CAR-T cells - nadzieja dla chorych na nowotwory hematologiczne

Podczas wczorajszej (17 lutego) konferencji prasowej w gliwickim szpitalu ze wzruszeniem opowiadała o swoich zmaganiach z chorobą, której w wielu innych ośrodkach lekarze nie potrafili rozpoznać. Do Narodowego Instytutu Onkologii trafiła już w stanie bardzo zaawansowanym. Zastosowane u niej trzy kolejne linie chemioterapii (R-DA-EPOCH, R-DHAP i R-Hyper-CVAD) nie przyniosły żadnego efektu. 6 grudnia 2019 r. została zakwalifikowana do terapii CAR-T cells, a już 19 grudnia pobrano z jej krwi obwodowej limfocyty T, żeby przesłać je do specjalistycznego laboratorium w Kalifornii (USA), w którym zostały zmodyfikowane genetycznie i namnożone.

27 stycznia, po trzydniowej chemioterapii limfodeplecyjnej, której celem było zapobieżenie odrzuceniu zmodyfikowanych w USA komórek odpornościowych, przetoczono je pacjentce. Dwa tygodnie później, po zakończeniu leczenia powikłań typowych dla terapii CAR-T cells - zespołu uwalniania cytokin i neurotoksyczności - kobieta opuściła szpital.

Wczoraj na konferencji prasowej dziękowała wszystkim, którzy przyczynili się do tego, że dostała drugie życie. I wspominała swoje dwa ostatnie lata życia, kiedy zachorowała na agresywnego chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (u dorosłych), który jest jednym z dwóch zarejestrowanych wskazań do leczenia CAR-T cells (drugim jest ostra białaczka limfoblastyczna (u dzieci do rosłych do 25. roku życia). Były pełne bólu, strachu i bezsilności.

Prof Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach podkreślił, że CAR-T cells jest najbardziej zaawansowaną formą immunoterapii komórkowej. Spełnia ogromne nadzieje pacjentów i oczekiwania lekarzy, ale dostępność do niej jest bardzo ograniczona. Główną przyczyną są jej ogromne koszty (ok. 1,2-1,4 mln zł), ale też trudności produkcyjne (zmodyfikowane genetycznie limfocyty T muszą być przygotowane dla pojedynczego pacjenta w bardzo skomplikowanym procesie) i specyficznych wymagań dla ośrodków, które ją stosują.

W Polsce są tylko trzy ośrodki, które z sukcesem przeszły wieloetapową procedurę akredytacyjną. Jeden z nich - Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach - posiada dwa certyfikaty producentów terapii CAR-T cells. Zarazem jest drugim ośrodkiem w Polsce, który tę terapię zastosował. Pierwszym była Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, w której w listopadzie 2019 r. zastosowano ją u około 30-letniego mężczyzny, który podobnie jak pani Jadwiga, mieszkanka Śląska, zachorował na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBC).

Na świecie prowadzone są badania nad skutecznością CAR-T cells w innych wskazaniach medycznych. Najbardziej zaawansowane są badania nad leczeniem tą metodą szpiczaka plazmocytowego.