Lek poprawi czynność ruchową dzieci z SMA

Nowe dane z badania fazy 3 ENDEAR wskazują, że wcześniejsze rozpoczęcie leczenia lekiem nusinersen może prowadzić u niemowląt z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) do poprawy czynności ruchowej.

Dane zaprezentowano podczas XXII Międzynarodowego Kongresu Światowego Towarzystwa Mięśni w Saint Malo, Francja (3-7 października br.).

„Badania te dostarczają dodatkowych danych na poparcie tezy, że lek nusinersen może wnosić znaczącą różnicę do życia chorych na SMA, bez względu na ich wiek i stopień zaawansowania choroby.” – powiedział dr n. med. Alfred Sandrock, wiceprezes i główny specjalista ds. medycznych w firmie Biogen. „Wyniki badań potwierdzają, że wcześniejsze rozpoczęcie leczenia lekiem nusinersen może prowadzić do lepszych wyników klinicznych i czynnościowych.

Przedstawiono także analizy okresowe badania fazy 2 EMBRACE, które zostało zaprojektowane do oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku nusinersen postaci niemowlęcej SMA i postaci o późniejszym początku, którzy nie kwalifikowali się do udziału w dwóch wcześniejszych kluczowych badaniach.

Analiza okresowa badania EMBRACE wykazała, że większy odsetek niemowląt i dzieci leczonych lekiem nusinersen osiągnął ruchowy punkt końcowy według skali HINE w porównaniu z nieleczonymi pacjentami. Wyniki analizy okresowej potwierdzają także zasadność stosowania schematu dawkowania u osób z postacią niemowlęcą SMA i o późniejszym początku obejmującego cztery dawki nasycające w ciągu pierwszych dwóch miesięcy terapii, a następnie podawanie leku nusinersen co cztery miesiące.

Nusinersen to pierwszy lek zarejestrowany do leczenia SMA; jest on obecnie zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej, Brazylii, Japonii, Szwajcarii i Kanadzie. Firma Biogen złożyła dokumenty rejestracyjne w dodatkowych krajach i planuje ich złożenie w innych krajach.

Rdzeniowy zanik mięśni 

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) charakteryzuje się utratą neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym i dolnej części pnia mózgu, co prowadzi do ciężkiego, postępującego zaniku i osłabienia mięśni. Ostatecznie u osób z najcięższym typem SMA może dojść do porażenia i trudności z wykonywaniem podstawowych czynności życiowych, takich jak oddychanie i połykanie.

Z powodu utraty lub wadliwego genu SMN1 chorzy z SMA nie wytwarzają dostatecznej ilości białka SMN, które odgrywa kluczową rolę w utrzymaniu neuronów ruchowych. Nasilenie SMA koreluje z ilością białka SMN. Osoby z SMA Typu I - postacią, która wymaga najbardziej intensywnego i objawowego leczenia, wytwarzają bardzo małe ilości białka SMN i nie są w stanie siedzieć bez podparcia oraz nie przeżywają powyżej dwóch lat bez wspomagania oddychania. Osoby z SMA Typu II i Typu III wytwarzają większe ilości białka SMN i chorują łagodniejsze postaci choroby, które jednakże również zmieniają ich życie.

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Wszelkie prawa w tym Autora, Wydawcy i Producenta bazy danych zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów zabronione.

Komentarze

Polecamy

Newsletter

Zapisz się do bezpłatnego newslettera Pulsu Medycyny.
Podaj swój email.