Czas na leczenie chorób zapalnych stawów zgodnie z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami

Choroby zapalne stawów stanowią istotny problem zdrowotny i społeczny. Łączna liczba pacjentów z chorobami zapalnymi stawów w Polsce może sięgać nawet 1 mln. Największą grupę stanowią pacjenci z reumatoidalnym zapaleniem stawów (RZS), ale jak pokazują ostatnie badania, nie mniej liczną mogą tworzyć pacjenci z nieradiograficzną postacią spondyloatropatii (nrSpA). Postęp w leczeniu zapalnych chorób reumatycznych wynika zarówno z poprawy skuteczności leczenia klasycznymi lekami modyfikującymi przebieg choroby, jak i z dostępności do coraz większej liczby innowacyjnych terapii.

Dostęp do innowacyjnego leczenia w Polsce

W Polsce leki biologiczne oraz syntetyczne leki celowane z grupy inhibitorów JAK są dostępne dla chorych w lecznictwie szpitalnym w ramach programów lekowych. Określają one kryteria kwalifikacji, oceny skuteczności oraz czasu trwania terapii, których należy przestrzegać, jeśli koszt leczenia ma być refundowany przez płatnika publicznego. W wielu przypadkach kryteria włączenia są zawężone w stosunku do rekomendacji towarzystw naukowych i charakterystyk produktów leczniczych. Dostęp do leczenia biologicznego w Polsce pozostaje jednym z najniższych, jeśli nie najniższym w Europie.

Liczba pacjentów leczonych w programach lekowych w Polsce z roku na rok nieznacznie rośnie. Według najnowszych danych z 2020 r., odsetek chorych stosujących leki biologiczne lub inhibitory JAK jest niewiele większy niż w 2018 r. i wynosi: ok. 1,7 proc. u pacjentów z RZS, ok. 1,6 proc. u pacjentów z łuszczycowym zapaleniem stawów (ŁZS) i ok. 2,3 proc. u pacjentów z zesztywniającym zapaleniem stawów kręgosłupa (ZZSK).

Objęcie refundacją leków biologicznych biopodobnych w Polsce spowodowało znaczne obniżenie rocznych kosztów terapii, co przyczyniło się do istotnych oszczędności płatnika publicznego. Zgodnieze składanymi na przestrzeni wielu ostatnich lat deklaracjami regulatora, otwiera to drogę do zmian w opisie programów lekowych, tak żeby były one zgodne z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami towarzystw naukowych. Udział poszczególnych leków w programach lekowych w reumatologii pokazuje, że w 2020 r. preferowane pozostają nadal, pomimo refundacji kolejnych innowacyjnych cząsteczek, leki biologiczne, dla których refundacją objęte zostały leki biologiczne biopodobne. Udział najtańszych leków zawierających w składzie substancje czynne dla adalimumabu, etanerceptu oraz infliksymabu stanowi ok. 51 proc. u pacjentów z RZS/MIZS (młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów), ok. 59 proc. u pacjentów z ŁZS i ok. 73 proc. u pacjentów z ZZSK.

Realne oszczędności płatnika publicznego

Racjonalne wykorzystanie środków publicznych przez ośrodki reumatologiczne realizujące świadczenia w zakresie programów lekowych sprawia, że pomimo rosnącej liczby pacjentów leczonych w programach, koszty ponoszone przez płatnika publicznego na przestrzeni ostatnich dwóch lat wyraźnie się obniżyły. Roczne oszczędności Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ) w 2019 r. względem 2018 r. wyniosły prawie 42 mln, a w 2020 r. względem 2018 r. mogą wynieść, według wstępnych szacunków, nawet ponad 60 mln zł. Otwiera to drogę do zmian kryteriów programów lekowych, poszerzających dostępność terapii dla pacjentów poprzez pełne dostosowanie opisów programów do rekomendacji klinicznych i aktualnej wiedzy medycznej. Uzyskiwane oszczędności powinny być stale przeznaczane na leczenie kolejnych chorych w programach reumatologicznych.

Oprócz koniecznych zmian w opisie kryteriów włączenia do terapii, umożliwiających leczenie chorych na wcześniejszym etapie, bardzo ważne jest, aby pacjenci, którzy już są poddawani terapii, mogli być leczeni zgodnie z aktualną wiedzą medyczną. Obecne kryteria określające sposób prowadzenia terapii zmniejszają jej efektywność, niejednokrotnie przyczyniając się do marnotrawienia środków publicznych z powodu bezpowrotnej utraty efektów terapii.

Takim kryterium jest administracyjne ograniczenie czasu skutecznego leczenia. Zgodnie z opublikowaną przez Polskie Towarzystwo Reumatologiczne i Stowarzyszenie CEESTAHC analizą, zniesienie administracyjnych ograniczeń czasu skutecznego leczenia dla pacjentów z RZS, MIZS, ŁZS, ZZSK i nrSpA – przy założeniu utrzymania standardowego dawkowania u wszystkich pacjentów – może wiązać się ze wzrostem wydatków NFZ w stosunku rocznym o ok. 13,7 mln zł, co stanowi niecałe 8 proc. obecnie ponoszonych. Zniesienie administracyjnych ograniczeń czasu skutecznego leczenia dla pacjentów z RZS, MIZS, ŁZS, ZZSK i nrSpA – przy założeniu optymalizacji dawkowania – może wiązać się ze wzrostem wydatków NFZ w stosunku rocznym o ok. 1,68 mln zł, co stanowi niecały 1 proc. obecnie ponoszonych.

Wyniki analizy pokazują, że utrzymywanie administracyjnych ograniczeń czasu leczenia w programach lekowych w reumatologii, poza tym, że jest niezgodne z aktualnymi rekomendacjami i wiedzą medyczną, nie ma uzasadnienia ekonomicznego.

Projekt kompleksowych zmian programów lekowych

24 lutego propozycje zmian w opisie programów lekowych w reumatologii, opracowane przez Polskie Towarzystwo Reumatologiczne i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii, zostały przesłane do Ministerstwa Zdrowia. Dotyczyły one następujących programów:

• Leczenie reumatoidalnego zapalenia stawów (RZS) i młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (MIZS) o przebiegu agresywnym – program lekowy B.33.
• Leczenie łuszczycowego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym (ŁZS) – program lekowy B.35.
• Leczenie ciężkiej, aktywnej postaci zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa (ZZSK) – program lekowy B.36.
• Leczenie pacjentów z ciężką aktywną postacią spondyloartropatii (SpA) bez zmian radiograficznych charakterystycznych dla ZZSK – program lekowy B.82.

Zaproponowane zmiany, zgodne z rekomendacjami i aktualną wiedzą medyczną, obejmowały m.in:

• zniesienie administracyjnego ograniczenia czasu leczenia we wszystkich programach;
• możliwość leczenia pacjentów z umiarkowaną aktywnością choroby w przypadku RZS oraz obwodowych postaci ŁZS i nrSpA;
• możliwość kwalifikacji pacjentów z RZS, u których występują czynniki ryzyka złej prognozy po nieskuteczności leczenia jednym lekiem – metotreksatem;
• możliwość leczenia pacjentów z nrSpA, którzy spełniają kryteria klasyfikacyjne choroby według ASAS;
• możliwość oceny skuteczności terapii klasycznymi lekami modyfikującymi po 3 miesiącach dla każdego leku;
• umożliwienie optymalizacji dawkowania leków (zmniejszanie dawek lub wydłużanie odstępu pomiędzy kolejnymi dawkami) u wszystkich pacjentów, u których uzyskano cel terapii;
• ujednolicenie terminów/marginesów klinicznej oceny skuteczności leczenia i badań kontrolnych.

Powyższe proponowane zmiany obejmowały wszystkich pacjentów leczonych w programach lekowych, bez względu na rodzaj stosowanej terapii. Umożliwienie wszystkim pacjentom z chorobami zapalnymi stawów w Polsce leczenia zgodnie z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami może pozwolić na uzyskanie i utrzymanie remisji oraz zachowanie pełnej sprawności u coraz większej liczby pacjentów.

Pozytywne decyzje ministra zdrowia

Zgodnie z obwieszczeniem ministra zdrowia z 24 sierpnia 2020 r. w sprawie wykazu refundowanych leków na 1 września 2020 r., refundacją objęto dwie nowe cząsteczki: tofacytynib dla pacjentów z łuszczycowym zapaleniem stawów i etanercept dla pacjentów ze spondyloatropatią osiową bez zmian radiograficznych.

Najważniejszą zmianą w programie lekowym nrSpA, obowiązującą od 1 września, jest nowy zapis dotyczący podstawowego kryterium kwalifikacji pacjentów do leczenia, czyli rozpoznania spondyloatropatii zgodnie z obowiązującymi kryteriami ASAS. Oznacza to, że każdy pacjent spełniający kryteria klasyfikacyjne ASAS dla osiowej lub obwodowej postaci spondyloatropatii, może być zakwalifikowany obecnie do leczenia, jeśli spełnia jednocześnie pozostałe kryteria programu dotyczące aktywności klinicznej choroby i nieskuteczności dotychczasowego standardowego leczenia.

W październiku i listopadzie minister zdrowia przesłał projekt kompleksowych zmian w programach reumatologicznych zgodny z propozycjami PTR i konsultanta krajowego do oceny Rady Przejrzystości AOTMiT. Rada analizowała zarówno zasadność wprowadzenia postulowanych zmian w świetle aktualnych rekomendacji, jak i brała pod uwagę koszty wprowadzenia zmian dla budżetu płatnika.

Rada Przejrzystości wydała pozytywną opinię w przedmiotowej sprawie i uznała za zasadną zmianę treści wszystkich programów lekowych, zgodnie z przedstawionym wnioskiem (opinie Rady Przejrzystości nr 301/2020 i 302/2020 z dnia 9 listopada 2020 r. oraz opinie Rady Przejrzystości nr 319/2020 i 320/2020 z dnia 23 listopada 2020 r.). Pozytywna opinia Rady dotyczy wszystkich proponowanych zmian dla wszystkich leków refundowanych w ramach programów lekowych, co jest zgodne z aktualną wiedzą medyczną. W opinii dotyczącej programu lekowego dla pacjentów z RZS i MIZS, w podsumowaniu Rada wyraźnie napisała, że w świetle aktualnych danych, przy uwzględnieniu konsekwencji finansowych proponowanych zmian, uznaje wszystkie proponowane zmiany w zapisach programu za zasadne.

Opinie AOTMiT stanowią podstawę do podjęcia przez ministra zdrowia ostatecznej pozytywnej decyzji dotyczącej zmian w programach lekowych w reumatologii. Czas oddania artykułu do druku nie pozwala na potwierdzenie, że z nowych kryteriów programów lekowych w reumatologii pacjenci i lekarze będą mogli korzystać od 1 stycznia 2021 r. Aktualny stan naszej wiedzy pozwala przypuszczać, że będzie to możliwe w części programów, a w pozostałych prawdopodobnie dopiero od 1 marca 2021 r.

Zmiana opisów programów lekowych w reumatologii zgodnie z powyższymi propozycjami będzie rewolucyjna i pozwoli na leczenie polskich pacjentów według światowych standardów. Ograniczeniem dostępności do innowacyjnego leczenia nadal pozostaną uwarunkowania związane z refundacją tych terapii w ramach programów lekowych. Dlatego w kolejnym kroku będziemy podejmować aktywne działania zmierzające do ewolucyjnych zmian systemu refundacyjnego dla leków biologicznych i innych innowacyjnych terapii.