Przeszczep komórek macierzystych daje więcej korzyści niż cyklofosfamid

Nowe wyniki badań klinicznych, opublikowanych dzisiaj (4 stycznia) w NEJM, pokazują, że mieloablacyjny autologiczny hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych (HSCT) może poprawić przeżywalność i jakość życia chorych z ciężką postacią twardziny. Jest dla nich korzystniejszą opcją terapeutyczną niż leczenie cyklofosfamidem.

Twardzina charakteryzuje się stwardnieniem skóry i tkanek łącznych. Jej ciężka postać obejmuje również narządy wewnętrzne i jest chorobą zagrażającą życiu. Tymczasem możliwości leczenia chorych z ciężką twardziną układową są ograniczone. Mogą oni przyjmować leki przeciwreumatyczne i hamujące odporność (cyklofosfamid), jednak ani jedne, ani drugie nie przynoszą długofalowych korzyści.

Badanie SCOT, przeprowadzone w 26 ośrodkach w Stanach Zjednoczonych Kanadzie, porównywało bezpieczeństwo i potencjalne korzyści przeszczepu własnych komórek krwiotwórczych i leczenia cyklofosfamidem. Zakwalifikowano do niego 75 pacjentów z zajętymi płucami lub nerkami, którzy zostali losowo przydzieleni do dwóch grup. Spośród 36 osób przydzielonych do ramienia HSCT u 33 wykonano przeszczep, natomiast w grupie przypisanej do leczenia cyklofosfamidem, 34 osoby otrzymały co najmniej 9 z 12 zalecanych comiesięcznych wlewów tego leku.

4,5-letnia obserwacja dowiodła, że u pacjentów po przeszczepie wyniki leczenia są znacznie lepsze niż w grupie otrzymującej lek hamujący układ odpornościowy. 44 proc. uczestników badania przydzielonych do ramienia cyklofosfamidowego z powodu postępu choroby musiało rozpocząć terapię przeciwreumatyczną, podczas gdy w grupie chorych po przeszczepie tylko 9 proc. W trakcie badania zmarło 7 pacjentów po przeszczepie (2 z powodu progresji twardziny) w porównaniu z 14 leczonymi cyklofosfamidem (11 z powodu progresji). W obu grupach zdarzały się działania niepożądane, głównie infekcje. Choć ich częstość była podobna, to wśród pacjentów po przeszczepie częściej obserwowano zakażenie wirusem powodującym ospę wietrzną i półpasiec.

"Wyniki naszego badania wskazują, że przeszczepienie komórek macierzystych w przypadku ciężkiej sklerodermy wiąże się z większym ryzykiem krótkoterminowym (większość poważnych powikłań wystąpiła w pierwszych 26 miesiącach po transplantacji), ale daje większe długoterminowe korzyści niż leczenie cyklofosfamidem" - powiedział Keith M. Sullivan z Duke Iniversity w Durham (Północna Karolina), kierujący badaniem SCOT. Dodał, że choć decyzje dotyczące leczenia zawsze powinny być podejmowane indywidualnie, to jednak ma nadzieję, że praca badaczy pomoże zdefiniować nowy standard opieki nad chorymi z tą ciężką, zagrażającą życiu chorobą autoimmunologiczną, jaką jest twardzina układowa.

"Potrzebujemy skutecznych terapii twardziny i innych poważnych chorób autoimmunologicznych, które mogą być nie tylko wyniszczające dla pacjenta, ale także trudne do leczenia" - dodał Anthony S. Fauci, dyrektor National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), który finansował badanie SCOT. W jego opinii wyniki tego badania stanowią kolejny dowód na to, że przeszczepy komórek macierzystych należy uznać za potencjalną opcję leczenia chorych ze sklerodermą o złym rokowaniu.

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Wszelkie prawa w tym Autora, Wydawcy i Producenta bazy danych zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów zabronione.

Komentarze

Polecamy

Newsletter

Zapisz się do bezpłatnego newslettera Pulsu Medycyny.
Podaj swój email.