Biogen poszukuje sposobów optymalizacji wyników leczenia chorych na SMA

Materiały prasowe
opublikowano: 30-04-2021, 16:44

Podczas wirtualnej, dorocznej Konferencji Amerykańskiej Akademii Neurologii (AAN) 2021, która odbywała się 17-22 kwietnia, firma Biogen przedstawiła nowe dane dotyczące programu rozwoju klinicznego nusinersenu, którego celem jest optymalizacja wyników leczenia osób z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) oraz pogłębienie wiedzy na temat tej choroby.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

„Dla Biogen to ogromny zaszczyt, że wraz z naszymi partnerami z firmy Ionis Pharmaceuticals, jesteśmy pionierami w opracowaniu pierwszego leku na SMA. Nadal dążymy do uzyskania lepszych wyników dla pacjentów. W tym celu badamy możliwości zastosowania wyższej dawki nusinersenu w badaniu DEVOTE, a także rozpoczęliśmy badanie RESPOND” - powiedział Alfred Sandrock, Jr., M.D., Ph.D., szef działu badań i rozwoju w firmie Biogen.

„Oceniamy również wykorzystanie biomarkerów i narzędzi cyfrowych w celu uzupełnienia tradycyjnej oceny klinicznej SMA i poprawy monitorowania choroby. Podejmując wspólne wysiłki badawcze, chcemy uzyskać cenne dane, które mogą pomóc w opracowaniu przyszłych metod leczenia i podejścia do decyzji terapeutycznych u pacjentów z SMA“ - dodał.

Badanie możliwości optymalizacji leczenia SMA

Jak czytamy w materiale prasowym firmy, badanie DEVOTE fazy 2/3 ocenia, w oparciu o udowodnioną skuteczność i ugruntowane bezpieczeństwo nusinersenu w szerokiej populacji pacjentów z SMA, bezpieczeństwo, tolerancję i potencjał jeszcze lepszej skuteczności nusinersenu podawanej w dawce wyższej niż obecnie zarejestrowana. Obejmuje ono:

  • część A - otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo,
  • część B - kluczowe, podwójnie zaślepione, randomizowane badanie z aktywną kontrolą,
  • część C - badanie otwarte z kohortą pacjentów przechodzących z zatwierdzonej 12-miligramowej (mg) dawki nusinersenu na wyższą dawkę.

Podczas konferencji przedstawiono wyniki analizy danych uzyskanych w części A. Sześciu pacjentów otrzymało wyższą dawkę nasycającą i wyższą dawkę podtrzymującą leku (28 mg). Po około pięciu miesiącach obserwacji (64-158 dni) nie wykazano nowych zagrożeń dla bezpieczeństwa stosowania u uczestników. Nie zgłoszono żadnych działań niepożądanych, które uznano by za związane z wyższą dawką badanego leku, nie wystąpiły też ciężkie ani poważne działania niepożądane. Czterech pacjentów zgłosiło łagodne lub umiarkowane działania niepożądane, w tym działania uznawane za związane z procedurą podawania leku.

“Wyłaniający się z badania profil bezpieczeństwa ugruntowuje trwające nieprzerwanie prace Biogen nad zwiększeniem dawki nusinersenu oraz wspiera kwalifikację pacjentów do kluczowej części B badania DEVOTE. W części tej zostanie oceniony protokół podawania wyższej dawki (2 dawki nasycające 50 mg w odstępie dwóch tygodni, a następnie dawki podtrzymujące 28 mg co cztery miesiące) w porównaniu z zatwierdzoną dawką 12 mg leku: cztery dawki nasycające, a następnie dawki podtrzymujące co cztery miesiące” - przekazano w komunikacie firmy.

SMA - wykorzystanie biomarkerów i narzędzi cyfrowych do lepszego monitorowania chorób

Biogen prowadzi również badania mające na celu ocenę wykorzystania biomarkerów i narzędzi cyfrowych rozszerzających zakres tradycyjnej oceny klinicznej i wprowadzających bardziej czułe sposoby oceny, aby pomóc w lepszym przewidywaniu i monitorowaniu przebiegu SMA.

Nowe dane uzyskane u 75 pacjentów w badaniach CHERISH/SHINE stanowią uzupełnienie dowodów, które sugerują, iż poziom neurofilamentów - wskaźnika bieżącej aktywności biologicznej choroby - zasługuje na pogłębioną analizę jako biomarker odpowiedzi na leczenie w SMA. Dane w okresie średniej obserwacji wynoszącej 4 lata pokazują, że wyższe poziomy neurofilamentów na początku leczenia wiązały się przeważnie z większą poprawą w zakresie funkcji motorycznych u pacjentów z SMA o późniejszym początku leczonych nusinersenem. Wykorzystanie biomarkerów może pozwolić na lepsze zrozumienie mechanizmów choroby i leczenia SMA i innych chorób neurologicznych.

Biogen poinformował ponadto, że w porozumieniu z ekspertami w dziedzinie SMA opracował koncepcyjne ramy kliniczne w celu oceny potencjalnej wartości Konectom™ - aplikacji na urządzenia mobilne umożliwiającej osobom dorosłym, chorym na SMA ilościową, zdalną samoocenę funkcji motorycznych w ich codziennym życiu.

“Konectom, stosowany obecnie tylko w badaniach naukowych, wykorzystuje inteligentne technologie sensoryczne, takie jak ekran dotykowy i akcelerometrię, do zbierania rzeczywistych danych w badaniach dotyczących chorób neurologicznych. W przypadku SMA monitorowanie poziomu zmęczenia i umiejętności pisania na smartfonie może być przydatne do oceny poziomu funkcjonowania pacjentów o różnym stopniu zaawansowania choroby” - stwierdzono w komunikacie.

Dodano, że sprawdzana jest również potencjalna przydatność aplikacji Konectom w leczeniu stwardnienia rozsianego i innych chorób neurologicznych w celu uzyskania dokładniejszego i pełniejszego obrazu wpływu, jaki choroby neurologiczne wywierają na codzienne życie pacjentów.

Piśmiennictwo:

  1. ChPL Spinraza 01/2021 Union Register of medicinal products - Public health - European Commission (europa.eu) dostęp: kwiecień 2021
  2. Based on commercial patients, early access patients, and clinical trial participants through December 31, 2021.
  3. Core Data sheet, Version 9, January 2019. SPINRAZA. Biogen Inc, Cambridge, MA.
  4. National Institute of Neurological Disorders and Stroke, NIH. Spinal Muscular Atrophy Fact Sheet. Available at https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atrophy-Fact-Sheet. Accessed: April 2021.
  5. Wadman RI, Wijngaarde CA, Stam M, et al. Muscle strength and motor function throughout life in a cross-sectional cohort of 180 patients with spinal muscular atrophy types 1c–4. Eur J Neurol. 2018;25(3):512-518.
  6. Cure SMA. About SMA. Available at https://www.curesma.org/about-sma/. Accessed: April 2021
Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.