Dr hab. Katarzyna Górska: populacja pacjentów z twardziną układową będzie rosła

Dr hab. n. med. Katarzyna Górska
opublikowano: 29-06-2022, 21:00

Dane potwierdzają obserwowany w ostatnich latach wzrost zapadalności na choroby układowe tkanki łącznej, w tym twardzinę układową. Spodziewamy się więc, że w kolejnych latach populacja chorych będzie rosła.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
Dr hab. n. med. Katarzyna Górska, specjalista w dziedzinie chorób wewnętrznych i chorób płuc w Katedrze i Klinice Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii i Alergologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego
Fot. Archiwum

Twardzina układowa jest zaliczana do chorób rzadkich. To choroba ogólnoustrojowa związana z zaburzeniami odpowiedzi autoimmunologicznej, manifestująca się wielonarządowo. W jej przebiegu charakterystyczne są zmiany rozwijające się w procesie włóknienia, dotykające wiele układów i narządów. Z uwagi na złożony obraz kliniczny chorzy na twardzinę układową bezwzględnie wymagają interdyscyplinarnej opieki, w którą zaangażowani są specjaliści z różnych dziedzin. Kluczowa dla uzyskania efektu terapeutycznego jest bliska współpraca reumatologa, dermatologa, nefrologa, kardiologa i pulmonologa.

Trudno precyzyjnie oszacować, jak liczna jest w Polsce populacja pacjentów z twardziną układową, ponieważ brakuje pełnych i miarodajnych danych epidemiologicznych. Szacuje się, że problem ten dotyczy od 5,5 do 8 tys. osób. Dane potwierdzają obserwowany w ostatnich latach wzrost zapadalności na choroby układowe tkanki łącznej, w tym twardzinę układową. Spodziewamy się więc, że w kolejnych latach populacja chorych będzie rosła.

Nawet 80 proc. chorych na twardzinę układową ma zmiany śródmiąższowe w płucach

Jednym z częściej zajmowanych narządów w przebiegu twardziny układowej są płuca. Choroba śródmiąższowa płuc rozwija się u ok. 30 proc. pacjentów. Mogą to być jednak dane niedoszacowane, istnieją bowiem wyniki badań autopsyjnych, które potwierdzają, że nawet u 80 proc. chorych na twardzinę układową występują w płucach zmiany śródmiąższowe. Wydaje się więc, że rozpoznawalność choroby śródmiąższowej płuc w tej populacji pacjentów jest zaniżona.

Patogeneza twardziny układowej oraz czynniki ryzyka pojawienia się zmian śródmiąższowych w płucach w jej przebiegu nadal pozostają niezidentyfikowane. To choroba o zróżnicowanym fenotypie i obrazie klinicznym. W większości przypadków zmiany dotyczące narządów wewnętrznych obejmują przede wszystkim płuca, serce, nerki i przewód pokarmowy. Zajęcie płuc nie zawsze przebiega objawowo, co utrudnia rozpoznanie.

Ciężki przebieg twardziny układowej z zajęciem płuc częstszy u mężczyzn

Szacuje się, że częstość występowania twardziny układowej jest nawet do 5 razy większa w populacji kobiecej, ale to wśród mężczyzn odnotowuje się większą liczbę przypadków ciężkiego przebiegu z zajęciem płuc, co znacząco pogarsza rokowanie. Najczęściej twardzinę rozpoznaje się u osób w przedziale wiekowym od 25. do 55. roku życia, ale szczyt zachorowań odnotowuje się w 5. dekadzie życia.

Większość pacjentów ze zdiagnozowaną śródmiąższową chorobą płuc w przebiegu twardziny stanowią mężczyźni z nieprawidłowymi parametrami wentylacji płuc, przez co progresja zmian śródmiąższowych postępuje u nich szybciej. Choroba śródmiąższowa płuc oraz nadciśnienie płucne pozostają najczęstszymi przyczynami zgonów wśród chorych na twardzinę układową.

Objawy twardziny ze strony układu oddechowego

Do objawów świadczących o zajęciu płuc należą: kaszel, duszność, niska tolerancja wysiłku i przewlekłe zmęczenie. Nierzadko to właśnie objawy ze strony układu oddechowego wyprzedzają pozostałe symptomy twardziny, stąd ścieżka terapeutyczna tych pacjentów często zaczyna się w gabinecie pulmonologa.

Dotychczas w terapii śródmiąższowej choroby płuc w przebiegu twardziny układowej dysponowaliśmy lekami immunosupresyjnymi, takimi jak np. cyklofosfamid i mykofenolan mofetylu. Spowalniały one stan zapalny rozwijający się w organizmie i płucach chorych, ale u części z nich nieskutecznie hamowały progresję zmian śródmiąższowych. Mimo zastosowania leczenia immunosupresyjnego, które miało agresywny charakter i wiązało się z licznymi działaniami niepożądanymi, choroba postępowała nawet u 50 proc. pacjentów.

Leczenie twardziny układowej: nowe opcje terapeutyczne

W ostatnich latach pojawiły się jednak nowe opcje terapeutyczne. Prowadzone badania kliniczne potwierdziły, że zastosowanie leków antyfibrotycznych (wykorzystywanych do tej pory w terapii idiopatycznego włóknienia płuc) także w innych chorobach śródmiąższowych, np. w przebiegu chorób układowych tkanki łącznej, takich jak twardzina układowa, spowalniało progresję zmian śródmiąższowych. W 2019 r. opublikowano wyniki badania SENSCIS, które objęło pacjentów z twardziną układową ze współistniejącym zajęciem płuc. Jednoznacznie potwierdziły one, że wykorzystanie nintedanibu w sposób skuteczny i istotny spowalnia proces progresji zmian śródmiąższowych.

Niestety, nintedanib w tym wskazaniu jak na razie jest osiągalny dla polskich pacjentów jedynie w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Środowisko ma jednak nadzieję, że następne miesiące przyniosą uruchomienie programu lekowego, który poszerzy dostęp do skutecznego leczenia także dla pacjentów z płucną manifestacją twardziny układowej.

Choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu innych schorzeń

Choroba śródmiąższowa płuc może pojawić się w przebiegu także innych niż twardzina układowa schorzeń układowych tkanki łącznej o manifestacji płucnej, takich jak np. reumatoidalne zapalenie stawów, zespół Sjögrena czy toczeń rumieniowaty układowy. Szacuje się, że wśród pacjentów cierpiących na śródmiąższowe choroby płuc nawet 30 proc. mogą stanowić chorzy na schorzenia układowe tkanki łącznej.

ZOBACZ TAKŻE: 29 czerwca: Światowy Dzień Twardziny. Kluczowe znaczenie ma holistyczna opieka nad pacjentem

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.