FDA zatwierdziła pierwszy lek na krzywicę hipofosfatemiczną

MMD
aktualizacja: 23-04-2018, 14:25

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła burosumab-twza (Crysvita) - pierwszy lek przeznaczony do terapii osób dorosłych i dzieci od 1. roku życia dotkniętych hipofosfatemią związaną z chromosomem X.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X (X-linkedhypophosphatemia, XLH) jest rzadką, dziedziczną postacią krzywicy, która zazwyczaj ujawnia się w pierwszych dwóch latach życia. Niski poziom fosforu we krwi, którym się objawia, prowadzi do zaburzeń wzrostu i rozwoju kości u dzieci i młodzieży oraz problemów z mineralizacją kości w ciągu całego życia.

"XLH różni się od innych postaci krzywicy tym, że w jej przypadku terapia witaminą D nie jest skuteczna" - stwierdziła dr Julie Beitz, dyrektor Biura ds. Oceny Leków III w Center for Drug Evaluation and Research. Dodała, że burosumab-twza jest pierwszym zatwierdzonym przez FDA lekiem i przełomem dla chorych na tę poważną chorobę.

Bezpieczeństwo i skuteczność tego preparatu badano w czterech badaniach klinicznych. W badaniu kontrolowanym placebo 94 proc. dorosłych osób otrzymujących Crysvitę raz w miesiącu osiągnęło normalny poziom fosforu w porównaniu z 8 proc. osób otrzymujących placebo. W przypadku dzieci lek stosowano co dwa tygodnie - poziom fosforu wzrósł u 94-100 proc. z nich.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi, które zaobserwowano po zastosowaniu burosumabu-twza u dorosłych pacjentów, były: bóle pleców, bóle głowy, zespół niespokojnych nóg, zmniejszenie stężenia witaminy D, zawroty głowy i zaparcia. U dzieci występowały: bóle głowy, reakcja w miejscu wstrzyknięcia preparatu, wymioty, spadek stężenia witaminy D i gorączka.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: MMD

Najważniejsze dzisiaj
Puls Medycyny
Choroby rzadkie / FDA zatwierdziła pierwszy lek na krzywicę hipofosfatemiczną
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.