Druga lista technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej. Zawiera 35 leków

AOTMiT szacuje, że leki ujęte w wykazie są odpowiedzią na potrzeby zdrowotne 2 mln 324 tys. osób w Polsce.

Pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej został opublikowany przez AOTMiT 26 lutego br. i obejmował 11 pozycji. Z grupy tej minister zdrowia wybrał 5 produktów, które znalazły się na finalnej liście i mają szansę na refundację w ramach Funduszu Medycznego. Do tej pory tylko jedna firma złożyła wniosek o refundację swojego leku. Mowa tu o terapii genetycznej - Onasemnogen abeparwowek - dedykowanej pacjentom chorym na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).

Dla porównania, na drugiej liście jest już 35 leków. Decyzja ta nie zaskakuje ekspertów, którzy spodziewali się, że obecny wykaz obejmie znacznie szerszy zakres niż pierwszy, a to dlatego, że dotyczy m.in. leków, które uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wydane przez Radę UE lub KE od dnia 1 stycznia 2017 r. Agencja oceniała więc zasadność umieszczenia w wykazie znacznie większej liczby leków.

Nad listą pracowało 30 analityków

AOTMiT prace związane z utworzeniem wykazu technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej (TLK) zakończyła w 26 sierpnia 2021 r. Wykaz przekazano ministrowi zdrowia i opublikowano go w Biuletynie Informacji Publicznej.

Agencja przypomniała, że prace nad wykazem zostały rozpoczęte 26 listopada 2020 r., tj. z dniem wejścia w życie ustawy o Funduszu Medycznym. Do momentu publikacji wykazu w pracach nad jego utworzeniem uczestniczyło 30 analityków Agencji.

”Pracami zespołu kierowało dwóch doświadczonych koordynatorów. Prace zespołu były prowadzone pod bezpośrednim nadzorem Prezesa Agencji oraz dyrektorów wydziałów analitycznych. Kwestie metodyki były konsultowane z ekspertami Rady Przejrzystości. Prowadzone były dyskusje założeń także z Ministerstwem Zdrowia i Radą Funduszu Medycznego” - podkreślono na stronie Agencji.

AOTMiT przypomniała też, że w toku prac przygotowano

• wykaz TLK
• szczegółowe zasady stosowania technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej wraz z określeniem oczekiwanych korzyści zdrowotnych oraz wskaźniki oceny efektywności terapii
• opracowania analityczne w formacie raportów, dostępne także w aplikacji

Podstawą oceny były leki dopuszczone do obrotu w UE w latach 1995-2021

Jak wyjaśnia AOTMiT, podstawą do oceny było zestawienie Europejskiej Agencji Leków (EMA) o zarejestrowanych w EMA i dopuszczonych do obrotu na terenie Unii Europejskiej w latach 1995-2021 produktach leczniczych.

“W tym czasie zostało zarejestrowanych w EMA łącznie 1509 leków, z czego aktualnie dopuszczonych do obrotu pozostaje 1235” - zaznacza Agencja.

W procesie tworzenia wykazu TLK określono technologie lekowe, czyli przypisano określone substancje czynne do precyzyjnie określonych wskazań. W tym celu przeanalizowano 321 produktów leczniczych mających ważne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na terenie UE i dla nich zdefiniowano 951 technologii lekowych (cząsteczko-wskazań), które kwalifikowały się do podstawowej oceny zgodności z wymogami ustawowymi.

Dokonano analizy refundowanych wskazań, na podstawie której ustalono, że spośród wskazanych 951 technologii lekowych, 577 technologii lekowych jest objętych finansowaniem ze środków publicznych.

Pozostałe 374 technologie lekowe włączono do oceny i zidentyfikowano:

• 239 oryginalnych technologii lekowych
• 78 generycznych technologii lekowych
• 57 biopodobnych technologii lekowych

35 technologii lekowych w wykazie TLK

W oparciu o metodykę i biorąc pod uwagę opinię Rady Przejrzystości, zgodnie z art. 40a ust. 8 ustawy o refundacji, utworzono wykaz technologii lekowej o wysokiej wartości klinicznej. W wykazie TLK ujęto 35 technologii lekowych:

• Zinplava (bezlotoksumab) - zapobieganie nawrotom zakażenia wywoływanego przez Clostridium difficile u osób dorosłych z wysokim ryzykiem nawrotu zakażenia
• Jorveza (budezonid) - eozynofilowe zapalenie przełyku u osób dorosłych (powyżej 18 lat)
• Epidyolex (kannabidiol) - napady padaczkowe związane z zespołem Lennoxa-Gastauta u osób w wieku 2 lat lub starszych w skojarzeniu z klobazamem
• Epidyolex (kannabidiol) - napady padaczkowe związane z zespołem Dravet u osób w wieku 2 lat lub starszych w skojarzeniu z klobazamem
• Reagila (kariprazyna) - schizofrenia u osób dorosłych
• Tecartus (autologiczne transdukowane anty-CD19 komórki CD3-dodatnie) - nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak z komórek płaszcza u dorosłych pacjentów, którzy otrzymali co najmniej dwie linie leczenia systemowego, w tym inhibitor kinazy tyrozynowej Bruton
• Kymriah (tisagenlecleucel) - ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B, oporna na leczenie, która znajduje się w fazie nawrotu po transplantacji lub w fazie drugiego bądź kolejnego nawrotu u osób do 25 roku życia włącznie
• Kymriah (tisagenlecleucel) - nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak rozlany z dużych komórek B, po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego u dorosłych
• Yescarta (aksykabtagen cyloleucel) - nawrotowy lub oporny na leczenie chłoniak rozlany z dużych komórek B, po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego u dorosłych
• Yescarta (aksykabtagen cyloleucel) - pierwotny chłoniak śródpiersia z dużych komórek B, po dwóch lub większej liczbie linii leczenia systemowego u dorosłych
• Oxervate (cenegermina) - umiarkowane (trwały ubytek nabłonka rogówki) lub ciężkie (wrzód rogówki) neurotroficzne zapalenie rogówki u dorosłych
• Imfinzi (durwalumab) - pierwsza linia leczenia rozległego drobnokomórkowego raka płuca u dorosłych w skojarzeniu z etopozydem i karboplatyną lub cisplatyną
• Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) - nieleczona ostra białaczka szpikowa z ekspresją antygenu CD-33 de novo, z wyjątkiem ostrej białaczki promielocytowej, u osób w mających 15 lat i starszych, w skojarzeniu z daunorubicyną i cytarabiną
• Veltassa (patiromer) - hiperkaliemia u osób dorosłych
• Luxturna (woretygen neparwowek) - dziedziczna dystrofia siatkówki spowodowana przez potwierdzone bialleliczne mutacje genu RPE65 u dzieci, młodzieży i dorosłych z utratą wzroku, u których zachowała się wystarczająca liczba żywych komórek siatkówki
• Amgevita (adalimumab) - czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
• Amsparity (adalimumab) - czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
• Hefiya (adalimumab) - czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
• Hulio (adalimumab) - czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
• Hyrimoz (adalimumab) - czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
• Idacio (adalimumab) - czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
• Imraldi (adalimumab) - czynne ropne zapalenie apokrynowych gruczołów potowych o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat, u których konwencjonalne leczenie układowe jest nieskuteczne
• Apixaban Accord (apiksaban) - zapobieganie udarom mózgu i zatorowości systemowej u dorosłych z niezastawkowym migotaniem przedsionków z co najmniej jednym czynnikiem ryzyka, takim jak przebyty udar mózgu lub przemijający napad niedokrwienny; wiek ≥ 75 lat; nadciśnienie tętnicze; cukrzyca; objawowa niewydolność serca (klasa wg NYHA ≥ II)
• Roteas (edoksaban) - zapobieganie udarom mózgu i zatorowości systemowej u dorosłych z niezastawkowym migotaniem przedsionków, z co najmniej jednym czynnikiem ryzyka, takim jak zastoinowa niewydolność serca, nadciśnienie tętnicze, wiek ≥ 75 lat, cukrzyca, przebyty udar mózgu lub przemijający napad niedokrwienny
• Zubsolv (buprenorfina + nalokson) - leczenie substytucyjne uzależnienia od narkotyków opioidowych w ramach leczenia medycznego, społecznego i psychologicznego. Przeznaczone dla dorosłych i młodzieży powyżej 15 lat wyrażających zgodę na leczenie uzależnienia
• Cabazitaxel Accord (kabazytaksel) - oporny na kastrację rak gruczołu krokowego z przerzutami u dorosłych, leczonych wcześniej schematem chemioterapii zawierającym docetaksel w skojarzeniu z prednizonem lub prednizolonem
• Braftovi (enkorafenib) - przerzutowy rak jelita grubego z obecnością mutacji BRAF V600E, u dorosłych, u których wcześniej stosowano leczenie systemowe, w skojarzeniu z cetuksymabem
• Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) - mukowiscydoza u osób w wieku powyżej 12 lat, z homozygotyczną mutacją F508del genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa lub heterozygotyczną mutacją F508del genu CFTR z minimalną wartością funkcji w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek
• Takhzyro (lanadelumab) - profilaktyka nawracających napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u osób w wieku 12 lat i starszych
• Lenalidomide Accord (lenalidomid) - noworozpoznany szpiczak mnogi po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych, u dorosłych w monoterapii w leczeniu podtrzymującym
• Lenalidomide Mylan (lenalidomid) - noworozpoznany szpiczak mnogi po autologicznym przeszczepie komórek macierzystych, u dorosłych w monoterapii w leczeniu podtrzymującym
• Prasugrel Mylan (prasugrel) - profilaktyka zdarzeń sercowo-naczyniowych u dorosłych z ostrymi zespołami wieńcowymi, poddawanych pierwotnej lub odroczonej przezskórnej interwencji wieńcowej w skojarzeniu z kwasem acetylosalicylowym
• Prasugrel Mylan (prasugrel) - profilaktyka zdarzeń sercowo-naczyniowych u dorosłych z zawałem mięśnia sercowego z uniesieniem odcinka ST poddawanych pierwotnej lub odroczonej przezskórnej interwencji wieńcowej w skojarzeniu z kwasem acetylosalicylowym
• Symkevi (tezakaftor + iwakaftor) - mukowiscydoza u osób w wieku co najmniej 6 lat, z homozygotyczną mutacją F508del w skojarzeniu z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek
• Symkevi (tezakaftor + iwakaftor) - mukowiscydoza u osób w wieku co najmniej 6 lat, z heterozygotyczną mutacją F508del i jedną z następujących mutacji genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T w skojarzeniu z iwakaftorem w dawce 150 mg w postaci tabletek.

Opublikowany przez AOTMiT wykaz, to dopiero początek drogi

W wykazie uwzględniono także niektóre technologie lekowe zawarte w obwieszczeniu ministra zdrowia z 20 sierpnia 2021 r. w sprawie listy refundacyjnej obowiązującej od 1 września 2021 r.:

• Kymriah (w isagenlecleucelum) - lek stosowany w programie lekowym B.65 - Leczenie chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną (ICD-10 C91.0),
• Takhzyro (lanadelumab) - lek stosowany w programie lekowym B.122 - Leczenie zapobiegawcze chorych z nawracającymi napadami dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego o ciężkim przebiegu.

Technologie lekowe ujęte w wykazie są stosowane w 7 chorobach powszechnych i 21 chorobach rzadkich.

Agencja podkreśla również, że “utworzenie wykazu TLK jest pierwszym etapem prac w procesie refundacyjno-cenowym technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej. W następnych etapach wykaz będzie opiniowany przez konsultantów krajowych, Rzecznika Praw Pacjenta oraz Radę Przejrzystości, aby na tej podstawie utworzyć listę technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej”.

PRZECZYTAJ TAKŻE: Minister zdrowia opublikował listę pięciu innowacyjnych technologii lekowych

Minister zdrowia: mamy bardzo konkretny “Plan dla Chorób Rzadkich”