ABM sfinansuje badania nad chorobami rzadkimi

PAP MediaRoom/MJM
opublikowano: 11-12-2020, 16:02

W 2021 roku Agencja Badań Medycznych zamierza przeznaczyć 100 milionów złotych na rozszerzenie dostępu m.in. do innowacyjnych terapii w zakresie chorób rzadkich.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna

10 grudnia 2020 r. odbyła się konferencja „Priorytety zdrowotne Polaków w 2021 roku”, której organizatorem była Agencja Badań Medycznych. Podczas wydarzenia omawiano priorytetowe kierunki rozwoju nauk medycznych oraz kluczowe obszary zdrowia, wymagające szczególnej uwagi i wsparcia publicznego. Są to m.in. choroby rzadkie.

Jest kilka tysięcy chorób rzadkich i może na nie chorować nawet 8 proc. populacji.
iStock

Na choroby rzadkie może chorować nawet 6-8 proc. populacji

Ponad 50 proc. chorób rzadkich ujawnia się w wieku dziecięcym, 30 proc. chorych umiera przed skończeniem 5. roku życia. Schorzenia te odpowiadają za ok. 30 proc. hospitalizacji na oddziałach dziecięcych oraz 10-25 proc. chorób przewlekłych u dorosłych.

„I choć są rzadkie, to fakt, że znamy ich 6-8 tysięcy, to zachoruje na nie nawet 6-8 proc. populacji UE. 80 proc. z nich to schorzenia genetyczne, co wytycza kierunek badań naukowych w tym zakresie” - powiedziała prof. dr hab. n. med. Anna Latos-Bieleńska, kierownik Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.

Ekspertka zwróciła też uwagę na problem niewystarczającej wiedzy o chorobach rzadkich nie tylko wśród pacjentów, ale również wśród lekarzy.

„Dlatego też wielu pacjentów jest skazanych na coś, co nazywamy “odyseją diagnostyczną”. Znam takie przypadki, gdzie 20 lat trwało, zanim doszło do ustalenia właściwego rozpoznania. Średnio jest to 5 lat” - dodała prof. Latos-Bieleńska.

ABM sfinansuje badania nad chorobami rzadkimi

Choroby rzadkie zostały uznane za obszar priorytetowy działań w zakresie zdrowia publicznego Unii Europejskiej. W Polsce nad problemem chorób rzadkich ma pochylić się Agencja Badań Medycznych.

Opowiadając o planach Agencji Badań Medycznych Krzysztof Górski, dyrektor Wydziału Finansowania Projektów ABM, powiedział, że choroby rzadkie od samego początku istnienia Agencji znajdują się w centrum jej zainteresowania.

Do tej pory ABM przeprowadziła dwie edycje konkursów na niekomercyjne badania kliniczne, tegoroczny miał trzy rundy. Na 300 zgłoszonych projektów 19 dotyczyło chorób rzadkich. Ostatecznie dofinansowanie dostało 10.

„Co łącznie daje kwotę około 130 milionów złotych. Projekty związane z chorobami rzadkimi były przez nas dodatkowo premiowane, zwróciliśmy na nie większą uwagę niż na inne” - zaznaczył Krzysztof Górski.

W związku z finiszem prac nad Narodowym Planem dla Chorób Rzadkich, którego zadaniem jest m.in. poprawa diagnostyki i dostępu do leczenia tych schorzeń Agencja planuje na początku 2021 roku (w styczniu lub lutym) ogłosić konkurs na niekomercyjne badania kliniczne poświęcone wyłącznie chorobom rzadkim. Zakładany budżet konkursu wynosi 100 milionów złotych.

„Dzięki niemu chcemy osiągnąć rezultaty dwojakiego rodzaju. Krótkoterminowe: każdy z projektów powinien opracować co najmniej dwa nowe schematy diagnostyczno-terapeutyczne dla jednostki chorobowej, której dotyczy. A w ciągu sześciu lat po zakończeniu projektu chcielibyśmy osiągnąć rezultaty długoterminowe, czyli poprawić opiekę nad pacjentem z chorobą rzadką, chcemy też, żeby była utrzymana współpraca między podmiotami realizującymi projekt” - powiedział Krzysztof Górski.

Choroby rzadkie: środowiska pacjenckie będą stanowiły część konsorcjów zajmujących się badaniami

Ta stymulacja rozwoju współpracy naukowej powinna się odbywać również przy udziale środowisk pacjenckich. ABM chce, żeby stanowiły one część konsorcjów zajmujących się badaniami.

„Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich przeżył już wielu ministrów zdrowia i rodził się w bólach. Dlatego cieszy inicjatywa Agencji Badań Medycznych, polegająca na wsparciu obszaru chorób rzadkich” - powiedział Szymon Chrostowski, prezes zarządu Fundacji Wygrajmy Zdrowie. Chrostowski, będący reprezentantem jednej z organizacji pacjenckich, wyraził duże zadowolenie z planów zaangażowania tego środowiska w badania kliniczne nad chorobami rzadkimi.

„Bardzo się cieszę, że w tym planie znalazły się badania, które mają służyć poprawie diagnostyki w chorobach rzadkich. To jest niezwykle istotny problem. Oczywiście mamy świadomość, że w chorobach rzadkich nie doganiamy tego tempa opracowywania nowych terapii, które jest dostępne dla pacjentów z częstszymi schorzeniami, ale wyjściową kwestią jest problem diagnostyczny, wspomniana wcześniej “odyseja diagnostyczna”- skomentowała plany ABM prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu - Pomnika Centrum Zdrowia Dziecka.

Potrzebne rejestry dla chorób rzadkich

Na potrzebę większej, niż do tej pory, kontroli liczebności chorych zwrócił uwagę prof. dr hab. n. med. Wojciech Młynarski, kierownik Kliniki Pediatrii, Onkologii i Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

„Warto pomyśleć o stworzeniu rejestru jakiejś choroby rzadkiej. Ośrodki, które się nimi zajmują, czasami mają swoje rejestry, ale nieformalne. Sformalizowanie tego pod auspicjami Agencji stymulowałoby badania nad chorobami rzadkimi” - podkreślił prof. Młynarski.

PRZECZYTAJ TAKŻE:

Konferencja “Polityka lekowa”: Czy mamy do czynienia z “epidemią” chorób rzadkich?

We Wrocławiu otwarto Centrum Diagnostyczno-Terapeutyczne Chorób Rzadkich

Choroby rzadkie - częstsze, niż mogłoby się wydawać

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.