Choroby rzadkie

Firma cały czas prowadzi badania, czy lek Zolgensma jest bardziej skuteczny od innych dostępnych w terapii SMA, czy jest możliwie podawanie go również dzieciom w starszym wieku. Jeśli zmiana kryteriów zostanie medycznie uzasadniona, wówczas ta kwestia będzie ponownie analizowana - powiedział w Sejmie wiceminister Maciej Miłkowski.

W odpowiedzi na wystąpienie RPO ws. refundacji Zolgensmy wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski zaznacza, że refundowanie wszystkich produktów we wszystkich wskazaniach groziłoby paraliżem finansów państwa i byłoby precedensem na skalę światową. Przypomina też, że nie ma podstaw naukowych do stwierdzenia wyższości terapii genowej nad technologiami medycznymi dostępnymi w ramach programu B.102.

W międzynarodowym wydarzeniu, które odbędzie się w dniach 28-30 września w Warszawie, weźmie udział ponad 200 naukowców z 29 krajów Europy, w tym z Polski. W trakcie konferencji upowszechniana będzie wiedza o chorobach nadnerczy oraz zostaną zaprezentowane najnowsze wyniki badań z tego obszaru.

O zastosowaniu terapii genowej (leku Zolgensma) w leczeniu SMA powinny decydować nie sztywne kryteria, ale opinia lekarza prowadzącego i wskazania medyczne - uważa Rzecznik Praw Dziecka Mikołaj Pawlak.

Temat refundacji leku "Zolgensma" nie jest definitywnie zamknięty i trzeba go jeszcze raz przemyśleć. Mamy sygnały od rodzin chorych dzieci, które borykają się ze zbiórką pieniędzy. Być może trzeba to rozwiązać – przyznał w piątek (16 września) wiceminister zdrowia Waldemar Kraska.

Ministerstwo Zdrowia od 2019 r. wprowadziło pełną refundację leczenia nusinersenem (lek "Spinraza") w ramach systemu leczenia SMA w Polsce - Dzięki terapii obserwujemy znakomite wyniki u naszych pacjentów w pełnym przekroju wieku, również u dorosłych - przyznaje prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM.

Nie ma żadnych podstaw do stwierdzenia, że ktokolwiek pozostawił dzieci bez skutecznego leczenia - pisze w stanowisku Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych (PTND), a Ministerstwo Zdrowia apeluje o odpowiedzialność za słowa przy formułowaniu hipotez na temat leczenia SMA w Polsce.

Terapia lekiem Zolgensma przeznaczona jest dla pacjentów z nie więcej niż trzema kopiami genu SMN2. Szacujemy, że jest to około 33 pacjentów na 50, którzy - według szacunków - będą zdiagnozowani w ciągu roku - poinformował wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.

W mojej ocenie cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów w podobnej sytuacji zdrowotnej – zaznaczył Rzecznik Praw Obywatelskich Marcin Wiącek w piśmie do ministra zdrowia.

30 sierpnia zapraszamy do Sejmu rodziców dzieci chorych na SMA, które nie zostały objęte refundacją leku Zolgensma; zapraszamy też ministra zdrowia Adama Niedzielskiego, by rozwiązać ten problem - zapowiada lider PSL Władysław Kosiniak-Kamysz.

Minister zdrowia zapytany został w TVP Info o najdroższy lek na SMA - Zolgensma - który od września znajdzie się na liście leków refundowanych. - Jednorazowe podanie właściwie zamyka sprawę. (...) Im wcześniej pacjenta wychwycimy, a najlepiej na etapie przedobjawowym, to jest szansa, że w ogóle choroba nie będzie się rozwijała - podkreślił.

Polska jako czwarty kraj na świecie będzie oferował pacjentom z SMA kompleksową opiekę od diagnostyki po leczenie. Od września będzie refundowana terapia genowa w leczeniu SMA, czyli najdroższy na świecie lek - Zolgensma - zapowiada minister zdrowia Adam Niedzielski.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła terapię genową dla pacjentów z rzadkim zaburzeniem wymagającym regularnych transfuzji krwi. Producent wycenił ją na rekordową kwotę 2,8 miliona dolarów.

Przeciwdziałanie chorobom rzadkim, na które cierpi 6-8 proc. populacji, wymaga dalszych zmian systemowych - uważa Rzecznik Praw Obywatelskich i przedstawia swoje rekomendacje ministrowi zdrowia.

W ramach inicjatywy wspieranej przez Unię Europejską zespół ekspertów opracowuje urządzenie do podawania leków biologicznych noworodkom. Ostatnie badania sugerują, że droga donosowa może być najskuteczniejszą i najbezpieczniejszą metodą podawania komórek macierzystych do mózgu noworodka.