Eksperci o “mapie drogowej” polskiej onkologii i hematoonkologii. Wiele kierunków jest błędnych?

O współczesnych wyzwaniach w onkologii i hematologii rozmawiali eksperci podczas jednego z paneli konferencji „Odporny i stabilny system ochrony zdrowia – bezpieczeństwo zdrowotne w dobie kryzysów”, zorganizowanej 13 kwietnia w Warszawie przez Instytut Rozwoju Spraw Społecznych oraz Fundację Kulskich. Podczas pięciu paneli w dyskusję zaangażowani byli przedstawiciele administracji państwowej oraz eksperci medyczni i systemowi.

Ostra białaczka szpikowa wymaga personalizacji terapii

W ocenie prof. dr hab. n. med. Agnieszki Wierzbowskiej, kierownika Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, poprawa dostępu do nowoczesnych terapii w ciągu ostatniej dekady znacznie zwiększyła szanse na wyleczenie pacjentów z ostrą białaczką szpikową.

Obecnie można zidentyfikować co najmniej kilkanaście różnych zaburzeń genetycznych, które mogą doprowadzić do rozwoju tej choroby. W związku z tym metody leczenia sprzed dekady nie przystają do rzeczywistości.

– Nie można choroby tak zróżnicowanej genetycznie leczyć jednym zestawem leków, ponieważ u jednej grupy pacjentów będą one skuteczne, a u innej nie. Stąd nowe podejście do leczenia chorego, leczenie personalizowane – podkreśliła prof. Agnieszka Wierzbowska.

Jak doprecyzowała, leczenie personalizowane w przypadku tej choroby jest oparte m.in. na dobrze i szybko wykonanych badaniach genetycznych, pozwalających na identyfikację pacjentów z określonymi zaburzeniami genetycznymi, stanowiącymi wskazanie do terapii celowanych.

Specjalistka dodała, że są dowody na to, iż dołączenie nowoczesnych leków do standardowych terapii polepsza wyniki leczenia, zwiększa odsetek uzyskiwanych remisji i zmniejsza odsetek nawrotów, a także poprawia przeżywalność po transplantacji.

– Hematoonkologia nie stoi w miejscu, a postęp w obszarze leczenia wszystkich rodzajów nowotworów dokonuje się niemal z dnia na dzień. Bardzo istotne jest, byśmy za tymi zmianami stale nadążali i mogli oferować pacjentom dostęp do coraz to nowszych i skuteczniejszych leków i form terapii — powiedziała prof. Agnieszka Wierzbowska

Warto rozwijać immunoterapię komórkową w Polsce

Prof. dr hab. med. Jan Maciej Zaucha, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, mówiąc o terapii chorych na chłoniaki, stwierdził, że „mamy możliwości uzyskania trwałego wyleczenia bez korzystania z intensywnego leczenia”. Miał na myśli przede wszystkim immunoterapię, a zwłaszcza terapię CAR-T.

Zdaniem tego hematologa, w niedalekiej przyszłości w leczeniu chorych będziemy od samego początku łączyć chemioterapię z immunoterapią.

– Jaka jest jednak wizja rozwoju immunoterapii w Polsce? Wydaje mi się, że nie może się ona sprowadzać tylko do refundacji leków, które się pojawiają. Trzeba patrzeć szerzej, rozwijając własną, polską immunoterapię. To niezwykle ważne, ponieważ być może moglibyśmy w jakiś sposób stać się samowystarczalni w tym zakresie. Takie możliwości są i w wielu krajach akademickie centra, np. terapii komórkowej, powstają – podkreślił.

Ekspert stwierdził, że chętnie włączy się w przygotowanie programu rozwoju immunoterapii komórkowej w hematoonkologii w Polsce, aby była dostępna „mapa drogowa” jej rozwoju. Oczywiście, na rozwój infrastruktury potrzebne są określone zasoby finansowe.

Ekspert stwierdził, że chętnie włączy się w przygotowanie programu rozwoju immunoterapii komórkowej w hematoonkologii w Polsce, aby była dostępna „mapa drogowa” jej rozwoju. Oczywiście, na rozwój infrastruktury potrzebne są określone zasoby finansowe.

Niejasne zasady wyłączania leku z procedury RDTL

Prof. Zaucha odniósł się również do tzw. czarnej listy RDTL, czyli leków, które nie mogą być finansowane w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Podkreślił, że razem z innymi ekspertami chciałby wziąć udział w jej konsultacjach, ponieważ nie rozumie, dlaczego pewne leki się na niej znajdują.

Według wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego, zasadniczą kwestią jest finansowanie leków.

– Czy finansować je w programach lekowych, aby były dostępne dla pacjentów, którzy spełniają określone kryteria, czy finansować leki dla pacjentów indywidualnych - przedstawił dylemat.

– Budżet jest podzielony: 95 proc. jest przeznaczone na programy lekowe, a 5 proc. na indywidualne terapie. Uważamy, że jak najwięcej leków powinno być dostępne dla pacjentów we wszystkich szpitalach, które spełniają jednolite kryteria, a nie w ramach RDTL. Dlatego ten ostatni budżet jest okrojony – dodał.

Wyjaśnił także, dlaczego dany lek mógł zostać wpisany na czarną listę.

– Najprawdopodobniej albo wnioskodawca nie złożył wniosku, albo była negatywna ocena AOTMiT. Negatywna ocena może być z różnych powodów: lek jest za drogi, nie ma efektywności klinicznej albo kosztowej, a może były błędy metodologiczne w badaniach klinicznych – wymienił Maciej Miłkowski.

Podkreślił przy tym, że takie leki zdecydowanie łatwiej mogą uzyskać dofinansowanie w normalnej refundacji.

– Wtedy możemy też negocjować instrumenty dzielenia ryzyka – wyjaśnił.

Ważne zabezpieczenie młodych pacjentów

Prof. dr hab. n. med. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu, zwrócił z kolei uwagę na niezaspokojone przez program lekowy potrzeby pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową.

– Program lekowy nie odzwierciedla biologii tej choroby. Mamy grupę pacjentów z genetycznie negatywnymi czynnikami ryzyka, w przypadku których wiadomo, że chemioterapia nie zadziała, a nie dysponujemy lekiem, który możemy zastosować u nich w pierwszej linii – tłumaczył.

W ocenie hematologa, zapisy programu lekowego w przewlekłej białaczce limfocytowej skupiają się na pacjentach starszych. Nie zostały w programie uwzględnione genetyczne czynniki ryzyka. W związku z tym u obarczonego nimi młodego pacjenta pozostaje zastosowanie terapii, o której wiadomo, że będzie w jego przypadku nieskuteczna, o dużej toksyczności.

– Potrzebujemy dyskusji dotyczących zapisów programu lekowego czy dostępności poszczególnych cząsteczek w ramach tego programu, aby zabezpieczenie młodych chorych było jak największe – podkreślił prof. Tomasz Wróbel.

Nowotwory urologiczne w Polsce: najważniejsze potrzeby

Dr hab. n. med. Jakub Żołnierek z Kliniki Nowotworów Układu Moczowego Narodowego Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie - Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie, wskazał, że rak gruczołu krokowego u części chorych rozwija się na podłożu mutacji genów BRCA2 i BRCA1, powszechnie kojarzonych z nowotworami piersi i jajnika.

– Mutacje te wpływają w istotny sposób na biologię nowotworu, sprawiając, że jest bardziej agresywny. Często rozpoznajemy raka już na etapie rozsiewu, gdy można mówić tylko o leczeniu paliatywnym – zaznaczył ekspert.

Jego zdaniem, identyfikacja pacjentów, u których te mutacje występują, pozwoli nie tylko wykryć chorobę na wczesnym etapie, lecz także dobrać dla tej grupy chorych odpowiednią metodę leczenia.

– Mutacje te są czynnikiem predykcyjnym odpowiedzi na pewną klasę leków.

Jednak identyfikacja tej grupy pacjentów jest w Polsce problemem.

– Tworzone są wytyczne dotyczące diagnostyki molekularnej chorych na raka gruczołu krokowego na różnych etapach trwania choroby, jak również identyfikacji grupy chorych, którzy mogą dziedziczyć tego typu mutacje. Członkom rodziny chorego powinniśmy zaproponować poradnictwo genetyczne, tak aby zapobiegać problemom na wcześniejszym etapie — wyjaśnił ekspert.

Z kolei dr hab. n. med. Jakub Kucharz z Kliniki Nowotworów Układu Moczowego NIO-PIB w Warszawie poinformował, że w odpowiedzi na postulaty zgłaszane przez środowisko kliniczne były prowadzone prace dotyczące zmian w programie lekowym dla chorych na raka nerki.

– Wynika to m.in. ze tego, że program ten został napisany przez grono ekspertów i liczymy na to, że będzie odpowiedzią na potrzeby praktyków. Program lekowy to nie tylko dostęp do określonych terapii, lecz także szereg kryteriów, które pacjent powinien spełnić, aby był włączony do programu. Ważne są też kryteria wyłączenia. Wiemy, że w niektórych przypadkach nie przystawały one do aktualnej wiedzy medycznej — wskazał dr hab. Jakub Kucharz.

Resort realizuje część postulatów

Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski wyjaśnił, że na majowej liście refundacyjnej znajdzie się m.in. terapia CAR-T w chłoniaku. Nie podjęto natomiast decyzji w sprawie refundacji leków na ostrą białaczkę szpikową i już wiadomo, że przynajmniej dla części z nich nie nastąpi to w tym roku.

– Analizujemy sytuację rynkową, geopolityczną i będziemy przyjmowali do tego strategię. Wydaje się, że sytuacja nie będzie tak zła, jak się obawiałem. Po jej przeanalizowaniu będziemy kontynuowali, zgodnie z planem, dalsze schematy refundacyjne – zapowiedział Maciej Miłkowski.

Wiceminister poinformował, że wspominany program lekowy dla pacjentów rakiem nerkowokomórkowym będzie w całości dostępny od 1 maja.

– Wszystkie zapisy tego programu zatwierdziliśmy zgodnie z propozycją całego grona ekspertów - zaznaczył Maciej Miłkowski.

Do kwestii dostępu do nowoczesnych leków odniósł się również dr hab. n. med. Adam Maciejczyk, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologicznego, przewodniczący Krajowej Rady ds. Onkologii.

– Najpierw trzeba oszacować populację, dla której są one potrzebne, sprawdzić, jakie są koszty poszczególnych form terapii, i adekwatnie do budżetu, którym dysponuje Ministerstwo Zdrowia, wprowadzać te leki w zależności od potrzeb. Trzeba zachować balans między potrzebami populacyjnymi a potrzebami poszczególnych form terapii - powiedział.

Podkreślił, że najbardziej skuteczne leki powinny być wcześniej wprowadzane. A w doborze właściwych terapii można skorzystać z wytycznych Europejskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ESMO), które wskazuje leki przydatne w leczeniu radykalnym, paliatywnym.

Kluczowa profilaktyka onkologiczna

Dr hab. n. med. Maciej Stukan, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Kolposkopii i Patofizjologii Szyjki Macicy, podkreślił, że w onkologii cały ciężar działań trzeba przenieść na profilaktykę. W swoim wystąpieniu skupił się na nowotworach HPV-zależnych, przede wszystkim na raku szyjki macicy.

– Mamy narzędzia do profilaktyki onkologicznej pierwotnej, jak i wtórnej. W zakresie profilaktyki pierwotnej mamy dostęp do szczepień przeciw wirusowi brodawczaka ludzkiego. Europejski Plan Walki z Rakiem zakłada wyszczepienie przeciw HPV docelowej populacji na poziomie 90 proc. Chciałbym, abyśmy takie wyniki osiągnęli — podkreślił.

Jednocześnie dodał, że w Polsce musi być dostęp do tych szczepionek, jak również podjęte działania edukacyjne. Szczepienia przeciw HPV powinny być częścią usystematyzowanego programu szczepień i racjonalnie prowadzone. Jego zdaniem, dostępność i bezpłatność to kluczowe kryteria dla powodzenia tej akcji szczepień.

Wiceminister Maciej Miłkowski, odnosząc się do profilaktyki onkologicznej stwierdził, że w tej kwestii niezwykle istotna jest świadomość społeczna.

– Społeczeństwo musi wiedzieć, że profilaktyka to bardzo ważny element dbania o swoje zdrowie. Nie chcemy, aby szczepienie przeciw HPV było szczepieniem obowiązkowym — powiedział.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Miłkowski: majowa lista refundacyjna przyniesie pozytywne zmiany dla pacjentów z rakiem nerki i HCC

Jakie są najpilniejsze potrzeby pacjentów hematoonkologicznych w Polsce?