ECTRIMS 2018: o stwardnieniu rozsianym w Berlinie

EG
opublikowano: 30-10-2018, 12:20
aktualizacja: 30-10-2018, 12:25

Prezentacja wyników badań dotyczących leków stosowanych w terapii stwardnienia rozsianego oraz danych pochodzących z międzynarodowego raportu „Życie ze Stwardnieniem Rozsianym – Perspektywa Opiekuna” – to tylko niektóre wątki, które pojawiły się podczas tegorocznej edycji XXXIV Kongresu Europejskiego Komitetu ds. Leczenia i Badań nad Stwardnieniem Rozsianym (ECTRIMS, European Committee for Treatment and Research In Multiple Sclerosis) w Berlinie.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

ECTRIMS 2018 odbyło się w dniach 10-12 października w Berlinie. W wydarzeniu wzięło udział około 10 000 uczestników, w tym specjaliści z Polski. W agendzie tegorocznej edycji znalazły się tematy dotyczące m.in. środowiskowych czynników ryzyka, farmakologicznego leczenia SM u kobiet w ciąży, innowacyjnego wykorzystania obrazowania metodą rezonansu magnetycznego w ocenianiu postępu choroby czy terapii pacjentów pediatrycznych.

Zobacz więcej

Kongres ECTRIMS 2018

W Polsce na SM choruje nawet 50 000 osób

„ECTRIMS to największa konferencja poświęcona stwardnieniu rozsianemu na świecie, w tym roku uczestniczy w niej 9500 neurologów, co dobitnie świadczy o znaczeniu tego problemu zdrowotnego i postępie w leczeniu tej choroby. Tematycznie ECTRIMS pokrywa cały zakres zagadnień związanych z rozpoznaniem SM, jego leczeniem, opieką nad pacjentami i diagnostyką. Niestety, nie znamy dokładnej ilości polskich chorych na stwardnienie rozsiane, ale na podstawie badań cząstkowych i porównawczych oceniamy, że to około 50 000 pacjentów” – mówił w rozmowie z „Pulsem Medycyny” prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj.

Według prof. Selmaja najpilniejszą potrzebą tej grupy chorych pozostaje zabezpieczenie powszechnego i szybkiego dostępu do leczenia – mimo zmian na lepsze, jakie zaszły w tym obszarze w ostatnim czasie, dostępność terapii nadal nie jest wystarczająco szeroka. Dotyczy to szczególnie leczenia drugiej linii, włączanego w sytuacji, gdy leczenie podstawowe jest nieskuteczne lub chory wymaga agresywnej terapii. Funkcjonują wprawdzie programy lekowe, które oferują leczenie drugoliniowe, ale kryteria kwalifikacyjne, które pacjent musi spełnić, by móc wziąć w nich udział są bardzo rygorystyczne. Podział na terapie pierwszej i drugiej linii działa w większości w państwach o bardziej ograniczonych środkach przeznaczanych na system opieki zdrowotnej. Przyczynia się być może do redukcji kosztów związanych z leczeniem, ale z pewnością nie jest rozwiązaniem korzystnym z perspektywy pacjentów i samych lekarzy, którym zawęża opcje terapeutyczne.

„Konsekwencją tego podziału jest fakt, że pacjenci muszą być bardziej chorzy, by uzyskać refundację terapii. Czekanie na to, by stan chorego się pogorszył jest w pewnym sensie zaprzeczeniem idei dobrego leczenia. Na szczęście obecnie są silne tendencje, aby ten stan rzeczy odwrócić” – dodał prof. Selmaj.

Szacuje się – na podstawie informacji Narodowego Funduszu Zdrowia – że nawet połowa z 50 000 polskich chorych na stwardnienie rozsiane nie jest leczona farmakologicznie. Należy tu dodać, że część z tej grupy może uczestniczyć w badaniach klinicznych związanych z nowocześniejszymi niż te stosowane obecnie terapiami. Nawet biorąc pod uwagę takie zastrzeżenie, ilość nieleczonych Polaków z SM powinna niepokoić – w perspektywie każdy taki przypadek generuje ogromne koszty społeczne.

Potwierdzona skuteczność natalizumabu i fumaranu dimetylu

ECTRIMS 2018 stał się okazją do przedstawienia interesujących wyników badań dotyczących nie tylko nowych opcji terapeutycznych, ale również leków obecnych już w codziennej praktyce klinicznej – natalizumabu i fumaranu di metylu. Przedstawiona analiza wskazuje na bezpieczeństwo i efektywność obu leków, zwłaszcza w przypadku rozpoczęcia leczenia na wczesnym etapie choroby. Badanie ENDORSE wykazało, że kliniczne korzyści stosowania fumaranu dimetylu utrzymywały się przez 9 lat nieprzerwanego leczenia. Analiza wykonana w ramach badania obserwacyjnego TYSABRI Observational Program (TOP), największego trwającego obecnie badania w świecie codziennej praktyki klinicznej, obejmującego pacjentów leczonych natalizumabem, dodatkowo potwierdza długotrwałe bezpieczeństwo i niezmienną skuteczność leku na przestrzeni 10 lat.

Nowe dane dotyczyły także biomarkera aktywności stwardnienia rozsianego: stężenia sNfL – białka, które odzwierciedla uszkodzenie neuronów i którego stężenie u osób z SM ulega podwyższeniu. Wyniki analizy retrospektywnej obejmującej ponad 1000 pacjentów potwierdzają kliniczne znaczenie stężenia sNfL, który pozwala określić poziom nasilenia choroby oraz monitorować odpowiedź na leczenie u pacjentów z SM. Jego stężenie malało po włączeniu terapii modyfikujących przebieg choroby.

 „Omawiane wyniki potwierdzają, że sNfL jest klinicznie pomocnym biomarkerem, który pozwala przewidzieć prawdopodobieństwo występowania u pacjenta z SM szybko postępującej choroby lub choroby o umiarkowanym przebiegu. Dają one również możliwość zastosowania prostego badania krwi w celu monitorowania pacjenta pod kątem odpowiedzi na określone leczenie. Dzięki swojemu wysokiemu potencjałowi, który pozwala przewidzieć postęp choroby, sNfL może zapewnić lekarzom źródło dodatkowych informacji” – wyjaśnił profesor Peter Calabresi, dyrektor Wydziału ds. Neuroimmunologii i Neuroinfekcji Szkoły Medycznej Uniwersytetu Johnsa Hopkinsa.

Nowe dane – nie tylko o lekach

Podczas tegorocznej edycji ECTRIMS przedstawiono wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowanej w terapii SM kladrybiny w tabletkach. Dane, na których bazowano pochodziły z badań CLARITY, CLARITY EXT i ORACLE-MS - objęły okres 10 lat. Wykorzystano także dane real-world evidence z okresu sześciu miesięcy. Dotyczyły 923 chorych otrzymujących kladrybinę w tabletkach (3,5 mg/kg) i 641 pacjentów z grupy placebo. Analizy post hoc w badaniu CLARITY EXT obejmujące 20 dni terapii kladrybiną w tabletkach 3,5 mg/kg w pierwszym i drugim roku wykazały brak aktywnej postaci SM aż do czwartego roku. Dalsze analizy wykazały również ograniczenie ilości nawrotów choroby w rzutowej postaci stwardnienia rozsianego zarówno w grupie pacjentów poniżej, jak i powyżej 45 roku życia. Liczba ognisk aktywnych w 96 tygodniu trwania badania w obrazach T1 oraz  obrazach T2 rezonansu magnetycznego również uległa zmniejszeniu.

„Dane zaprezentowane podczas ECTRIMS 2018 pokazują jak istotne są dalsze prace nad lepszym zrozumieniem działania kladrybiny w tabletkach, zwłaszcza w kontekście związanych z jej stosowaniem postępów leczenia i ryzyka terapeutycznego. Aby pacjenci mogli w pełni skorzystać z tej formy terapii, szczególnie w skali globalnej, konieczne są kolejne badania naukowe, które lepiej scharakteryzują właściwości terapeutyczne kladrybiny” – mówił Luciano Rossetti, kierownik Departamentu Badań i Rozwoju firmy Merck.

Uczestnicy ECTRIMS 2018 mieli także szansę zapoznać się z bardzo ciekawymi informacjami z nieco innego obszaru związanego z SM. Eksperci zaprezentowali powstały we współpracy z IACO (International Alliance of Carer Organizations) i Eurocarers raport o wpływie stwardnienia rozsianego na opiekunów chorych: „Living with Multiple Sclerosis: The Carer’s Perspective [Życie ze Stwardnieniem Rozsianym – Perspektywa Opiekuna]”. Zebrano w nim dane od 1050 opiekunów osób z SM pochodzących ze Stanów Zjednoczonych, Kanady, Wielkiej Brytanii, Francji, Niemiec, Włoch i Hiszpanii. Autorzy analizy chcieli – pierwszy raz za pomocą twardych danych – pokazać charakterystykę socjo-demograficzną opiekunów oraz wpływ, jaki wywiera choroba na ich emocjonalne i społeczne funkcjonowanie. Uzyskane dzięki raportowi informacje mają pomóc w wypracowaniu standardów w postępowaniu nie tylko z chorymi, ale również z ich rodzinami oraz opiekunami.

„SM może być wyniszczającą chorobą zarówno dla pacjentów, jak i ich opiekunów, którzy zajmując się chorymi latami, w miarę postępu choroby przejmują coraz więcej obowiązków. Opieka nad osobą z SM może wywierać głęboki wpływ na zdrowie fizyczne i emocjonalne, sytuację finansową i zawodową opiekuna” - powiedziała Nadine Henningsen, prezes IACO.

Co pokazał raport? Pierwszą niezwykle ważną dla decydentów z obszaru systemu ochrony zdrowia i polityki społecznej informacją jest fakt, że prawie połowa – 48 proc. – badanych została opiekunem osoby z SM przed ukończeniem 35 roku życia, a więc w najbardziej produktywnym z punktu widzenia społecznego i zawodowego momencie życia, i pozostawała nim średnio przez 11 lat. Niemal wszyscy, bo 84 proc. uczestników badania, ocenili, że opieka nad  chorym na stwardnienie rozsiane ma duży wpływ na ich pracę. 36 proc. respondentów musiało zrezygnować z aktywności zawodowej, 34 proc. zadeklarowało, że miało to znaczący wpływ na ich sytuację finansową. 

Opiekunowie narażeni są ponadto na ogromny stres, który często wywiera niekorzystny wpływ na ich własne zdrowiu – 43 proc. respondentów uznało, że opieka nad osobą z MS odbija się na ich kondycji psychicznej, 28 proc. wskazało, że pogorszeniu uległ przez to ich stan zdrowia. Raport pokazał także inny niepokojący fakt – większość opiekunów nie może liczyć na rozbudowany system wsparcia, tylko 15 proc. z nich skontaktowało się z organizacjami pacjenckimi, które pomagają osobom w ich sytuacji.

Trudności chorych i ich opiekunów w codziennym funkcjonowaniu były jednym z wątków filmu dokumentalnego pt. „Seeing MS from the Inside Out” wyprodukowanego przez Merck i Shift.ms, który miał swoją premierę podczas EXCTRIMS 2018. Opowiada historię trójki bohaterów Marii Florencii, chorej na SM kobiety mieszkającej w Argentynie, Jona Struma, opiekuna ze Stanów Zjednoczonych i włoskiego lekarza dr. Luigiego Lavorgna. Osią fabularną filmu jest powstanie prac plastycznych wykonanych przez miejscowych artystów, które mają oddać skomplikowaną naturę choroby i zmagania ludzi, których w różny sposób dotyczy problem SM.

Film „Seeing MS from the Inside Out” można obejrzeć tutaj.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: EG

Najważniejsze dzisiaj
Puls Medycyny
Nauka i badania / ECTRIMS 2018: o stwardnieniu rozsianym w Berlinie
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.