Gadomski: Plan dla Chorób Rzadkich niedługo stanie się faktem

22 lipca odbyła się konferencja prasowa Agencji Badań Medycznych, która dotyczyła konkursu na wsparcie projektów niekomercyjnych badań klinicznych w obszarze chorób rzadkich. Wiceminister Sławomir Gadomski podkreślił, że konkurs ten wypełnia jeden z celów projektu Planu dla Chorób Rzadkich.

Sławomir Gadomski: Plan dla Chorób Rzadkich niedługo stanie się faktem

– Ten konkurs faktycznie wypełnia jeden z celów programu dla chorób rzadkich. Jak konkurs ruszył w styczniu 2021 roku, to miałem nadzieję, że będzie jednym z pierwszych zrealizowanych zadań w ramach Planu dla Chorób Rzadkich. To udało się częściowo, bo faktycznie to zadanie wspiera realizację planu, który nie został jeszcze przyjęty przez Radę Ministrów, planu, z którym trochę utknęliśmy na poziomie uzgodnień. To nie są łatwe kwestie, w szczególności w zakresie obszarów programów lekowych, terapeutycznych, podejścia do refundacji w chorobach rzadkich. Jednak śmiało mogę powiedzieć, że te uzgodnienia zostały zakończone. Prawdopodobnie dzisiaj skieruję plan do dalszych prac legislacyjnych i myślę, że niezwłocznie trafi pod obrady Rady Ministrów i zostanie niedługo przyjęty - powiedział wiceminister.

– Mówimy już o tygodniach, a nie o miesiącach, jeżeli chodzi o uchwalenie planu przez rząd. W wakacje plan dla chorób rzadkich powinien stać się faktem – doprecyzował.

Choroby rzadkie - ponad 100 mln zł powędruje do polskich pacjentów

Agencja Badań Medycznych ogłosiła konkurs na wsparcie projektów niekomercyjnych badań klinicznych w obszarze chorób rzadkich. Do konkursu zakwalifikowano jedynie projekty dotyczące niekomercyjnych badań klinicznych produktów leczniczych lub wyrobów medycznych. Projekty składane w ramach konkursu miały dotyczyć chorób rzadkich lub ultrarzadkich. Całkowita, pierwotnie zakładana alokacja na konkurs wyniosła 100 mln zł. Maksymalna wartość projektu nie mogła przekroczyć 10 mln zł.

W ramach naboru wypłynęło 39 wniosków na łączną kwotę ok. 318 mln zł. Wyniki konkursu opublikowane na liście rankingowej zostały ustalone na podstawie ocen niezależnych ekspertów. Finansowanie w konkursie otrzymało 12 projektów, których łączna wartość to ok. 102 mln zł.

– Tyle powędruje do beneficjentów, a tak naprawdę do polskich pacjentów, bo poprzez niekomercyjne badania kliniczne tak naprawdę dostarczamy nowoczesne metody leczenia tym pacjentom, którzy w normalnych warunkach, z przyczyn refundacyjnych, albo z powodu braku dostępności do tego nowoczesnego leczenia nie mogli korzystać z danej terapii - powiedział dr hab. n. med. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.

– To są projekty propacjenckie. To nie są projekty po to, aby tworzyć naukę dla nauki, to są projekty, które, mamy nadzieję, przyniosą ogromne efekty: uda nam się dzięki nim znaleźć może nie nową cząsteczkę, ale zastosowania terapii, które są w innych wskazaniach. To też ogromna szansa dla nas w procesach refundacyjnych. Agencja Badań Medycznych i te projekty dają nam możliwości przetestowania pewnych rozwiązań, rozważenia tego, czy dane terapie są nie tylko skuteczne, ale czy są też efektywne kosztowo - powiedział wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski.

– Te projekty przybliżają nas do tego, aby dostęp do najnowocześniejszych terapii był jak najszerszy - dodał.

– Konkurs ABM to projekt bez precedensu. Jeszcze 2-3 lata wcześniej takie projekty nie były realizowane. Projekty z zakresu niekomercyjnych badań klinicznych może trafiały w wyjątkowy sposób nie raz pod procedury konkursowe. Natomiast tutaj mówimy o pewnym systemowym wsparciu tego procesu - zaznaczył wiceminister zdrowia Sławomir Gadomski.

Choroby rzadkie - 12 projektów otrzymało finansowanie w konkursie ABM

1. Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” - “Otwarte randomizowane badanie kliniczne II fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w leczeniu rzadkich i ultrarzadkich chorób ośrodkowego układu nerwowego związanych z aktywacją szlaku mTOR u dzieci- BraimTOR” (9 999 868,26 zł),
2. Instytut Matki i Dziecka - “Ocena skuteczności i bezpieczeństwa zastosowania regorafenibu u pacjentów z opornymi na leczenie pierwotnymi nowotworami kości (REGBONE)” (9 999 998,68 zł),
3. Wojskowy Instytut Medyczny - “FORMA - wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne z grupą kontrolną oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ketoanalogów aminokwasów egzogennych w profilaktyce zaburzeń odżywienia w zespole nerczycowym” (9 605 089,78 zł),
4. Narodowy Instytut Kardiologii Stefana kardynała Wyszyńskiego - Państwowy Instytut Badawczy - “Sakubitryl/walsartan w zapobieganiu progresji choroby u pacjentów z arytmogenną kardiomiopatią prawej komory - wieloośrodkowe badanie randomizowane ARNI-ARVC” (6 756 204,70 zł),
5. Uniwersytet Medyczny w Białymstoku - “Randomizowane badanie kliniczne oceniające wpływ desmopresyny na ilość powikłań krwotocznych po biopsji nerki STOP BLEED (SafeTy Outcomes Post kidney Biopsy - randomized cLinical Evaluation of Efficacy of Desmopressin)” (5 485 644,05 zł),
6. Warszawski Uniwersytet Medyczny - “Niekomercyjne i nierandomizowane badanie interwencyjne fazy 2a. oceniające skuteczność produktu leczniczego kryzotynib w terapii dzieci z ciężką postacią neurofibromatozy typu 2., w szczególności niepoddających się leczeniu chirurgicznemu oraz/lub radioterapii. (Akronim badania: KRONF2)” (5 263 510,00 zł),
7. Gdański Uniwersytet Medyczny - “Ocena skuteczności walsartanu w zwalnianiu poszerzania się aorty u dzieci i młodych dorosłych z uwarunkowanymi genetycznie chorobami aorty piersiowej typu zespołu Marfana – wieloośrodkowe badanie randomizowane kontrolowane placebo z podwójnie ślepą próbą” (9 682 866,20 zł),
8. Gdański Uniwersytet Medyczny - “Badanie kliniczne obejmujące dzieci i młodzież z pierwotnym złośliwym nowotworem wątroby - wątrobiakiem zarodkowym (Hepatoblastoma) i rakiem wątrobowokomórkowym (Hepatocarcinoma)” - POLPHITT (6 117 040,00 zł),
9. Warszawski Uniwersytet Medyczny - “Wieloośrodkowe badanie kliniczne 2 fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność skojarzenia sargramostimu ze schematem D-VCd (daratumumab, bortezomib, cyklofosfamid, deksametazon) u nieleczonych pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich (badanie STARLIGHT)” - (9 665 017,80 zł),
10. Narodowy Instytut Onkologii im. Marii SkłodowskiejCurie – Państwowy Instytut Badawczy - “Pembrolizumab w Terapii Zaawansowanego, Progresującego Raka Kory Nadnerczy” (9 259 144,61 zł),
11. Pomorski Uniwersytet Medyczny - “PLACENTA_PL: Pierwsze polskie badanie niekomercyjne optymalizujące badania przesiewowe, prewencję i monitorowanie wczesnych ciężkich postaci niewydolności łożyska” (9 769 125,50 zł),
12. Wojskowy Instytut Medyczny - “VASCULITIS – Personalizowane leczenie immunosupresyjne z użyciem rituximabu w leczeniu układowych zapaleń naczyń z obecnością przeciwciał ANCA – randomizowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne” (9 999 999,98 zł).