FDA dopuszcza nowy lek na mukowiscydozę

U chorych na mukowiscydozę na skutek mutacji genu F508del dochodzi do upośledzenia aktywności białka CFTR odpowiedzialnego za wymianę jonów między komórką gruczołu śluzowego a środowiskiem zewnętrznym. Doprowadza to produkcji i gromadzenia nadmiernie lepkiego śluzu, który zaburza czynność układu oddechowego oraz układu pokarmowego (m.in. trzustki i wątroby).  Mechanizm działania nowego leku polega m.in. na wspomaganiu aktywności białka CFTR. W serii badań klinicznych udowodniono znaczną poprawę czynności w obrębie ww. układów oraz polepszenie jakości życia chorych. Ze względu na wysoką skuteczność i bezpieczeństwo specyfiku FDA nadało mu status terapii przełomowej oraz leku sierocego, który wykorzystywany jest w leczeniu chorób rzadkich.

Szybkie dopuszczenie do obrotu tak innowacyjnych specyfików jak Orkambi stanowi silny bodziec dla przemysłu farmaceutycznego do prowadzenia badań klinicznych w celu opracowania nowych opcji terapeutycznych w chorobach rzadkich.

Źródło: FDA