Inhibitory PCSK9 – program lekowy zaakceptowany, czas na refundację? [WIDEO]

„Należy pamiętać, że odmiana heterozygotyczna hipercholesterolemii rodzinnej, niezdiagnozowana i nieleczona, u pacjentów w wieku 20-40 lat zwiększa stukrotnie ryzyko wystąpienia incydentu sercowo-naczyniowego i skraca życie” – mówi prof. dr hab. n. med. Maciej Banach, kierownik Zakładu Nadciśnienia Tętniczego Katedry Nefrologii i Nadciśnienia Tętniczego UM w Łodzi, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Lipidologicznego.

AOTMiT na początku 2018 roku zaopiniowała pozytywnie program lekowy dotyczący alirokumabu, czyli jednego z inhibitorów PCSK9, i zarekomendowała objęcie refundacją produktu leczniczego zawierającego alirokumabu „pod warunkiem zapewnienia użyteczności kosztowej terapii”.

Program lekowy objąłby bardzo limitowaną grupę pacjentów, tych u których nie osiągnięto celu terapeutycznego za pomocą statyn i ezetymibu, czyli ok. 1500 osób. „To program dla tych, którzy w obecnej sytuacji kwalifikują się do LDL-aferezy. To chorzy, u których – mimo leczenia w ramach prewencji pierwotnej, czyli bez rozpoznania choroby niedokrwiennej serca – stężenie LDL-C wciąż wynosi powyżej 300 mg/dl, lub pacjenci z chorobą niedokrwienną serca i LDL-C powyżej 200 mg/dl. Mam nadzieję, że w trakcie negocjacji cenowych uda się obniżyć wartość graniczną LDL-C do 160 mg/dl” – komentuje prof. Banach.

Prof. Banach dodaje, że badania ODYSSEY i FOURIER precyzyjnie wskazały grupę pacjentów, którzy odniosą największe korzyści ze stosowania inhibitorów PCSK9. Z jednej strony to osoby z FH i utrzymującym się wysokim stężenie LDL-C, najczęściej w prewencji wtórnej, pacjenci z nietolerancją statyn, którzy muszą otrzymywać inne leki, i pacjenci najwyższego ryzyka, szczególnie po zawale mięśnia sercowego, u których pomimo optymalnej terapii nadal LDL-C utrzymuje się na poziomie powyżej 160 mg/dl. "Na podstawie rejestru Tercet ze Śląskiego Centrum Chorób Serca wiemy, że jest to ok. 10 proc. pacjentów po zawale, czyli ok. 8 tys. rocznie. Dla tej grupy, która ma ogromne ryzyko ponownego zawału, analizy HTA jednoznacznie pokazują, że koszty związane z ponownym zawałem, leczeniem, niezdolności chorego do pracy, są znacznie większe niż stosowanie i potencjalna refundacja tego leku” – ocenia prof. Banach.

Dla wielu chorych dostępne standardowe leczenie, czyli statyny i ezetymib, jest niewystarczające. Brak dostępu do odpowiedniego leczenia, a kolejna opcja w postaci LDL-aferezy jest uciążliwa i bardzo droga. Inhibitory PCSK9 – już zarejestrowane, ale w naszym kraju jeszcze nierefundowane – stanowią bardziej skuteczną, obarczoną mniejszą liczbą działań niepożądanych i mniej uciążliwą formę terapii, przy czym ok. czterech razy tańszą.

Co z refundacją leków na hipercholesterolemię - odpowiedź Ministerstwa Zdrowia

W Ministerstwie Zdrowia są procedowane wnioski o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla następujących produktów leczniczych:

• Rosulip plus (rozuwastatyna + ezetymib), 10 mg+10 mg x 30 szt., kod EAN 5909991192365
• Rosulip Plus (rozuwastatyna + ezetymib), 20 mg+10 mg x 30 szt., kod EAN 5909991192303

we wskazaniu: hipercholesterolemia LDL-C powyżej 130 mg/dl utrzymująca się pomimo terapii statynami w przypadku: stanu po zawale serca lub rewaskularyzacji wieńcowej (przezskórnej lub kardiochirurgicznej), stanu po rewaskularyzacji obwodowej lub amputacji obwodowej z powodu choroby miażdżycowej, hipercholesterolemii rodzinnej – u dorosłych pacjentów, u których uzyskano odpowiednią kontrolę hipercholesterolemii przy pomocy pojedynczych substancji podawanych jednocześnie w postaci oddzielnych produktów leczniczych w takich samych dawkach jak dawki zawarte w preparacie złożonym.

W rekomendacji nr 34/2015 z dnia 27 kwietnia 2015 r. prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Rosulip Plus (rozuwastatyna+ezetymib), wskazując w uzasadnieniu, że objęcie refundacją ze środków publicznych wnioskowanej technologii może być zasadne z uwagi na to, że oceniana technologia stanowi połączenie dwóch terapii o poznanej już skuteczności i stanowi opcję tańszą niż aktualnie finansowane leczenie. Postępowanie w tej sprawie zostało zawieszone.

• Repatha, evolocumabum, roztwór do wstrzykiwań (wstrzyknięcie) (SureClick), 140 mg, 1 wstrzykiwacz półautomatyczny napełniony, kod EAN: 5909991224363;
• Repatha, evolocumabum, roztwór do wstrzykiwań (wstrzyknięcie) (SureClick), 140 mg, 2 wstrzykiwacze półautomatyczne napełnione, kod EAN: 5909991224370;

 we wskazaniach:

1. hipercholesterolemia rodzinna z utrzymującym się stężeniem cholesterolu LDL ≥ 160 mg/dl pomimo intensywnej terapii statynami (FH);
2. hipercholesterolemia z utrzymującym się stężeniem cholesterolu LDL ≥ 160 mg/dl pomimo intensywnej terapii statynami po zdarzeniu sercowo-naczyniowym (SP);
3. hipercholesterolemia z utrzymującym się stężeniem cholesterolu LDL ≥ 160 mg/dl 

w przypadku nietolerancji statyn po zdarzeniu sercowo-naczyniowym (SI + SP).

Wnioskowana technologia lekowa została poddana ocenie Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. W rekomendacji nr 105/2015 z dnia 30 grudnia 2015 r. Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją przedmiotowych produktów we wnioskowanych wskazaniach. Następnie wnioski zostały przekazane Komisji Ekonomicznej, która przeprowadziła negocjacje warunków finansowania, a uchwały Komisji, stanowiące wynik negocjacji, zostały niezwłocznie przedstawione ministrowi zdrowia. Na wniosek podmiotu odpowiedzialnego z 31 sierpnia 2016 r. postępowania zostały zawieszone. 15 marca 2018 r. do Ministerstwa Zdrowia wpłynęło pismo wnioskodawcy, firmy Amgen, w którym zwrócił się on z wnioskiem o podjęcie zawieszonych postępowań dla preparatu Repatha (ewolukumab). Postępowania  te zostały podjęte na wniosek Podmiotu Odpowiedzialnego. Wnioskodawca w swoim piśmie zwrócił się również o zmianę kategorii dostępności dla procedowanych wniosków.

• Praluent (alirocumabum), roztwór do wstrzykiwań, 150 mg, 2 wstrzykiwacze, kod EAN: 5909991236618

w ramach programu lekowego: „Leczenie hipercholesterolemii rodzinnej alirokumabem (ICD-10 E78.01)”. W rekomendacji nr 9/2018 z dnia 17 stycznia 2018 r. Prezes Agencji rekomenduje objęcie refundacją produktu leczniczego Praluent (alirocumabum) we wnioskowanym wskazaniu, pod warunkiem zapewnienia użyteczności kosztowej terapii. Postępowanie dotyczące preparatu Praluent (alirocumabum) zostało przekazane Komisji Ekonomicznej, która prowadziła negocjacje cenowe z wnioskodawcą zakończone uchwałą negatywną.

Minister zdrowia, po zapoznaniu się z dokumentacja dotyczącą przedmiotowego postępowania, podejmie decyzję o objęciu lub odmowie objęcia refundacją wnioskowanego produktu w oparciu o kryteria określone w art. 12 ustawy o refundacji leków.