Terapia genowa ma szansę zostać nową metodą leczenia przewlekłej choroby nerek

EG
opublikowano: 06-07-2018, 16:42

Badania na myszach przeprowadzone w Washington University School of Medicine w St.Louis dały nadzieję cierpiącym na przewlekłą chorobę nerek – naukowcy wprowadzili materiał genetyczny do uszkodzonych komórek w nerkach gryzoni, co zahamowało postęp schorzenia.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Terapia genowa nie jest już pieśnią przyszłości, ale metodą wykorzystywaną przez lekarzy z powodzeniem w klinicznej praktyce. Rok temu Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszą terapię genową stosowaną w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej - tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis). Obecnie naukowcy poszukują nowych obszarów terapeutycznych, w których ta forma leczenia mogłaby się okazać skuteczna.

Zobacz więcej

Przewlekła choroba nerek w samych USA dotyczy 30 milionów ludzi

iStock

Przewlekła choroba nerek w samych Stanach Zjednoczonych dotyczy 30 milionów osób, z czego spora część nie wie nawet, że choruje. Jej objawy, do których zaliczamy nudności, wymioty, kłopoty ze snem i opuchliznę kończyn, łatwo przeoczyć, ponieważ nie kojarzą się one ludziom z zaburzeniami funkcjonowania nerek. Choroba często idzie w parze z cukrzycą lub nadciśnieniem. Nie istnieje lek, który byłby w stanie cofnąć lub powstrzymać jej postęp, leczenie ogranicza się do dializ i w przypadkach o najostrzejszym przebiegu do przeszczepów nerki. Zaawansowana przewlekła choroba nerek w wielu przypadkach prowadzi do niewydolności serca, a w jej konsekwencji do śmierci pacjenta.

W swoich badaniach naukowcy wykorzystali jako nośnik materiału genetycznego wirus AAV – należący do parwowirusów. Przeanalizowali skuteczność wirusów występujących naturalnie oraz wytworzonych w warunkach laboratoryjnych. Jeden z powstałych syntetycznie – Anc80 – okazał się efektywnym nośnikiem genów do dwóch typów komórek związanych z rozwojem przewlekłej choroby nerek. Wirusy z grupy AAV są w stanie przetrwać w organizmie do kilku miesięcy, co z punktu widzenia terapii genowych jest dużą zaletą – materiał genetyczny ma więcej czasu, by wywołać pozytywny efekt terapeutyczny. Może być to szczególnie istotne w przeciwdziałaniu przewlekłej chorobie nerek, która rozwija się latami.

Wyniki badań na myszach są bardzo obiecujące, naukowcy planują podobne z udziałem ludzi. Mają nadzieję, że jeśli otrzymają podobne rezultaty uda się wdrożyć terapię genową w leczeniu przewlekłej choroby nerek, która będzie o wiele mniej obciążającą formą leczenia dla pacjenta niż bardzo uciążliwe dializowanie. Eksperci są jednak świadomi czekających ich trudności – najpierw muszą zidentyfikować konkretny typ genu, który wywołał u myszy poprawę oraz ustalić taki sposób wykorzystania wirusowych nośników materiału genetycznego, który nie poskutkuje zainfekowaniem organizmu chorego.

Pracę badaczy z Washington University School of Medicine w St.Louis opisało czasopismo „Journal of the American Society of Nephrology”.

Źródło: Washington University School of Medicine

PRZECZYTAJ TAKŻE: Terapia genowa to już nie mrzonka

Czy naszym dzieciom grozi epidemia PCHN?

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: EG

Puls Medycyny
Nefrologia / Terapia genowa ma szansę zostać nową metodą leczenia przewlekłej choroby nerek
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.