Czy stać nas na (nie)wdrażanie nowych technologii?

Oprac. Katarzyna Matusewicz
opublikowano: 30-12-2019, 15:34

Podczas trzeciego panelu VIII konferencji „Polityka Lekowa” eksperci debatowali o innowacyjnych terapiach lekowych oraz nowoczesnych metodach diagnostyki i leczenia, w tym medycynie personalizowanej.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Dyskusję rozpoczęła dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego w Warszawie, która podkreślała, jak ważną rolę w polskim systemie opieki zdrowotnej powinna odgrywać koncepcja value based healthcare. „Na technologie przedkładane Ministerstwu Zdrowia do finansowania powinniśmy patrzeć przez pryzmat wartości dodanych, które zostaną zagwarantowane poprzez ich wdrożenie, w odniesieniu do dotychczas ponoszonych kosztów. Są dowody na to, że innowacyjne technologie medyczne, zarówno lekowe, jak i nielekowe, a także nowoczesne rozwiązania organizacyjne mają ogromny wpływ na poprawę wyników leczenia” — stwierdziła ekspertka. Dr Gałązka-Sobotka podkreśliła jednak, że w polskim systemie trudno spodziewać się, aby innowacyjne terapie pozwalały w krótkim okresie osiągać spektakularne efekty, ponieważ Polska nadal wydaje bardzo mało na zdrowie. „Mamy ustawę „6 proc. PKB”. Bardzo nas ona cieszyła, jednak ostatnie dane OECD pokazują, że pomimo ogromnych nakładów ze składek zdrowotnych i podatków, utrzymaliśmy się na „zamrożonej” pozycji 4,5 proc. PKB. To ponad 2 proc. mniej niż średnia w krajach OECD” — zauważyła specjalistka.

VIII konferencja "Polityka Lekowa" - uczestnicy panelu poświęconego innowacyjnym terapiom lekowym. Od lewej: dr n. med. Radosław Sierpiński, wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka, dr n. med. Andrzej Tysarowski, Jan Filip Staniłko, Joanna Parkitna, prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, prof. dr hab. n. med. Grzegorz Dzida, Emila Grzela ("Puls Medycyny").
Wyświetl galerię [1/9]

VIII konferencja "Polityka Lekowa" - uczestnicy panelu poświęconego innowacyjnym terapiom lekowym. Od lewej: dr n. med. Radosław Sierpiński, wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka, dr n. med. Andrzej Tysarowski, Jan Filip Staniłko, Joanna Parkitna, prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, prof. dr hab. n. med. Grzegorz Dzida, Emila Grzela ("Puls Medycyny"). Fot. Tomasz Pikuła

Innowacyjna diagnostyka jest dzisiaj niezbędna

Podczas panelu eksperci wiele miejsca poświęcili badaniom molekularnym oraz ich opłacalności, podkreślając, że jest to niezwykle kosztowna procedura, ale mimo to poniesione nakłady są współmierne do efektów osiąganych później w trakcie leczenia. Ważny jest przy tym punkt odniesienia. „W stosunku do tradycyjnego badania morfologicznego czy markerów krwi, badania molekularne mogą wydawać się kosztowne. Zaawansowana diagnostyka genetyczna to koszt 1000-2500 złotych. Nie jest to jednak dużo w kontekście terapii celowanej, gdzie jednorazowe podanie leku kosztuje zwykle kilka tysięcy złotych, a całoroczne leczenie — od kilkudziesięciu do kilkuset tysięcy złotych” — tłumaczył dr n. med. Andrzej Tysarowski z Pracowni Diagnostyki Genetycznej i Molekularnej Nowotworów Centrum Onkologii — Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie.

Warto dodać, że tego typu diagnostyka dotyczy zwykle pacjentów w zaawansowanym stadium choroby, gdy konieczna jest kwalifikacja chorego do odpowiedniej opcji terapeutycznej, często ratującej bądź przedłużającej życie. Jej wysoki koszt wynika przede wszystkim z faktu, że badania te mogą być wykonywane przez odpowiednio przeszkolony personel, z wykorzystaniem wysokospecjalistycznego sprzętu, który powinien posiadać odnawiane co roku międzynarodowe certyfikaty jakości. Najbardziej zaawansowana diagnostyka wymagana jest w przypadku raka płuca, ponieważ jest to nowotwór, w leczeniu którego dostępnych jest najwięcej terapii celowanych.

Konieczne jest spojrzenie długofalowe

W związku z tym pojawiło się pytanie, czy państwo stać na szybkie wdrażanie innowacji w określonych przypadkach klinicznych, czy też system powinien gwarantować pewne minimum i być adresowany do szerokiego grona pacjentów.
„Najważniejszą rzeczą jest zagwarantowanie wszystkim pacjentom dostępu przynajmniej do tak zwanego minimum, ale należy zredefiniować, co uważamy za minimum. Jest to konieczne, aby spełnić konstytucyjną zasadę równości — tłumaczyła Małgorzata Gałązka-Sobotka. — Jednocześnie należy podejmować dyskusję o nowych źródłach finansowania opieki zdrowotnej, aby móc kroczyć drogą postępu, aby polscy pacjenci mogli być beneficjentami odkryć medycznych, w których udział mają również polscy naukowcy. Co więcej, w moim odczuciu, polskiego systemu ochrony zdrowia nie stać na odrzucanie rozszerzania dostępu do innowacji. Konieczne jest jednak przy tym spojrzenie długofalowe i odpowiednie planowanie”.

Tym bardziej że — jak zaznaczył dr Andrzej Tysarowski — technologicznie jesteśmy przygotowani na wprowadzanie takich innowacji, jak zaawansowane badania genetyczne. W tym zakresie nie odbiegamy od krajów Europy Zachodniej czy USA. Brakuje jednak dobrych rozwiązań systemowych i procedur organizacyjnych.

Jak szybko wdrażać innowacje?

„Publiczny sektor zdrowia musi w procesie wdrażania innowacyjnych projektów uczynić z firm partnera, zamiast skupiać się wyłącznie na uzyskaniu za produkty jak najniższej ceny — stwierdził Jan Filip Staniłko, dyrektor Departamentu Innowacji w Ministerstwie Przedsiębiorczości i Technologii. — Dzięki takiemu podejściu podmioty gospodarcze będą mogły zaplanować strategicznie obiekty inwestycji. Brakuje jednak pewnej koordynacji, która ułatwiłaby wchodzenie rodzimych innowacji do systemu ochrony zdrowia”.

Dr n. med. Radosław Sierpiński, zastępca prezesa ds. medycznych Agencji Badań Medycznych, zaznaczył, że ostatnie działania refundacyjne resortu zdrowia sprawiły, iż w koszyku świadczeń znalazło się wiele przełomowych i nowoczesnych terapii, również tych od dawna postulowanych. Rodzi się jednak pytanie: jak długo powinno trwać wdrażanie innowacji do systemu? Po kilku latach innowacyjne technologie lekowe stają się bowiem często rozwiązaniami obligatoryjnymi. Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia, stwierdził, że innowacje często trudno jest wdrażać w szybkim tempie, bo nie ma na nie osobnego budżetu. Poza tym w przypadku wielu nowych technologii nie można od razu stwierdzić, czy są skuteczne i zdarza się, że po jakimś czasie ich efektywność odbiega od pierwotnych założeń. Dlatego po dwóch latach każda technologia powinna być zbilansowana i poddana ocenie, czy przynosi więcej zysków, czy strat.

Kolejna kwestia, nierozerwalnie związana innowacjami, to indywidualny dostęp pacjentów do technologii lekowych. Joanna Parkitna, p.o. dyrektora Wydziału Oceny Technologii Medycznych Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, zapytana o największe bariery w ocenie kosztów innowacyjnych terapii lekowych, powiedziała: „Ocena technologii medycznych (Health Technology Assesment, HTA) jest oceną populacyjną. Odpowiada na pytanie, czy w populacji dany lek powinien być wdrożony. Nie odpowiada natomiast na pytanie o wpływ zastosowania terapii na indywidualnego pacjenta. Tak więc ilekroć będziemy mieli do czynienia z terapią celowaną, dedykowaną dla konkretnego pacjenta, tylekroć będziemy mieli problemy z tym związane. Pytanie: czy w takich przypadkach należy zastosować mechanizmy HTA, które obecnie stosujemy?”. Odpowiedź pojawi się prawdopodobnie wtedy, gdy system stanie się gotowy na wdrożenie takich terapii.

Terapia diabetologiczna powinna być przystępna

Tematem szeroko omawianym podczas panelu były również decyzje refundacyjne w dziedzinie diabetologii. Eksperci zastanawiali się, czy w przypadku cukrzycy możliwe jest wdrożenie medycyny precyzyjnej, która obecnie jest coraz powszechniejsza w chorobach onkologicznych i kardiologicznych. „Cukrzyca jest chorobą masową, a jednocześnie każdy choruje inaczej, trudno więc personalizować leczenie. W przypadku cukrzycy typu drugiego 80 proc. pacjentów pozostaje na całym świecie pod opieką lekarza podstawowej opieki zdrowotnej, tylko 20 proc. z nich odwiedza specjalistę diabetologa. Tak więc z jednej strony coraz większy nacisk kładzie się na indywidualizację metod leczenia i celów terapeutycznych, ale pamiętajmy, że leczenie cukrzycy musi być proste i powszechne, ponieważ jest to choroba przewlekle postępująca, z którą pacjent zmaga się przez całe życie” — tłumaczył prof. dr hab. n. med. Grzegorz Dzida z Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Trudno powiedzieć, jak będzie wyglądało leczenie cukrzycy za 10 lat, natomiast wiemy na pewno, że w Polsce roczny przyrost zachorowań jest na poziomie 3,7 proc. Obecnie mamy 3 miliony chorych, z czego 2,5 miliona o tym wie, a pół miliona — jeszcze nie, chociaż już ma powikłania. „Szacuje się, że w 2030 roku będziemy mieli 5 milionów chorych na cukrzycę. Musimy się zastanowić, czy będzie nas stać na leczenie tak olbrzymiej grupy ludzi. Już teraz w grupie osób 75+ co czwarta to diabetyk — ostrzegał ekspert. — Z tym problemem zmaga się cały świat. Szacuje się, że w ciągu dekady zapotrzebowanie na insulinę wzrośnie o 30 proc. Nie wiadomo, czy przemysł farmaceutyczny temu podoła. Niektórzy mówią, że przekleństwem polskiej diabetologii jest to, że mamy dwie innowacyjne firmy produkujące ludzką insulinę. Być może w aspekcie wzrostu liczby zachorowań, gdy za 10 lat będzie brakowało insuliny na świecie, to będzie nasze koło ratunkowe”.

Od 1 listopada w Polsce dostępne są flozyny. Prof. Dzida podkreślił jednak, że ich refundacja wiąże się z wieloma ograniczeniami. Z drugiej strony należy pamiętać, że standardy leczenia cukrzycy wciąż się zmieniają. „Gdy flozyny wchodziły na rynek farmaceutyczny 5 lat temu, to wielu diabetologów obawiało się, że mogą uszkadzać nerki, powodować infekcje dróg moczowych. Po 5 latach okazało się to, że są to idealne leki na serce i nerki. One już nie są tylko diabetologiczne, ale również kardiologiczne i nefrologiczne. Myślę, że będziemy świadkami wielu takich przełomów w diabetologii przez najbliższe 10 lat — stwierdza specjalista. — Zmienia się również podejście do sposobu rozpoczynania leczenia cukrzycy. Zawsze uważaliśmy, że najlepiej robić to stopniowo, zaczynając od metforminy. Teraz już wiemy, że być może lepsze efekty, jeżeli chodzi o bezpieczeństwo sercowo-naczyniowe, może przynieść rozpoczynanie leczenia od połączenia dwóch leków”.

Coraz ważniejszym zagadnieniem jest też kontrola cukrzycy, w tym również monitorowanie diety, aktywności fizycznej czy masy ciała pacjentów. Prof. Dzida uważa, że z pozycji lekarza jest to trudne i w niektórych przypadkach może przynieść odwrotne skutki. Lepsze efekty dałoby z pewnością podnoszenie świadomości społecznej czy współpraca między lekarzami różnych specjalności. „Regulacja masy ciała tzw. metodami behawioralnymi jest trudno osiągalna, czasem konieczne jest wsparcie farmakologiczne czy nawet chirurgia bariatryczna. To zadanie nie tylko dla diabetologów. Jeżeli chodzi o kontrolę, to dobre rezultaty może przynieść wprowadzenie e-recept. Na całym świecie prowadzono badanie, które kontrolowało sposób realizacji recept na podstawowe leki przeciwcukrzycowe, m.in. insulinę, i okazało się, że w krajach o średnim dochodzie, takim jak Polska, tylko 50 proc. tych recept jest wykupywanych” — podsumowuje ekspert.

W medycynie jest coraz więcej przełomowych odkryć

Zupełnie inaczej wygląda sytuacja w przypadku chorób onkologicznych i hematoonkologicznych. Tutaj coraz powszechniejsze staje się leczenie personalizowane. „Terapia CART-T Cells to nie tylko przełom, ale wręcz rewolucja w hematoonkologii. Jest to technologia polegająca na genetycznym modyfikowaniu jednych z komórek układu odpornościowego — limfocytów T, do których wprowadzany jest receptor rozpoznający komórkę nowotworową i pobudzający jej niszczenie za pomocą mechanizmów immunologicznych. Od tego, jaki receptor zostanie wprowadzony do limfocytu, zależy, jaki rodzaj komórek nowotworowych będzie niszczony. Oczywiście, ten mechanizm nie sprawdza się w przypadku wszystkich nowotworów. Wiele badań z komórkami guzów litych nie przyniosło jak na razie oczekiwanych sukcesów” — mówiła prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologii i Transfuzjologii.

Podobne badania były i są prowadzone w kilku rodzajach nowotworów hematoonkologicznych. Na razie rejestracja dotyczy dwóch wskazań: ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci i młodych dorosłych oraz chłoniaka rozlanego z dużych limfocytów B. Pierwsza z chorób jest stosunkowo rzadka, a druga to najczęściej diagnozowany nowotwór układu chłonnego. Łączy je to, że obie mają bardzo agresywny przebieg. „To dlatego tak nam zależy, aby ci chorzy mogli otrzymać to leczenie, ponieważ bez niego bardzo szybko umrą. Terapia zarejestrowana jest dla postaci opornych, nawrotowych, co oznacza, że można ją zastosować u pacjentów, u których nie ma odpowiedzi po dwóch liniach leczenia oraz u tych, u których wystąpił nawrót choroby. Dla tych chorych nie ma praktycznie żadnego innego rodzaju skutecznej terapii, natomiast za pomocą tej technologii odpowiedź można uzyskać u większości pacjentów” — przekonywała specjalistka.

Niestety, sama terapia jest niezwykle kosztowna i wymaga czasu. Po pobraniu komórek układu odpornościowego od pacjenta są one filtrowane i zamrażane, a następnie wysyłane do USA, gdzie następuje ich modyfikacja genetyczna. Procedura ta trwa ok. 4 tygodni w Europie oraz ok. 17 dni w USA. Przebieg tych chorób jest tak gwałtowny, że zdarza się, iż niektórzy pacjenci umierają przed otrzymaniem leczenia. Koszt samej terapii wynosi 1 000 400 złotych. Cena ta nie obejmuje hospitalizacji czy leczenia wspomagającego. „To bardzo dużo, ale warto zdać sobie sprawę, że bez tej terapii ci pacjenci umrą, dlatego myślę, że stopniowo będzie ona wchodziła. Obecnie znalazła się już w programie wczesnego dostępu. Istotne jest, że terapii CART-T Cells nie można wprowadzić w każdym szpitalu, ale tylko w ośrodkach, które mają odpowiednią akredytację oraz certyfikację” — tłumaczyła prof. Hus.

Pytanie: czy Polska ma pozostać tylko odbiorcą tego typu technologii, czy sama mogłaby zostać producentem? Eksperci uważają, że w naszym kraju są na tyle wyspecjalizowane laboratoria, by można w nich było tworzyć tego typu terapię rekombinowaną. Inną sprawą jest możliwość przeprowadzenia w Polsce odpowiednich, a przy tym bardzo kosztownych badań klinicznych. „W przyszłości terapia ta może być stosowana nie tylko w leczeniu nowotworów, ale również chorób autoimmunologicznych czy infekcji, więc sama technologia CAR-T Cells na pewno warta jest tego, abyśmy próbowali ją badać, oceniać i produkować” — podsumowuje specjalistka.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: Oprac. Katarzyna Matusewicz

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.