ABM finansuje dwa badania kliniczne z obszaru nefrologii

Oprac. KM/ABM
opublikowano: 10-03-2022, 13:41

10 marca obchodzimy Światowy Dzień Nerek. Z tej okazji Agencja Badań Medycznych informuje o badaniach finansowanych ze środków Agencji, dedykowanych pacjentom cierpiącym na choroby nefrologiczne.

Ten artykuł czytasz w ramach płatnej subskrypcji. Twoja prenumerata jest aktywna
choroby nerek, rak nerki, nerki, nefrologia, nefrolog
choroby nerek, rak nerki, nerki, nefrologia, nefrolog

W Polsce na choroby nerek cierpi około 4 miliony osób - przypomina ABM. Niestety, chorzy często nie rozpoznają oznak choroby i zgłaszają się do lekarzy w momencie, kiedy narząd jest już niewydolny. Biorąc pod uwagę fakt, że choroby nerek bardzo często w początkowej fazie pozostają bez objawów, wydłuża się okres rozwoju choroby do momentu jej rozpoznania. Niezwykle ważne są w związku z tym badania profilaktyczne, ale także rozwinięte metody leczenia - zaznacza agencja.

Projekty finansowane są ze środków Agencji Badań Medycznych.

Badanie ERICONS - wczesne leczenie rituximabem dzieci z idiopatycznym zespołem nerczycowym

ERICONS (Early RITUXIMAB in Childhood Onset Nephrotic Syndrome) to akronim wieloośrodkowego, randomizowanego, podwójnie zaślepionego z grupą kontrolną placebo badania III fazy, którego przedmiotem jest wczesne leczenie rituximabem dzieci z idiopatycznym zespołem nerczycowym. Jego głównym celem jest ocena czasu trwania remisji choroby w grupie badanej w porównaniu do placebo.

Idiopatyczny zespół nerczycowy jest chorobą charakteryzującą się najczęściej nagłym pojawieniem się groźnych dla dziecka masywnych obrzęków spowodowanych ogromną utratą białka z moczem. Tradycyjne leczenie tej choroby, która dawniej była choroba śmiertelną, polega na podawanie dużych dawek kortykosteroidów – leków hormonalnych działających przeciwzapalnie i hamujących nieprawidłową odpowiedź immunologiczną u chorych. Leki te skutecznie odwracają objawy choroby, ale nie są w stanie jej trwale wyleczyć. U prawie połowy dzieci idiopatyczny zespół nerczycowy staje się chorobą przewlekłą, wieloletnią, nawracającą przy próbie odstawienia leków (idiopatyczny zespół nerczycowy z częstymi nawrotami) lub zmniejszeniu ich dawki (idiopatyczny zespół nerczycowy steroidozależny) narażając dzieci na wszystkie liczne powikłania stosowania kortykosteroidów. Zamiennymi lekami do kortykosteroidów są leki immunosupresyjne, które hamują układ immunologiczny czyli odpornościowy chorych i pomagają utrzymać chorych bez białkomoczu i obrzęków. Niewystarczająca skuteczność obecnych metod leczenia naraża dzieci na częste hospitalizacje z powodu nawrotów zespołu nerczycowego oraz nasiloną chorobowość z powodu działań ubocznych wieloletniej terapii.

Nadzieję na szybsze wyleczenie i zmniejszenie występującej chorobowości daje wczesne badanie realizowane przez badaczy z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego pod kierownictwem prof. dr hab. n. med. Aleksandry Żurowskiej dotyczące zastosowania rytuksymabu – leku będącego przeciwciałem skierowanym przeciwko wybranym komórkom układu odpornościowego. Obserwacje kliniczne oraz pierwsze nieliczne badania randomizowane wskazują na możliwość utrzymania dzieci w stanie bez objawów choroby przez 6-12 miesięcy po jednorazowej infuzji rytuksymabu z możliwością odstawienia kortykosteroidów oraz leków immunosupresyjnych. Wyniki tych badań spowodowały, że rytuksymab jest coraz szerzej stosowany. Odpowiedź na pytanie, czy podanie rytuksymabu na samym początku choroby umożliwi długotrwale lub stałe utrzymanie dzieci bez białkomoczu, wymaga wykonania wysokiej jakości badań klinicznych. Badania takie rozpoczęto obecnie w Japonii. Polska jest kolejnym krajem.

Profilaktyka zaburzeń odżywienia w zespole nerczycowym

Zespół nerczycowy to rzadko występujący zespół objawów klinicznych (rozpoznawany u 17:1 mln dorosłych Polaków rocznie). Badacze z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nefrologii i Dializoterapii Wojskowego Instytutu Medycznego w celu pogłębienia wiedzy o rozwoju zaburzeń różnego typu w zespole nerczycowym zaproponowali nowy sposób leczenia w grupie ciężko chorych. W ramach realizowanego przez nich projektu przebadane zostaną predyspozycje genetyczne do rozwoju poszczególnych rodzajów nefropatii i odpowiedzi na leczenie. Wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne z grupą kontrolną oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ketoanalogów aminokwasów egzogennych w profilaktyce zaburzeń odżywienia w zespole nerczycowym obejmuje populację 150 dorosłych pacjentów z nowo rozpoznanym epizodem zespołu nerczycowego o nasileniu co najmniej umiarkowanym, bez zaawansowanej przewlekłej choroby nerek. Jest to kompleksowe i pierwsze badanie w tym schemacie.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa interwencji polegającej na podaży preparatu zawierającego α-ketoanalogi egzogennych aminokwasów w zapobieganiu rozwojowi i niekorzystnym konsekwencjom zespołu neph-PEW. Rekrutacja uczestników będzie odbywała się w trakcie hospitalizacji, podczas której postawiona zostanie diagnoza pierwszego epizodu lub nawrotu zespołu nerczycowego. Pacjenci spełniający kryteria włączenia zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch równoległych grup terapeutycznych w stosunku 1:1:

  • grupy badanej, w której stosowany będzie preparat α-ketoanalogów egzogennych aminokwasów i standardowe postępowanie żywieniowe – dieta z umiarkowaną podażą białka lub
  • grupy kontrolnej.

Monitorowany będzie skład ciała, szczególnie ilość tkanki tłuszczowej i mięśniowej oraz liczne badania poziomu odżywienia, stanu zapalnego, nieprawidłowego krzepnięcia i zaburzeń hormonalnych oraz lipidowych. Wszyscy chorzy będą mieli wykonane pełne badanie genetyczne. Zaproponowany lek dotychczas nie był stosowany w tym rozpoznaniu - schorzeniu o dużym katabolizmie, wyniszczającym.

Głównym badaczem w projekcie jest kierownik Kliniki, prof. dr hab. n. med. Stanisław Niemczyk, zaś kierownikiem projektu jest dr n. med. Anna Matyjek. W realizacji badania bierze także udział dr n. med. Aleksandra Rymarz, adiunkt Kliniki.

ZOBACZ TAKŻE: “Bardzo potrzebujemy - jako nefrolodzy, transplantolodzy - wsparcia”. Apel do resortu zdrowia

ABM sfinansuje diagnostykę pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych

Źródło: Puls Medycyny

Najważniejsze dzisiaj
× Strona korzysta z plików cookies w celu realizacji usług i zgodnie z Polityką Plików Cookies. Możesz określić warunki przechowywania lub dostępu do plików cookies w Twojej przeglądarce.