Coraz więcej recept na leki biopodobne

opublikowano: 04-10-2017, 00:00

O różnicach między lekami biologicznymi i chemicznymi, potencjale leków biopodobnych oraz nadziejach, jakie z ich stosowaniem wiążą lekarze rozmawiamy z Helen McBride, dyrektor ds. badań w firmie Amgen.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Jak tworzy się leki biologiczne?

Leki biologiczne są wytwarzane na drodze inżynierii genetycznej przez żywe organizmy, takie jak bakterie, komórki zwierzęce, komórki roślinne czy komórki drożdży. Wydzielają one pewne substancje, które musimy pobrać, oczyścić, a następnie umieścić w odpowiedniej formulacji, w której można je będzie potem podać pacjentowi. Muszą to być komórki odpowiednio dobrane i zaprojektowane, tak aby mogły stać się „gospodarzem” i były skłonne do wytwarzania odpowiednich sekwencji. W przypadku leków biologicznych wytwarzanych przez naszą firmę są to przede wszystkim komórki jajników chomika chińskiego. 

Produkcja leków biologicznych jest więc zdecydowanie bardziej skomplikowana od produkcji leków syntetycznych.

To prawda. Leki małocząsteczkowe mają jasno określoną budowę chemiczną i można poddać analizie ich skład. Zachodząca reakcja chemiczna jest zawsze taka sama i w efekcie otrzymuje się niezmiennie tę samą substancję. W przypadku leków biologicznych nie jest to możliwe, ponieważ cechuje je naturalna zmienność budowy. Struktura cząsteczki biologicznej jest bardzo skomplikowana i trudno jest zapewnić stały, przebiegający zawsze w ten sam sposób proces produkcji leku. Do tego potrzebne są duża wiedza, doświadczenie i odpowiednie umiejętności — niezbędne dla zachowania wysokiej jakości produktu biologicznego, zarówno referencyjnego, jak biopodobnego. 

Amgen produkuje leki biologiczne oryginalne i biopodobne. Czy są jakieś różnice w ich produkcji?

Korzystamy z tych samych zakładów produkcyjnych i z tej samej linii produkcyjnej. Technologia wytwarzania, udział ekspertów i systemy kontroli jakości są w obu przypadkach takie same. Nie ma żadnych różnic.

Czy doświadczenie w produkcji leków referencyjnych ma jakieś znaczenie w wytwarzaniu leków biopodobnych?

Żeby wyprodukować lek biopodobny, trzeba najpierw dobrze poznać produkt referencyjny. Oznacza to zgromadzenie mnóstwa informacji na temat jego struktury i działania oraz ustalenie, które jego cechy i jaka część cząsteczki rzeczywiście odgrywają znaczącą rolę i wpływają na skuteczność i bezpieczeństwo leku. Dopiero mając te wszystkie dane, możemy zająć się ustalaniem dawki leku biopodobnego oraz usprawnieniem procedury jego wytwarzania, aby był tak samo bezpieczny, skuteczny i miał tę samą jakość co lek referencyjny. Później musimy potwierdzić w badaniach klinicznych, że nawet niewielkie różnice, które się pojawiają, nie mają żadnego znaczenia klinicznego i jakiegokolwiek wpływu na profil bezpieczeństwa.

W przypadku leków biologicznych posługujemy się trudnymi i nie dla wszystkich zrozumiałymi pojęciami zamiany, zamiennictwa i zastępowalności. Które z tych pojęć jest kluczowe dla rozwoju leków biopodobnych?

Wniosek o dopuszczenie do obrotu leku biopodobnego jest dokładnie przeglądany i poddawany wnikliwej analizie. Organ rejestrujący sprawdza, czy lek biopodobny spełnia wszystkie kryteria dopuszczenia do obrotu, czy może być przepisywany we wszystkich wskazaniach, które ma lek oryginalny oraz czy można dokonać ekstrapolacji na wszystkie zastosowania. W Europie zajmuje się tym Europejska Agencja Leków. Ale decyzja dotycząca automatycznej zamienności czy tzw. zastępowalności należy do konkretnego kraju. Oba terminy są ze sobą powiązane, ponieważ w jednym i drugim przypadku chodzi o zastąpienie leku oryginalnego biopodobnym. Nieco innym pojęciem jest zamiana, która polega na podaniu pacjentowi leku biopodobnego w trakcie leczenia lekiem oryginalnym. Według firmy Amgen, taka zamiana wymaga akceptacji pacjenta i lekarza oraz musi być zgodna z zaleceniami środowiska naukowego i instytucji, które są do tego uprawnione.

Czy leki biopodobne rzeczywiście są tak samo bezpieczne, skuteczne i dobre jakościowo jak leki referencyjne? 

Obowiązkiem każdego producenta leku biopodobnego jest udowodnienie, że jego produkt wykazuje taką samą efektywność i bezpieczeństwo działania jak lek referencyjny. Jest to warunek dopuszczenia go do obrotu. W procesie rejestracji można wykazać ponad wszelką wątpliwość, że leki biopodobne są tak samo bezpieczne i skuteczne jak leki referencyjne. Zresztą w Europie leki biopodobne są obecne już od ponad 10 lat. Zostały dobrze poznane i zbadane. W opublikowanym niedawno raporcie „Medicines for Europe” jest mowa o tym, że w żadnym kraju europejskim nie zanotowano niespodziewanych działań niepożądanych, które mogłyby podważyć profil ich bezpieczeństwa. Mamy wystarczająco danych, żeby stwierdzić, że proces oceny i potwierdzenia skuteczności bezpieczeństwa leków biopodobnych jest naprawdę solidny.

Jak pani ocenia potencjał leków biopodobnych, w jakich obszarach terapeutycznych będą się one rozwijać najszybciej? 

Leki biologiczne referencyjne są obecnie stosowane w wielu wskazaniach. W ciągu ostatniej dekady widzimy również, że leki biopodobne znajdują coraz szersze zastosowanie w tych samych wskazaniach. Dziedziną, w której oczekuje się ich najbardziej jest onkologia, a to dlatego, że leki biologiczne zrewolucjonizowały leczenie np. raka piersi czy jelita grubego. Podobnie jest w przypadku chorób autoimmunologicznych, takich jak choroba Leśniewskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego czy reumatoidalne zapalenie stawów. Myślę więc, że w tych dwóch obszarach nastąpi największy rozwój leków biopodobnych. Ale są też inne obszary medycyny, które wiążą z lekami biopodobnymi duże nadzieje. Spodziewamy się, że w innych wskazaniach zostaną one zatwierdzone w ciągu najbliższych 10 lat.

Są kraje w Europie, takie jak Niemcy czy Wielka Brytania, w których leki biopodobne odgrywają naprawdę dużą rolę w leczeniu. Czy chodzi tylko o wiążące się z nimi oszczędności dla systemów ochrony zdrowia, czy jest jakieś inne wytłumaczenie tego zjawiska?

Zaobserwowaliśmy, że coraz więcej lekarzy odczuwa większy komfort, przepisując leki biopodobne. A dzieje się tak dlatego, że one po prostu się sprawdzają i spełniają ich oczekiwania terapeutyczne. Wydaje mi się, że kraje, w których są one częściej stosowane, dosyć wcześnie dopuściły je na rynek i dość mocno je wspierają. W związku z tym wielu lekarzy ma już własne doświadczenia z lekami biopodobnymi, od wielu lat obserwując ich skuteczność. Wiedząc, że lek działa i przynosi korzyści pacjentom, chętniej go przepisują. A to oznacza, że poziom wykorzystywania leków biopodobnych będzie wzrastać.

Jakie jest zainteresowanie lekami biopodobnymi w Stanach Zjednoczonych. Czy rząd amerykański sprzyja ich rozwojowi?

Pod względem dopuszczania leków biopodobnych do obrotu Stany Zjednoczone są nieco w tyle w stosunku do Europy. W 2010 roku przyjęto u nas Biosimilar Price Competition and Innovation Act — ustawę o konkurencji cenowej i innowacji leków biopodobnych. Jednak minęło kolejne pięć lat, zanim FDA zarejestrowała pierwszy taki lek. Od 2015 na rynku pojawiło się pięć kolejnych, w tym firmy Amgen. Na rejestrację czekają już następne. Są wśród nich dwa leki onkologiczne. Tak więc Stany Zjednoczone zaczynają powoli doganiać Europę. 

Rozmawiała Maja Marklowska-Dzierżak

O kim mowa

Helen McBride jest dyrektorem ds. badań w firmie Amgen, odpowiedzialnym m.in. za rozwój leków biopodobnych oraz nadzór, kontrolę i prowadzenie badań nad nimi. W latach 2004-2006 pracowała w California Institute of Technology. Jest absolwentką Texas A&M University, University of Utah oraz studiów podyplomowych.

 

 

 

 

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.