OLE dla fitusiranu

Sanofi Genzyme oraz Alnylam, wiodący producent produktów terapeutycznych opartych na technologii RNAi, ogłosiły nowe, pozytywne wyniki badania drugiej fazy, oceniającego stosowanie fitusiranu u chorych na hemofilię typu A i B. Wyniki te zostały przedstawione podczas Międzynarodowego Kongresu Towarzystwa Skaz Krwotocznych i Zakrzepicy (ISTH), który odbywał się w 8-13 lipca w Berlinie.

Firmy ogłosiły także podjęcie realizacji programu badań klinicznych trzeciej fazy ATLAS, dotyczących stosowania fitusiranu u chorych na hemofilię. Wstępne wyniki planowane mają być znane w drugiej połowie 2019 r.

Fitusiran jest eksperymentalnym lekiem opartym na technologii RNAi skierowanym przeciwko antytrombinie (AT), stosowanym w leczeniu chorych na hemofilię A i B, który ma obniżać zawartość AT w celu wspomagania produkcji wystarczającej ilości trombiny w kaskadzie krzepnięcia do przywrócenia hemostazy i zapobiegania krwawieniom.

Zaktualizowane wyniki kliniczne w rozszerzonym badaniu drugiej fazy OLE wykazały, że profil bezpieczeństwa i tolerancji fitusiranu pozostaje zachęcający, bez incydentów zakrzepowo-zatorowych, w tym również w trakcie równoczesnego podawania czynnika zastępczego lub leków omijających inhibitor. Większość zdarzeń niepożądanych miała nasilenie łagodne lub umiarkowane, przy czym najczęstszymi były przemijające, łagodne reakcje w miejscu wstrzyknięcia. Ponadto, podawanie podskórne fitusiranu raz na miesiąc prowadziło do obniżenia stężenia AT, zwiększenia produkcji trombiny oraz, według wstępnej analizy post hoc, redukcji mediany oszacowanego wskaźnika rocznej częstości krwawień u pacjentów z obecnością inhibitorów i bez.

Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Wszelkie prawa w tym Autora, Wydawcy i Producenta bazy danych zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów zabronione.

Komentarze

Polecamy

Newsletter

Zapisz się do bezpłatnego newslettera Pulsu Medycyny.
Podaj swój email.