FDA zatwierdziła terapię za 2,8 mln dolarów. To nowy rekord na rynku farmaceutycznym

AS/Reuters
opublikowano: 18-08-2022, 15:31

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła terapię genową dla pacjentów z rzadkim zaburzeniem wymagającym regularnych transfuzji krwi. Producent wycenił ją na rekordową kwotę 2,8 miliona dolarów.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
Na razie terapia dla chorych hematologicznie jest przedstawiana jako nadzieja na wyeliminowanie potrzeby transfuzji.
Na razie terapia dla chorych hematologicznie jest przedstawiana jako nadzieja na wyeliminowanie potrzeby transfuzji.
iStock

Nowa terapia dotyczy leczenia beta-talasemii, która powoduje niedobór tlenu w organizmie i często prowadzi do problemów z wątrobą i sercem. Szacuje się, że najciężej chorzy pacjenci w Stanach Zjednoczonych to nawet 1500 osób. Potrzebują oni transfuzji krwi co dwa do pięciu tygodni.

Czy producent nie będzie zmuszony obniżyć ceny terapii?

Nie wiadomo jak na tak wysoki koszt terapii zareagują firmy ubezpieczeniowe. Na przykład Novartis został w 2019 r. zmuszony do oferowania zniżek i rat w przypadku wartej 2,1 mln dolarów terapii lekiem na rdzeniowy zanik mięśni po tym, jak ubezpieczyciele sprzeciwili się pokrywaniu tak wysokiej ceny leku.

Na razie terapia dla chorych hematologicznie jest przedstawiana jako nadzieja na wyeliminowanie potrzeby transfuzji, co w dłuższej perspektywie przyniesie pacjentom oszczędności.

Średni koszt transfuzji w ciągu całego życia może wynieść 6,4 miliona dolarów, powiedział Reuterowi dyrektor operacyjny producenta, Tom Klima. Koncern Bluebird prowadzi rozmowy z ubezpieczycielami na temat jednorazowej opcji płatności.

– Potencjalnie nawet 80 proc. tej płatności zostanie zwrócone, jeśli pacjent nie osiągnie niezależności transfuzyjnej, na co ubezpieczyciele reagują optymistycznie – powiedział Klima.

Bluebird spodziewa się rozpocząć proces leczenia pacjentów w czwartym kwartale. Nie oczekuje się jednak żadnych przychodów z terapii już w 2022 r., ponieważ cykl leczenia trwałby średnio od 70 do 90 dni do końcowej transfuzji.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Szczepionka przeciwko boreliozie w 2025 r.? Prof. Szuster-Ciesielska: to byłby przełom

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.