W ostatnich pięciu latach wdrożono w sumie 70 nowych terapii stosowanych w ponad 20 typach nowotworów. Do sprzedaży trafiło 49 nowych leków onkologicznych, przy czym 82 proc. z nich stanowiły terapie celowane. Wśród nowych rejestracji znalazło się 11 leków biologicznych, dwie immunoterapie i jeden produkt do radioterapii. 

Zróżnicowany dostęp do terapii

W grudniu 2015 roku więcej niż połowa nowych leków była w sprzedaży tylko w 6 krajach — USA, Niemczech, Wielkiej Brytanii, Włoszech, Francji, Kanadzie. Ich dostępność rynkowa w poszczególnych krajach świata była zróżnicowana: od 41 w USA do 1 w Wietnamie i Tunezji. Polska w tym zestawieniu nie wypada źle, bo na naszym rynku pojawiły się w ostatnich pięciu latach 22 nowe leki. Podobnie było m.in. na Węgrzech i w Irlandii, natomiast w Hiszpanii wprowadzono 23, a we Francji 28 takich leków. Na koniec 2015 roku 12 nowych substancji było dostępnych tylko w jednym kraju, a 9 w USA. 

Inwestycje w badania i rozwój

W miarę jak pojawiają się nowe możliwości leczenia, bardzo szybko zmieniają się standardy postępowania farmakoterapeutycznego. Ten kierunek będzie się utrzymywał w najbliższych latach, ponieważ obecnie ponad 500 firm pracuje nad rozwojem leków onkologicznych (będących w drugiej i kolejnych fazach badań klinicznych), przy czym 75 proc. z nich nie ma obecnie leków z tego segmentu w swojej ofercie. 

Firmy te prowadzą badania nad blisko 600 cząsteczkami, głównie dotyczącymi leczenia chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca, a także nowotwory: piersi, gruczołu krokowego, jajników i odbytu. Cząsteczki znajdujące się w późnej fazie badań klinicznych (druga i kolejne fazy) są przeciętnie testowane w trzech wskazaniach, ale niektóre z nich nawet w 18 różnych rodzajach nowotworów. 

Ponad 300 producentów koncentruje się wyłącznie na lekach onkologicznych, a w dziesięciu największych firmach 130 cząsteczek jest w ostatniej fazie badań. W ciągu ostatniej dekady liczba leków będących w fazie badań klinicznych wzrosła o ponad 60 proc. Zdecydowaną większość (87 proc.) leków będących w późnej fazie badań klinicznych stanowią obecnie terapie celowane, w tym przeciwciała monoklonalne, inhibitory kinazy białkowej oraz nowe mechanizmy identyfikujące lub blokujące procesy namnażania się komórek nowotworowych. 

Badania dotyczące terapii celowanych prowadzone są z zastosowaniem markerów genowych do oznaczania szansy odpowiedzi komórek rakowych lub do wzmacniania odpowiedzi immunologicznej pacjenta na komórki nowotworowe. W ostatniej fazie badań znajduje się m.in. 270 terapii biologicznych, w tym 16 terapii genowych, 86 nowych przeciwciał monoklonalnych i 15 leków biopododobnych do już stosowanych przeciwciał. Badania obejmują także 74 potencjalne szczepionki na różnego rodzaju nowotwory. 

Wzrost kosztów leczenia

Drugą stroną rozwoju leków onkologicznych są rosnące koszty terapii. Ograniczona dostępność tych leków dla pacjentów wynika głównie z wysokich kosztów terapii i braku refundacji ze strony płatników. W USA koszty nowych terapii wynosiły przeciętnie od 6000 do 13 000 dolarów za miesiąc leczenia. Około 60 proc. wzrostu kosztów leczenia onkologicznego w ciągu ostatnich pięciu lat jest związane z wprowadzonymi w tym okresie nowymi lekami. W 2015 roku światowe wydatki na leki onkologiczne i wspomagające to leczenie osiągnęły wartość 107 miliardów dolarów, czyli 11,5 proc. więcej niż rok wcześniej. Wzrost kosztów o 9 miliardów dol. wynikał z wprowadzenia nowych terapii. O taką samą kwotę wzrosły też wydatki z powodu zwiększenia liczby oraz podniesienia cen sprzedawanych leków. Ale też w ostatnich 5 latach, dzięki wprowadzeniu generyków dla tych cząsteczek, które utraciły w tym czasie ochronę patentową, zaoszczędzono 5 miliardów dol. 

Nowe leki oferują możliwości terapii w obszarach, gdzie wcześniej było to niemożliwe, a wydłużając życie pacjentów, jednocześnie wydłużają czas trwania terapii. 

Eksperci prognozują, że trend wzrostowy sprzedaży leków onkologicznych będzie się nadal utrzymywał i w 2020 roku ten segment rynku osiągnie wartość 148-178 miliardów dolarów. Udział leków onkologicznych w całości wydatków na leki w poszczególnych krajach waha się w przedziale od 2,5 proc. (Indie) do 16 proc. (Niemcy i Francja). Koszty leków onkologicznych na rynkach pięciu największych krajów europejskich (Niemcy, Francja, Wielka Brytania, Włochy i Hiszpania) rosną średnio o 5,3 proc. rocznie. 

Refundacja nie nadąża za potrzebami

Eksperci IMS analizujący wprowadzanie nowych leków na rynki stwierdzają, że w ani jednym kraju nie znalazły się w sprzedaży, ani w refundacji wszystkie nowo zarejestrowane molekuły. Z uwagi na brak refundacji w poszczególnych krajach większość nowych leków onkologicznych nadal pozostaje poza zasięgiem pacjentów. W niektórych przypadkach refundacja została wprowadzona dla wybranych wskazań, w zależności od wyników oceny technologii lub zastosowania innych narzędzi wykorzystywanych przez poszczególne kraje. Analiza ekspertów IMS wykazała, że kraje wykorzystujące formalne metody analizy kosztów i efektywności (opartą na wskaźniku QALY) są bardziej skłonne do refundacji nowych leków onkologicznych niż kraje stosujące inne metody oceny. 

W najbliższych latach zaczną tracić ochronę patentową leki wprowadzane na rynek pod koniec lat dziewięćdziesiątych ubiegłego wieku. Pojawianie się leków biopodobnych wpłynie na znaczące obniżenie kosztów całkowitych niektórych terapii. Można się jednak spodziewać większej liczby wykrytych przypadków zachorowań, szybszego rozpoznawania i rozpoczęcia leczenia chorób onkologicznych.

Komentarz

Walka z nowotworami będzie długa i trudna

Tomasz Kluszczyński, Principal, IMS;

Marcin Czech, Principal RWE, IMS, prof. Szkoły Biznesu Politechniki Warszawskiej:

Mimo dużych postępów w skuteczności i bezpieczeństwie farmakoterapii nowotworów, leczenie tej grupy schorzeń wciąż pozostaje wyzwaniem z punktu widzenia medycyny i ekonomiki zdrowia w wielu krajach. Również w Polsce sytuacja epidemiologiczna nie pozostawia złudzeń — walka z nowotworami przy obecnie obserwowanych trendach zapadalności — będzie długa i trudna.

Polski rynek onkologiczny w kwestii wydatków bardzo różni się od rynków Europy Zachodniej (EU5), ale również od krajów o podobnym poziomie gospodarczym (Czechy, Węgry). Jeśli porównamy całkowite wydatki na leki onkologiczne w naszym kraju z innymi, rzuca się w oczy dysproporcja między Polską a krajami (niezależnie od stopnia rozwoju) o podobnej liczbie ludności, np. Hiszpania wydaje 3 razy więcej niż Polska, a Włochy czy Wielka Brytania wydają 4-5 razy więcej.

Podczas gdy wydatki na leki przeciwnowotworowe w krajach wysoko rozwiniętych, (i nie tylko) wynoszą 11-16 proc. budżetu refundacyjnego (np. Niemcy 16 proc., Rosja 11 proc.), w Polsce to tylko ok. 9,5 proc. Tak duża odmienność jest pochodną nie różnic cen, ale struktury terapeutycznej polskiego rynku. Innymi słowy, polski rynek charakteryzuje relatywnie wysoki udział starszych molekuł z klas L1 i L2 (podobnie jak np. rynek rosyjski), podczas gdy leki innowacyjne L3 i L4 (terapie celowane, biologiczne w klasach immunosupresantów oraz immunostymulatorów) są bardzo niedoinwestowane.

Jeśli chodzi o dostępność terapii innowacyjnych, Polska plasuje się nisko w porównaniu z krajami, które są na podobnym poziomie rozwoju i wydatków budżetowych per capita. Na przykład ze wszystkich nowych molekuł, które trafiły na rynki globalne w ostatnich 5 latach (49 innowacyjnych leków), w Polsce dostępnych jest w programach lekowych tylko 12. Polska znajduje się więc w tej samej grupie, co np. Rosja, Brazylia, Filipiny czy Turcja (10-13 molekuł), dużo lepszy dostęp do nowoczesnych terapii jest np. w Hiszpanii (23), Niemczech, Włoszech czy Wielkiej Brytanii (28-34).