Ekspertka: od 1 września w Polsce będzie dostępność do wszystkich możliwości terapeutycznych w leczeniu SMA

Gabriela Bogaczyk/PAP/KM
opublikowano: 24-08-2022, 08:43

To co zadziało się w ciągu ostatnich kilku lat na tym polu, to niebywała rewolucja. Mam na myśli refundację trzech nowych leków i program badań przesiewowych u noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - powiedziała prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
Terapia genowa w SMA jest stosowana komercyjnie od 2,5 roku. Pieniądze pochodzą ze zbiórek publicznych. Do tej pory lek podano 33 dzieciom już z objawami SMA.
Terapia genowa w SMA jest stosowana komercyjnie od 2,5 roku. Pieniądze pochodzą ze zbiórek publicznych. Do tej pory lek podano 33 dzieciom już z objawami SMA.
Fot. Pixabay

To przede wszystkim ogromny przełom w medycynie i neurologii dziecięcej – powiedziała PAP prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, odnosząc się do objęcia refundacją najdroższego leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).

O wpisaniu leku "Zolgensma" na listę leków refundowanych poinformował w poniedziałek, 22 sierpnia, podczas konferencji prasowej minister zdrowia Adam Niedzielski. Zdaniem prof. Magdaleny Chrościńskiej-Krawczyk to przede wszystkim ogromny przełom w medycynie i neurologii dziecięcej, a także – jak powiedziała – wspaniała wiadomość dla pacjentów, rodzin, lekarzy i całego środowiska, które zajmuje się opieką nad dziećmi z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Terapia genowa skuteczna przede wszystkim przed wystąpieniem objawów SMA

– Terapia genowa jest skuteczna przede wszystkim u pacjentów przedobjawowych lub skąpoobjawowych. Na podstawie badań klinicznych i obserwacji, które prowadzone są od kilku lat, można powiedzieć, że pacjenci, którzy otrzymali lek właśnie w początkowej fazie choroby, rozwijają się praktycznie tak jak ich zdrowi rówieśnicy. Oczywiście zależy to też od stopnia ciężkości rdzeniowego zaniku mięśni, bo jeżeli dzieci rodzą się już jako pacjenci objawowi, wówczas skuteczność terapii może być mniejsza – uzupełniła neurolog.

Oceniła, że decyzja o refundacji jest bardzo dobra nie tylko pod względem medycznym, ale też ekonomicznym, bo – jak wyjaśniła – pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni potrzebują opieki wielospecjalistycznej.

Od 1 września dostępne wszystkie opcje terapeutyczne w SMA

Zwróciła uwagę, że od 1 września w Polsce będzie dostępność do wszystkich możliwości terapeutycznych w leczeniu SMA.

– To co zadziało się w ciągu ostatnich kilku lat na tym polu, to niebywała rewolucja. Mam na myśli refundację trzech nowych leków i program badań przesiewowych u noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni – przekazała profesor.

Wyjaśniła, że badania przesiewowe w kierunku SMA pozwalają na wykrycie choroby u noworodków w ciągu pierwszego miesiąca życia, co z kolei wiąże się z wczesnym zastosowaniem leczenia – w tym terapii genowej.

Terapia genowa u dzieci z SMA stosowana komercyjnie od 2,5 roku

Prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk poinformowała, że od 2,5 roku Zolgensma podawana jest komercyjnie w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie. Pieniądze pochodzą ze zbiórek publicznych. Do tej pory lek podano 33 dzieciom już z objawami SMA.

– Dzięki hojności naszego społeczeństwa udało nam się podać lek jednemu pacjentowi skąpoobjawowemu z przesiewu noworodkowego. Otrzymał lek w wieku pięciu miesięcy. W tej chwili chłopczyk ma dziewięć miesięcy i rozwija się porównywalnie do jego zdrowych rówieśników – poinformowała neurolog.

Kto będzie mógł skorzystać z refundowanej terapii lekiem Zolengsma

Zgodnie z decyzją Ministerstwa Zdrowia terapia genowa będzie przeznaczona dla dzieci w wieku do 6 miesięcy, które do tej pory nie były leczone na SMA.

– Jest to podyktowane skutecznością terapii, która jest największa właśnie u pacjentów przedobjawowych lub skąpoobjawowych, najmłodszych. Z kolei dzieci, u których do tej pory stwierdzono SMA, są leczone innymi dostępnymi lekami, jak np. nusinersen. Jego mankament polega na tym, że musi być podawany co cztery miesiące do końca życia poprzez nakłucie lędźwiowe do płynu mózgowo-rdzeniowego – wyjaśniła ekspertka.

Dodała, że mechanizmy działania leków są różne, stąd "nie ma leków lepszych i gorszych; są leki inne i różne w swoim działaniu".

– Niemniej należałoby rozważyć rozszerzenie dostępności terapii również o te dzieci, które już otrzymały inne leczenie – zaznaczyła.

Szef PSL chce spotkania z ministrem zdrowia w sprawie rozszerzenia refundacji terapii genowej

O ograniczenie wiekowe w refundacji terapii genowej pytał na konferencji prasowej we wtorek, 23 sierpnia szef PSL Władysław Kosiniak-Kamysz.

– Od miesięcy rodzice chorych dzieci na SMA walczą o pełną refundację wszystkich możliwych terapii, również tych najdroższych, najnowocześniejszych. I z radością usłyszeli, że będzie terapia, ale w drugim słowie usłyszeli, że nie dla wszystkich - mówił Kosiniak-Kamysz w Sejmie.

Lider PSL zaznaczył, że rodzice dzieci chorych na SMA doceniają wiadomość o refundacji, ale "wytyczne skreślają jednak większość dzieci, które zbierają na leczenie na internetowych zbiórkach".

Według niego "każde dziecko powinno być indywidualnie zdiagnozowane, indywidualnie skierowane". - I te, które mają szanse i mogą dostać najnowocześniejszą terapię, pomimo że może ukończyły sześć miesięcy i może już pobierają inny lek, ale nie tak skuteczny, nie tak dobry, powinny mieć na to szanse - mówił szef ludowców.

“W odpowiedzi na wątpliwości polityków wyjaśniamy, że programy lekowe tworzą lekarze i eksperci, a nie politycy” - odparło we wtorek MZ na Twitterze. Resort dodał, że "główne badanie rejestracyjne" leku Zolgensma "obejmuje dzieci do 6 miesiąca życia" oraz że na "ten wiek" wskazuje Europejski Publiczny Raport Oceniający Europejskiej Agencji Zdrowia (EMA).

CZYTAJ WIĘCEJ: Szef PSL zaprasza do Sejmu rodziców dzieci z SMA. Chce spotkania z ministrem zdrowia

Minister Niedzielski o najdroższym leku na SMA: producent określił maksymalną wagę dziecka

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.