ok. 20-30 proc. chorych, którzy są często w dobrym stanie ogólnym, ale nie odpowiadają na standardową chemioterapię.

Po drugie, leczenie komórkami CAR-T cechuje się dużą skutecznością i pozwala na uzyskanie remisji choroby aż u 70-80 proc., a odsetek chorych przeżywających co najmniej 2 lata wynosi ok. 50 proc.

Prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda

“Dzięki nowoczesnym technologiom lekowym możliwe jest przekształcenie chorób, które kiedyś doprowadzały do śmierci chorego w ciągu kilku lat — w choroby przewlekłe”.

Letermowir w profilaktyce zakażeń CMV

Drugą bardzo ważną terapią, tym razem dla chorych po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych, jest letermowir. Jest to lek, który zapobiega reaktywacji zakażenia wirusem cytomegalii (CMV) i rozwojowi choroby CMV, która ma udokumentowany i wysoce negatywny wpływ na powodzenie przeszczepienia, przeżycie biorcy oraz koszty leczenia.

Letermowir jako leczenie profilaktyczne zakażeń CMV u dorosłych pacjentów po transplantacjach allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych uzyskał najwyższy poziom wiarygodności doniesień naukowych według wytycznych ECIL-7 (European Conference on Infections in Leukemia).

Plusy z zastosowania wenetoklaksu z obinutuzumabem

Dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową istotne jest uzyskanie dostępu do wenetoklaksu z obinutuzumabem w pierwszej linii leczenia. Po pierwsze, jest to leczenie bezpieczne, o znacznie mniej nasilonej toksyczności w porównaniu do chemioterapii.

Po drugie, jest to leczenie bardzo skuteczne, gdyż obserwacja pacjentów z badania CLL14 (badanie rejestracyjne dla wenetoklaksu z obinutuzumabem) wykazała, że po dwóch latach od zakończenia leczenia mediana przeżycia wolnego od progresji choroby u pacjentów leczonych wenetoklaksem z obinutuzumabem nie została osiągnięta. Trzecim powodem jest czas trwania leczenia, który wynosi tylko 12 miesięcy.

Nowe rejestracje EMA

Należy także wspomnieć o dwóch nowych, skutecznych lekach, zarejestrowanych w ubiegłym roku przez Europejską Agencję Leków (EMA). Pierwszy z nich to polatuzumab wedotyny (przeciwciało monoklonalne, anty-CD79b, sprzężone z lekiem antymitotycznym). Został on zarejestrowany dla dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Zastosowanie tego leku przedłuża całkowite przeżycie chorych w porównaniu ze standardową immuochemioterapią.

Drugi lek to gliterytynib dla chorych z nawrotem ostrej białaczki szpikowej z mutacją w genie FLT3, której pojawienie się rokuje bardzo niepomyślnie.

Innowacyjne leki w hematologii: wciąż w kolejce

Mówiąc o nowych terapiach, muszę wspomnieć o kilku lekach, które już nie są nowe, ponieważ są od kilku lat stosowane i refundowane w innych krajach Unii Europejskiej, ale polscy pacjenci nadal na nie czekają. Mam na myśli ibrutynib dla chorych na chłoniaka z komórek płaszcza czy makroglobulinemię Waldenstöma. Są to rzadkie nowotwory, a w przypadku ich nawrotów ibrutynib jest bardzo skutecznym lekiem.

Ibrutynib jest również potrzebny w pierwszej linii leczenia dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową z del17p lub mutacją TP53. W przypadku tych wskazań klinicznych jest kluczowe, aby został zainicjowany proces refundacyjny.

Drugim lekiem potrzebnym w pierwszej linii leczenia dla chorych na szpiczaka plazmocytowego, niekwalifikujących się do procedury przeszczepienia autologicznych komórek krwiotwórczych, jest lenalidomid.

Hematologia - śmiertelne choroby stają się przewlekłymi

Postęp w hematologii w ciągu ostatnich kilkunastu lat jest bardzo znaczny, a dzięki nowoczesnym technologiom lekowym możliwe jest przekształcenie chorób, które kiedyś doprowadzały do śmierci chorego w ciągu kilku lat — w choroby przewlekłe.

Nie należy zapominać, że inwestycje w nowoczesne technologie lekowe w hematologii to nie tylko efektywność kliniczna, ale także korzystne efekty społeczne i ekonomiczne, ponieważ zastosowanie nowych terapii i uzyskanie długotrwałych remisji choroby umożliwia części pacjentom powrót do aktywnego życia zawodowego i społecznego.

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.