Choroby rzadkie nie są tak rzadkie

  • Iwona Kazimierska
opublikowano: 22-04-2014, 14:05

Na choroby rzadkie cierpi w Polsce od 2,3 do 3 mln osób, jednocześnie spośród prawie 8 tys. rozpoznanych schorzeń w tej kategorii aż 99 proc. nie posiada dedykowanej i za razem w pełni efektywnej terapii. Nad priorytetami polityki zdrowotnej w obszarze chorób rzadkich na Stadionie Narodowym w Warszawie debatowali przedstawiciele administracji, stowarzyszeń pacjentów oraz eksperci.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

Według danych epidemiologicznych choroby rzadkie dotykają 5-6 proc. mieszkańców Unii Europejskiej, odpowiadają za 30 proc. hospitalizacji wśród dzieci oraz prawie połowę wszystkich zgonów przed 15. rokiem życia. Przytaczając te dane prof. Bolesław Samoliński, krajowy konsultant w dziedzinie zdrowia publicznego, wskazał na dysonans między faktyczną częstotliwością występowania chorób rzadkich a ich pozycją w hierarchii systemu ochrony zdrowia. Choć zgodnie z definicją dotykają one nie więcej niż 5 pacjentów na 10 tys. mieszkańców aż 8 tys. jednostek chorobowych zakwalifikowanych do tej kategorii wskazuje – jak stwierdził profesor – iż „choroby rzadkie wcale nie są takie rzadkie”.

W zgodnej opinii uczestników debaty największym wyzwaniem dla poprawy losu pacjentów cierpiących na takie schorzenia jak np. akromegalia, choroba Cushinga czy fenyloketonuria stanowi brak dostępu do specjalistycznej wiedzy. W opinii reprezentującego Ministerstwo Zdrowia podsekretarza stanu Igora Radziewicza Winnickiego dostęp do kompetentnych specjalistów jest dziś utrudniony. W jego opinii prawidłowa i szybka diagnoza, a następnie efektywna terapia stanowią element konstytucyjnych praw każdego z obywateli, dlatego zapowiedział on stworzenie „odpowiedniego portalu internetowego, ale i centrów referencyjnych, wspomagających specjalistów”.

Kluczowym elementem zmian systemowych powinno się stać możliwie szybkie zakończenie prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich. Jednym z jego elementów będzie powołanie rejestru chorób rzadkich, a także Krajowego Centrum Chorób Rzadkich, głównej jednostki koordynującej i certyfikującej ośrodki referencyjne. Do zadań Centrum należałoby także monitorowanie realizacji Narodowego Planu.

Zmiany organizacyjne miałyby dotyczyć również sposobu finansowania leków sierocych. Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na rzecz terapii chorób rzadkich ORPHAN, zaapelował o wydzielenie z NFZ dedykowanego funduszu chorób rzadkich w kwocie ok. 400 mln zł rocznie przeznaczonych na refundację leczenia chorób rzadkich. Wskazał także na potrzebę zmian w ustawie refundacyjnej, aby złagodzić kryteria decydujące o refundacji.

Zmiany powinny także objąć środowisko medyczne, które do zaspokojenia medycznych potrzeb osób cierpiących na choroby rzadkie powinno podchodzić w sposób multidyscyplinarny nie tracąc jednocześnie z oczu indywidualnego charakteru każdego z pacjentów.

Źródło: Puls Medycyny

Podpis: IKA

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.