Za zasadnością refundacji inhibitorów PCSK9 przemawiają argumenty kliniczne i ekonomiczne - rozmawiamy z prof. dr. hab. n. med. Maciejem Banachem

Jeden z prominentnych urzędników Ministerstwa Zdrowia powiedział niedawno, że hipercholesterolemia rodzinna to wymysł, bo tak naprawdę nie ma takiej jednostki chorobowej. Zdarza się panu słyszeć takie opinie? Czy mogą one wynikać z tego, że świadomość tej choroby jest wciąż niedostateczna nie tylko wśród pacjentów, ale i lekarzy? To niezwykle zasadne, ale również trudne pytanie, zwłaszcza teraz, w trakcie starań o program lekowy dla inhibitorów PCSK9, związany z rodzinną hipercholesterolemią. Od dawna zarówno Polskie Towarzystwo Lipidologiczne, jak i Krajowe Centrum Hipercholesterolemii Rodzinnej w Gdańsku zajmują się tym problemem, który przez lata był pomijany. Tak zresztą działo się w przypadku wielu innych chorób rzadkich związanych z zaburzeniami metabolicznymi i lipidowymi. Rzeczywiście, spotykamy się z komentarzami, że być może ta jednostka chorobowa nie istnieje, a wysokie wartości cholesterolu LDL, które są odpowiedzialne za incydenty sercowo-naczyniowe w przebiegu tej choroby, nie mają z nią związku przyczynowo-skutkowego. Dla mnie jako lekarza lipidologa i kardiologa jest trudne do zaakceptowania, że ktoś może tak beztrosko do tego podchodzić. Uważam, że mamy już tyle dowodów naukowych, iż pozostaje nam jedynie połączyć siły, by zwracać uwagę na tę jednostkę chorobową i jak najszybciej diagnozować chorych. Według szacunkowych danych, w Polsce żyje od 125 tys. do nawet 150 tys. osób z rodzinną hipercholesterolemią. Jej odmiana heterozygotyczna u niezdiagnozowanych i nieleczonych pacjentów w wieku 20-40 lat stukrotnie zwiększa ryzyko wystąpienia incydentu sercowo-naczyniowego, a tym samym często skrócenia życia.Jaką grupę chorych na hipercholesterolemię rodzinną mógłby objąć zaopiniowany pozytywnie przez AOTMiT program lekowy? Nie każdy chory na hipercholesterolemię rodzinną będzie kandydatem do przyjmowania inhibitorów PCSK9, które stanowią dodatek do terapii optymalnej. Wciąż dla wielu chorych dostępne standardowe leczenie, czyli statyna z ezetymibem, jest niewystarczające, a kolejna opcja w postaci LDL-aferezy jest uciążliwa, obniża jakość życia i jest bardzo droga. Inhibitory PCSK9 — już zarejestrowane, ale w naszym kraju jeszcze nierefunkowane — stanowią bardziej skuteczną, obarczoną mniejszą liczbą działań niepożądanych i mniej uciążliwą formę terapii, przy czym nawet cztery razy tańszą niż afereza. Program lekowy dotyczący alirokumabu, jednego z inhibitorów PCSK9, który zaproponowaliśmy, jest programem dla bardzo ograniczonej grupy ok. 1500 chorych. Jest on dedykowany chorym, którzy w obecnej sytuacji kwalifikują się do LDL-aferezy. Po pierwsze tym, którzy mimo leczenia w ramach prewencji pierwotnej, czyli bez rozpoznania choroby niedokrwiennej serca, mają utrzymujące się stężenie LDL-C powyżej 300 mg/dl. Jest ich bardzo mało, ponieważ statyny w większości przypadków są skuteczne. Po drugie, przeznaczony jest dla pacjentów z chorobą niedokrwienną serca i LDL-C utrzymującym się powyżej 200 mg/dl. Mam nadzieję, że w trakcie negocjacji cenowych uda się obniżyć wartość graniczną LDL-C do 160 mg/dl. Taka wartość obowiązuje w wielu krajach, m.in. w Stanach Zjednoczonych, Niemczech, gdzie LDL-afereza jest dużo bardziej rozpowszechniona. To jest bardzo dobra metoda, jednak jak mówiłem — uciążliwa, obniżająca jakość życia i dająca powikłania. Co więcej, jest droższa niż inhibitory PCSK9. Refundacja LDL-aferezy wykonywanej raz na dwa tygodnie to ok. 5 tys. zł w skali miesiąca, a przecież są pacjenci, którzy wymagają tej terapii co tydzień. Jest to kolejny argument finansowy związany z potencjalną refundacją inhibitorów PCSK9.Dzięki badaniom FOURIER i ODYSSEY OUTCOMES dotyczącym ewolokumabu i alirokumabu można precyzyjnie wskazać grupę pacjentów, którzy odniosą największe korzyści z leczenia inhibitorami PCSK9. Tak. Z jednej strony, jak już mówiłem, są to osoby z rodzinną hipercholesterolemią i utrzymującym się wysokim stężeniem LDL-C — najczęściej chodzi o prewencję wtórną. Są to też pacjenci z nietolerancją statyn, którzy muszą otrzymywać inne leki. Są to w końcu chorzy z grupy najwyższego ryzyka, szczególnie po zawale mięśnia sercowego, którzy pomimo optymalnej terapii, nadal mają wysokie utrzymujące się stężenie cholesterolu LDL. Możemy dyskutować, czy granicą powinien być poziom LDL-C powyżej 100, 120, 140 czy 160 mg/dl. Oczywiście z płatnikiem trzeba o tym rozmawiać, bo wiadomo, że zależy nam na tym, by grupę leczonych chorych odpowiednio powiększyć. Jednak nawet gdybyśmy założyli, że byliby to pacjenci z LDL-C powyżej 160 mg/dl, to na podstawie rejestru TERCET prowadzonego w Śląskim Centrum Chorób Serca wiemy, że jest to ok. 10 proc. osób po zawale, czyli ok. 10 tys. w skali roku. W tej grupie chorych istnieje ogromne ryzyko ponownego zawału. A analizy HTA jednoznacznie pokazują, że koszty związane z leczeniem osób, które przebyły ponowny zawał oraz potencjalną ich niezdolnością do pracy czy niepełnosprawnością są znacznie większe niż związane z refundacją inhibitorów PCSK9.Podobno zaledwie 1 proc. osób, które są genetycznie obciążone rodzinną hipercholesterolemią, zostało dotychczas zdiagnozowanych. Czy lekarze są przygotowani do identyfikowania tych chorych i potencjalnych kandydatów doprogramu lekowego? W ramach Polskiego Towarzystwa Lipidologicznego zostało certyfikowanych ponad 60 lekarzy — rodzinnych, internistów, pediatrów, geriatrów — którzy wyposażeni w odpowiednią wiedzę diagnozują obecnie pacjentów w całej Polsce, m.in. w ośrodkach w Gdańsku, Łodzi, Zabrzu, Krakowie. W listopadzie 2017 r. oficjalnie otworzyliśmy rejestr, który jest częścią światowego rejestru rodzinnej hipercholesterolemii. W ramach niego współpracujemy z wieloma ośrodkami, a obecnie podpisujemy umowy z nowymi podmiotami, które będą nam przekazywały dane o zdiagnozowanych pacjentach. Dzięki temu w ciągu kolejnych dwóch lat będziemy w stanie zidentyfikować ok. 10 tys. osób z rodzinną hipercholesterolemią. Nie potrafię przewidzieć, ile czasu potrzebujemy, żeby zdiagnozować całą populację, ale bardzo cenne są takie inicjatywy, jak chociażby pomysł prof. Małgorzaty Myśliwiec, żeby podczas bilansów 6- czy 8-latków oznaczać u dzieci cholesterol, a także wprowadzić obowiązkowy pomiar cholesterolu do okresowych badań medycyny pracy. Bardzo ważne jest też, aby na problem uczulić kardiologów zajmujących się pacjentami po zawale mięśnia sercowego. Jeśli lekarz ma młodego pacjenta z dodatnim wywiadem rodzinnym i wysokim stężeniem LDL-C, niech pomyśli, że może to być przypadek rodzinnej hipercholesterolemii.Na jakim etapie są rozmowy na temat programu lekowego dla pacjentów z hipercholesterolemią rodzinną? Obecnie musimy bardzo dokładnie sprecyzować z AOTMiT i Ministerstwem Zdrowia — opierając się na badaniach naukowych — którzy pacjenci mogą odnieść największe korzyści z tego programu. Następnie trzeba wykonać analizy HTA i przedstawić je płatnikowi. Inhibitory PCSK9 to drogie leki, ale z tego, co wiem, firmy farmaceutyczne są gotowe do obniżenia ich ceny, aby potencjalnie jak największa populacja pacjentów z grupy zwiększonego ryzyka chorób sercowo-naczyniowych miała do nich dostęp. Wyjaśnienie Ministerstwa Zdrowia: AOTMiT rekomenduje, ale decyzja należy do szefa resortu Na początku 2018 r. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji pozytywnie zaopiniowała program lekowy dotyczący alirokumabu, czyli jednego z inhibitorów PCSK9. Agencja zarekomendowała objęcie refundacją produktu leczniczego zawierającego alirokumab „pod warunkiem zapewnienia użyteczności kosztowej terapii”. Postępowanie dotyczące preparatu Praluent (alirocumabum) zostało przekazane Komisji Ekonomicznej, która prowadziła negocjacje cenowe z wnioskodawcą, zakończone uchwałą negatywną. Minister zdrowia, po zapoznaniu się z dokumentacją dotyczącą przedmiotowego postępowania, podejmie decyzję o objęciu lub odmowie objęcia refundacją wnioskowanego produktu w oparciu o kryteria określone w art. 12 ustawy o refundacji leków. O kim mowaProf. dr hab. n. med. Maciej Banach, kardiolog i lipidolog, dyrektor Instytutu Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi. Od 2011 r. jest przewodniczącym Polskiego Towarzystwa Lipidologicznego. Zwycięzca pierwszej edycji konkursu Supertalenty w Medycynie (2012 r.), organizowanego przez „Puls Medycyny” dla najlepszych młodych naukowców. Wyróżniony w 2016 r. w VIII edycji konkursu „Pulsu Medycyny” Złoty Skalpel za „Unowocześnienie polskiego systemu opieki zdrowotnej poprzez implementację innowacyjnych rozwiązań światowych”.

Za zasadnością refundacji inhibitorów PCSK9 przemawiają argumenty kliniczne i ekonomiczne - rozmawiamy z prof. dr. hab. n. med. Maciejem Banachem

E-wydanie „Pulsu Medycyny”

Czy po 1 grudnia papierowe zwolnienia są honorowane?

Powstał Zespół ds. Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich

Prof. Pieńkowski szefem kliniki w CSK MSWiA w Warszawie

Mikrobiom odgrywa istotną rolę w rozwoju alergii i astmy

Nowy standard leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej

Pięć najwybitniejszych kobiet w polskiej kardiologii

Sześcioro Polaków wśród najczęściej cytowanych naukowców świata

Katowiccy kardiolodzy wykonali zabiegi przezcewnikowego wszczepienia zastawki aortalnej z wykorzystaniem wirtualnej rzeczywistości

Pierwszy zabieg przezskórny na zastawce trójdzielnej

Prof. Andrzej Budaj: Terapia przeciwpłytkowa to terapia ratująca życie